Rozšířený přístupový protokol využívající CD3+/CD19+ vyčerpaný PBSC (ExpMACs)
19. prosince 2023 aktualizováno: Nancy Bunin, Children's Hospital of Philadelphia
Rozšířený přístupový protokol využívající CD3+/CD19+ vyčerpané nepříbuzné dárce nebo periferní kmenové buňky příbuzného dárce
Cílem tohoto protokolu je rozšířit přístup pro pacienty, kteří postrádají plně HLA (Human leukocyte antigen) shodného sourozeneckého dárce a kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Tito pacienti mají závažné nebo bezprostředně život ohrožující onemocnění, pro které je HSCT indikována.
Tito pacienti nejsou způsobilí pro jiné protokoly schválené IRB Dětské nemocnice ve Philadelphii, které využívají technologii CliniMACs pro depleci T.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pouze 25–30 % pacientů, kteří mohou mít prospěch z HSCT, má příbuzného dárce.
Existuje vyšší míra komplikací při použití buněk od nepříbuzného nebo částečně shodného příbuzného dárce.
T buňky v dárcovských buňkách mohou způsobit komplikaci zvanou reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).
Cílem této studie je použít zařízení CliniMACs k odstranění T buněk, které způsobují GVHD, nazývané deplece T buněk.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
100
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
- Telefonní číslo: 215-590-5168
- E-mail: hankinsp@chop.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Meghan Rys, MS, CCRP
- Telefonní číslo: 215-590-6625
- E-mail: rysm@chop.edu
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Stephan A Grupp, MD, PhD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nancy J Bunin, MD
-
Kontakt:
- Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
- Telefonní číslo: 215-590-5168
- E-mail: hankinsp@chop.edu
-
Kontakt:
- Meghan Rys, MS, CCRP
- Telefonní číslo: 215-590-6625
- E-mail: rysm@chop.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 30 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří nemají plně HLA shodného sourozence a kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), ale nesplňují kritéria pro současné otevřené institucionální protokoly používající zařízení ClinMACs pro depleci CD3+/CD19+.
Pacienti s těmito transplantovatelnými onemocněními:
Nezhoubná onemocnění:
Metabolické střádavé choroby korigovatelné pomocí HSCT
Syndromy selhání kostní dřeně
Imunodeficience/syndromy imunitní dysregulace
Maligní onemocnění:
Akutní leukémie
Chronické leukémie
Lymfomy
Myelodyplastický syndrom
Kritéria funkce orgánů:
Výkon Lansky nebo Karnofsky ≥60
Sérový kreatinin ≤ 3x horní hranice normálu pro věk
Jaterní: Transaminázy ≤10xnormální
Frakce srdečního zkrácení ≥ 27 %
Bilirubin <2,5x normální (pokud není zvýšen v důsledku Gilbertsovy choroby)
- Žádná aktivní neléčená infekce
- Podepsaný informovaný souhlas
- Není k dispozici žádný plně HLA shodný sourozenecký dárce
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test
Kritéria vyloučení:
- Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce
- Plně HLA shodný sourozenecký dárce
- Dárce nemůže darovat periferní kmenové buňky
- Těhotné ženy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rozšířený přístup k zařízení CliniMACs pro depleci T buněk
přístup pro pacienty, kteří nemají plně HLA shodného sourozence a kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Tito pacienti mají vážné nebo okamžitě do života otevřené protokoly, které využívají technologii CliniMACs pro depleci T.
Subjekty podstoupí transplantaci kmenových buněk s deplecí CD3+/CD19+.
|
Zpracování kmenových buněk pomocí zařízení CliniMACs k selektivnímu vyčerpání specifických T buněk, aby se snížilo riziko reakce štěpu proti hostiteli při použití dárcovských kmenových buněk, které nejsou zcela shodné.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Celkové přežití
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Onemocnění štěpu proti hostiteli
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
Selhání štěpu
Časové okno: 100 dní
|
100 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nancy J Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2013
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. října 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. února 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
5. února 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
20. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 13-010286
- 12BT125 (Jiný identifikátor: Children's Hospital of Philadelphia)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .