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MNGIE 동종 조혈모세포이식 안전성 연구 (MASS)

2022년 7월 28일 업데이트: Michio Hirano, MD

MNGIE(미토콘드리아 신경위장관 뇌근병증) AHSCT(동종 조혈모세포이식) 안전성 연구

이 연구의 목적은 줄기 세포 이식이 매우 희귀한 질병을 가진 환자에게 안전한지 알아내는 것입니다. 줄기 세포 이식은 AHSCT("동종 조혈 줄기 세포 이식")라고 합니다. 이 희귀병은 MNGIE(미토콘드리아 신경위장뇌근육병증)라고 합니다. MNGIE 환자는 인간 백혈구 항원(HLA) 10/10이 일치하는 개인의 줄기 세포를 이식받게 됩니다. 이식의 목적은 티미딘 포스포릴라제의 생산입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

유전자 검사 및/또는 감소된 티미딘 포스포릴라제 수준에 의해 MNGIE를 갖는 것으로 확인된 환자가 이 연구에 고려될 것입니다. 연구 팀 의사는 환자의 상태를 평가하고 적격 여부를 결정할 것입니다. 이식을 위해서는 HLA 일치 기증자가 필요합니다. 적합한 기증자가 발견되면 이식 과정을 진행할 수 있습니다. 환자는 면역억제 요법(병원에서 1주)을 받고 기증자로부터 줄기 세포를 IV로 이식합니다. 환자는 이식을 모니터링하기 위해 약 1개월 동안 병원에 남아 있습니다. 환자는 0일, 100일, 6m, 18m 및 24m에 연구 방문에 참석해야 합니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 1단계

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • TYMP 유전자의 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이
  • 혈장 티미딘 수치 >3micromole/L
  • 혈장 데옥시우리딘 >7.5마이크로몰/L
  • 5~55세
  • 적절한 줄기세포 기증자(HLA 10/10 일치)
  • 최소 55의 Karnofsky 성능

제외 기준:

  • 심각한 인지 장애
  • 심각한 정신 질환
  • 중등도에서 중증의 폐질환
  • 천공된 게실로 인한 복막염의 이전 에피소드
  • 장 의사 폐색의 이전 에피소드
  • 중등도에서 중증 간병증
  • 중등도에서 중증 당뇨병
  • 중등도에서 중증의 심근병증
  • 중등도에서 중증의 신장병
  • 연구 기간 동안 임신 또는 임신 계획
  • 대장균 유래 제품에 대한 과민증
  • HIV 질병
  • 기증자 반대자 HLA DP에 양성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨

조혈 동종 줄기 세포는 다음과 같이 이식됩니다.

HLA 테스트는 잠재적인 줄기 세포 기증자에게 수행됩니다. HLA 10/10 일치 기증자가 적격이지만 수용 가능한 기증자를 결정하기 위해 적용될 추가 기준이 있습니다. 환자는 2 X10 6 CD34 세포/kg 체중을 받게 됩니다.
생물학적: 조혈 동종 줄기 세포
HLA 10/10 일치 동종 골수 세포가 수용자(환자)에게 주입됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
호중구 수(세포/L)
기간: 42일
생착 성공
42일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
환자 생존 일수
기간: 100일
환자는 알
100일
키메라 비율
기간: 100일
100일에 기증자 세포 키메라 현상의 백분율
100일
micromole/l dUrd
기간: 100일
데옥시우리딘 수치
100일
마이크로몰 Thd
기간: 100일
티미딘 수준
100일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Michio Hirano, MD

협력자

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Cornell University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2015년 3월 1일

기본 완료 (예상)

2022년 6월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 2월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 22일

처음 게시됨 (추정)

2015년 4월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 7월 28일

마지막으로 확인됨

2022년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • AAAI1718
  • U54NS078059 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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예

IPD 계획 설명

해당되는 경우 결과를 설명하는 원고를 제출합니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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