Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový protokol využívající CD3+/CD19+ vyčerpaný PBSC (ExpMACs)

18. února 2026 aktualizováno: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Rozšířený přístupový protokol využívající CD3+/CD19+ vyčerpané nepříbuzné dárce nebo periferní kmenové buňky příbuzného dárce

Cílem tohoto protokolu je rozšířit přístup pro pacienty, kteří postrádají plně HLA (Human leukocyte antigen) shodného sourozeneckého dárce a kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Tito pacienti mají závažné nebo bezprostředně život ohrožující onemocnění, pro které je HSCT indikována. Tito pacienti nejsou způsobilí pro jiné protokoly schválené IRB Dětské nemocnice ve Philadelphii, které využívají technologii CliniMACs pro depleci T.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pouze 25–30 % pacientů, kteří mohou mít prospěch z HSCT, má příbuzného dárce. Existuje vyšší míra komplikací při použití buněk od nepříbuzného nebo částečně shodného příbuzného dárce. T buňky v dárcovských buňkách mohou způsobit komplikaci zvanou reakce štěpu proti hostiteli (GVHD). Cílem této studie je použít zařízení CliniMACs k odstranění T buněk, které způsobují GVHD, nazývané deplece T buněk.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Telefonní číslo: 215-590-5168
  • E-mail: hankinsp@chop.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Stephan A Grupp, MD, PhD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
          • Telefonní číslo: 215-590-5168
          • E-mail: hankinsp@chop.edu
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti, kteří nemají plně HLA shodného sourozence a kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), ale nesplňují kritéria pro současné otevřené institucionální protokoly používající zařízení ClinMACs pro depleci CD3+/CD19+.

  2. Pacienti s těmito transplantovatelnými onemocněními:

    Nezhoubná onemocnění:

    Metabolické střádavé choroby korigovatelné pomocí HSCT

    Syndromy selhání kostní dřeně

    Imunodeficience/syndromy imunitní dysregulace

    Maligní onemocnění:

    Akutní leukémie

    Chronické leukémie

    Lymfomy

    Myelodyplastický syndrom

  3. Kritéria funkce orgánů:

    Výkon Lansky nebo Karnofsky ≥60

    Sérový kreatinin ≤ 3x horní hranice normálu pro věk

    Jaterní: Transaminázy ≤10xnormální

    Frakce srdečního zkrácení ≥ 27 %

    Bilirubin <2,5x normální (pokud není zvýšen v důsledku Gilbertsovy choroby)

  4. Žádná aktivní neléčená infekce
  5. Podepsaný informovaný souhlas
  6. Není k dispozici žádný plně HLA shodný sourozenecký dárce
  7. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test

Kritéria vyloučení:

  1. Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce
  2. Plně HLA shodný sourozenecký dárce
  3. Dárce nemůže darovat periferní kmenové buňky
  4. Těhotné ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rozšířený přístup k zařízení CliniMACs pro depleci T buněk
přístup pro pacienty, kteří nemají plně HLA shodného sourozence a kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Tito pacienti mají vážné nebo okamžitě do života otevřené protokoly, které využívají technologii CliniMACs pro depleci T. Subjekty podstoupí transplantaci kmenových buněk s deplecí CD3+/CD19+.
Biologický: Transplantace kmenových buněk s deplecí CD3+/CD19+ (CliniMACs)
Zpracování kmenových buněk pomocí zařízení CliniMACs za účelem selektivní deplece specifických T buněk ke snížení rizika reakce štěpu proti hostiteli při použití darovaných kmenových buněk, které nejsou plně kompatibilní.
Ostatní jména:
  • CliniMAC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Počet účastníků, kteří zůstávají naživu.
1 rok po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Graft versus Host Disease
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Počet účastníků, kteří měli akutní onemocnění štěpu proti hostiteli stupně II–IV a/nebo omezené nebo rozsáhlé chronické gvhd
1 rok po transplantaci
Selhání štěpu
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Počet účastníků, u kterých došlo k primárnímu nebo sekundárnímu selhání štěpu nebo k autologní rekonstituci.
1 rok po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2013

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. února 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. února 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13-010286
  • 12BT125 (Jiný identifikátor: Children's Hospital of Philadelphia)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit