Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MNGIE Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation sikkerhedsundersøgelse (MASS)

28. juli 2022 opdateret af: Michio Hirano, MD

MNGIE (Mitokondriel Neurogastrointestinal Encephalomyopati) AHSCT (Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation) sikkerhedsundersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om en stamcelletransplantation er sikker for patienter med en meget sjælden sygdom. Stamcelletransplantationen kaldes AHSCT (for "allogen hæmatopoetisk stamcelletransplantation"). Den sjældne sygdom kaldes MNGIE (for "Mitochondrial NeuroGastroIntestinal Encephalomyopathy"). Patienter med MNGIE vil blive transplanteret med stamceller fra et individ, der er 10/10 matchet med humant leukocytantigen (HLA). Formålet med transplantationen er produktionen af ​​thymidinfosphorylase.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der er blevet identificeret som havende MNGIE ved genetisk testning og/eller reducerede thymidin-phosphorylase-niveauer, vil blive overvejet til denne undersøgelse. Undersøgelsesteamets læge vil evaluere patientens tilstand og afgøre, om de er kvalificerede. En HLA-matchet donor er nødvendig for transplantation. Hvis der findes en passende donor, kan transplantationsprocessen fortsætte. Patienten får immunsuppressiv behandling (1 uge på hospitalet) med efterfølgende IV overførsel af stamceller fra donor. Patienten bliver på hospitalet i ca. 1 måned for at overvåge transplantationen. Patienten skal deltage i forskningsbesøg på dag 0, 100, 6m, 18m og 24m.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 55 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygote eller sammensatte heterozygote mutationer i TYMP-genet
  • Plasma thymidin niveau >3 mikromol/L
  • Plasma deoxyuridin >7,5 mikromol/L
  • 5 til 55 år
  • Passende stamcelledonor (HLA 10/10 matchet)
  • Karnofsky præstation på mindst 55

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig kognitiv svækkelse
  • Alvorlig psykiatrisk sygdom
  • Moderat til svær lungesygdom
  • Tidligere episode af peritonitis på grund af perforerede divertikler
  • Tidligere episode af intestinal pseudo-obstruktion
  • Moderat til svær hepatopati
  • Moderat til svær diabetes mellitus
  • Moderat til svær kardiomyopati
  • Moderat til svær nefropati
  • Graviditet eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Overfølsomhed over for E.coli-produkter
  • HIV sygdom
  • Positiv til antidonor HLA DP

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Åben etiket

Hæmatopoietiske allogene stamceller vil blive transplanteret:

HLA-testning vil blive udført på potentielle stamcelledonorer. HLA 10/10 matchede donorer er kvalificerede, men der er yderligere kriterier, der vil blive anvendt for at bestemme en acceptabel donor. Patienterne vil modtage 2 x 10 6 CD34-celler/kg vægt.
Biologisk: Hæmatopoietiske allogene stamceller
HLA 10/10 matchede allogene knoglemarvsceller vil blive infunderet i modtageren (patienten).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
neutrofilantal (celler/L)
Tidsramme: 42 dage
indpodningssucces
42 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
antal patienters overlevelsesdage
Tidsramme: 100 dage
er patienten al
100 dage
kimærisk procent
Tidsramme: 100 dage
procent af donorcellekimærisme efter 100 dage
100 dage
mikromol/l dUrd
Tidsramme: 100 dage
niveau af deoxyuridin
100 dage
mikromol Thd
Tidsramme: 100 dage
niveauet af thymidin
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Michio Hirano, MD

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Cornell University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. juni 2022

Studieafslutning (FORVENTET)

1. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. april 2015

Først opslået (SKØN)

27. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

1. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAI1718
  • U54NS078059 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Når det er relevant, indsender vi et manuskript, der beskriver resultaterne

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondriel Neurogastrointestinal Encefalomyopati (MNGIE)

Kliniske forsøg med Hæmatopoietiske allogene stamceller

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner