Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MNGIE:n allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirtoturvallisuustutkimus (MASS)

torstai 28. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Michio Hirano, MD

MNGIE (mitokondriaalinen neurogastrointestinaalinen enkefalomyopatia) AHSCT (allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto) turvallisuustutkimus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko kantasolusiirto turvallinen potilaille, joilla on erittäin harvinainen sairaus. Kantasolusiirtoa kutsutaan nimellä AHSCT ("allogeeninen hematopoeettinen kantasolusiirto"). Harvinainen sairaus on nimeltään MNGIE ("mitokondriaalinen neurogastrointestinaalinen enkefalomyopatia"). MNGIE-potilaille siirretään kantasoluja yksilöltä, jonka ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) vastaa 10/10. Siirteen tarkoitus on tymidiinifosforylaasin tuotanto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa otetaan huomioon potilaat, joilla on geenitestien ja/tai alentuneiden tymidiinifosforylaasipitoisuuksien perusteella todettu MNGIE. Tutkimusryhmän lääkäri arvioi potilaan tilan ja päättää, ovatko he kelvollisia. Elinsiirtoa varten tarvitaan HLA-yhteensopiva luovuttaja. Jos sopiva luovuttaja löytyy, siirtoprosessi voi jatkua. Potilas saa immunosuppressiivista hoitoa (1 viikko sairaalassa), jonka jälkeen siirretään kantasoluja suonensisäisesti luovuttajalta. Potilas on sairaalassa noin kuukauden ajan tarkkailemaan elinsiirtoa. Potilas on velvollinen osallistumaan tutkimuskäynneille päivinä 0, 100, 6m, 18m ja 24m.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 55 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Homotsygoottiset tai yhdistetyt heterotsygoottiset mutaatiot TYMP-geenissä
  • Plasman tymidiinitaso > 3 mikromoolia/l
  • Plasman deoksiuridiini > 7,5 mikromoolia/l
  • 5-55 vuoden iässä
  • Sopiva kantasoluluovuttaja (HLA 10/10 täsmää)
  • Karnofskyn suorituskyky vähintään 55

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaikea kognitiivinen häiriö
  • Vaikea psykiatrinen sairaus
  • Keskivaikea tai vaikea keuhkosairaus
  • Aiempi vatsakalvontulehduksen jakso, joka johtuu rei'itetyistä divertikuloista
  • Aikaisempi suoliston pseudotukoksen jakso
  • Keskivaikea tai vaikea hepatopatia
  • Keskivaikea tai vaikea diabetes mellitus
  • Keskivaikea tai vaikea kardiomyopatia
  • Keskivaikea tai vaikea nefropatia
  • Raskaus tai raskauden suunnitteleminen tutkimuksen aikana
  • Yliherkkyys E. coli -peräisille tuotteille
  • HIV-tauti
  • Positiivinen anti-luovuttaja HLA DP:lle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Avaa etiketti

Hematopoieettiset allogeeniset kantasolut siirretään:

HLA-testi tehdään mahdollisille kantasoluluovuttajille. HLA 10/10 -luovuttajat ovat kelvollisia, mutta on olemassa lisäkriteerejä, joita sovelletaan hyväksyttävän luovuttajan määrittämiseen. Potilaat saavat 2 x 106 CD34-solua painokiloa kohti.
Biologinen: Hematopoieettiset allogeeniset kantasolut
HLA 10/10 -yhteensopivat allogeeniset luuydinsolut infusoidaan vastaanottajaan (potilaaseen).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
neutrofiilien määrä (soluja/l)
Aikaikkuna: 42 päivää
siirron onnistuminen
42 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
potilaiden eloonjäämispäivien määrä
Aikaikkuna: 100 päivää
on potilas al
100 päivää
kimerismiprosentti
Aikaikkuna: 100 päivää
prosenttia luovuttajasolukimerismistä 100 päivän kohdalla
100 päivää
mikromoolia/l dUrd
Aikaikkuna: 100 päivää
deoksiuridiinin tasoa
100 päivää
mikromooli Thd
Aikaikkuna: 100 päivää
tymidiinin taso
100 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Michio Hirano, MD

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Cornell University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 27. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 1. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAI1718
  • U54NS078059 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Lähetämme tarvittaessa käsikirjoituksen, jossa kuvataan tulokset

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hematopoieettiset allogeeniset kantasolut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Russia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa