Effekten af ​​Azithromycin til behandling af børn med ikke-cystisk fibrose bronkiektasi (AZI-STOP)

Bronkiektasi er karakteriseret ved en permanent og unormal udvidelse af en del af bronkialtræet. En ophobning af slim i luftvejene opstår, hvilket resulterer i hyppige bakterielle infektioner og til sidst ødelæggelse af lungerne. Klinisk viser patienterne en kronisk produktiv hoste og episoder med akutte respiratoriske eksacerbationer. Kronisk respirationssvigt kan følge. Selvom dens udbredelse stort set er ukendt, anses bronkiektasi for at være en sjælden og forældreløs sygdom. Der er adskillige årsager til denne sygdom: følgevirkninger af luftvejsinfektioner, immundefekt, genetiske sygdomme som cystisk fibrose, primær ciliær dyskinesi…. Fokus i denne undersøgelse vil være på bronkiektasi af ikke-cystisk fibrose hos børn.

På grund af mangel på pædiatriske kliniske forsøg er behandlingen af ​​børn med denne sygdom i vid udstrækning baseret på behandling af voksne eller patienter med cystisk fibrose eller pan-bronchiolitis. Behandlingen er baseret på respiratorisk fysioterapi, forebyggelse af infektioner, administration af inhalerede kortikosteroider og antibioterapi ved akutte eksacerbationer.

For nylig har nogle undersøgelser vist effektiviteten af ​​en familie af antibiotika, makroliderne, i behandlingen af ​​cystisk fibrose eller pan-bronchiolitis hos børn. Faktisk, taget 3 gange om ugen i en lang periode, har makroliderne, og specifikt azithromycinet, vist nogle anti-inflammatoriske og vævsreparerende egenskaber ud over deres antimikrobielle egenskaber.

Desuden har adskillige undersøgelser udført i den voksne befolkning vist, at brugen af ​​azithromycin har ført til en betydelig reduktion i hyppigheden af ​​respiratoriske eksacerbationer samt en forbedring af livskvaliteten.

Effektiviteten af ​​azithromycin i disse luftvejssygdomme har ført til øget anvendelse til langtidsbehandling af bronkiektasi. Alligevel har denne type behandling ingen ansøgning om markedsføringstilladelse.

Der er ikke udført undersøgelser af børn, men individuel undersøgelse af patienter med bronkiektasi behandlet med azithromycin tyder på en forbedring af deres symptomer.

Brugen af ​​azithromycin til behandling af bronkiektasi hos børn synes således at være en lovende terapi. Dets effektivitet skal dog påvises ved kliniske forsøg udført på en pædiatrisk population med et tilstrækkeligt antal patienter og en stærk metodologi for at sikre validitet og pålidelighed af resultaterne.

Derfor besluttede efterforskerne at udføre en komparativ, prospektiv multicenter randomiseret undersøgelse i denne population.

Denne undersøgelse har til hensigt at omfatte 100 patienter, der allerede er behandlet med azithromycin i mindst 6 måneder. Efter inklusion vil de blive randomiseret i to grupper på hver 50 patienter. Den første gruppe vil fortsætte behandlingen, og den anden vil afbryde den.

Patienterne vil blive fulgt fra inklusionsperioden (M0) til starten af ​​den første eksacerbation i maksimalt 6 måneder (M6), med et mellemliggende sundhedsbesøg efter 3 måneder (M3).

I tilfælde af eksacerbation vil der blive planlagt et sundhedsbesøg; patienten vil modtage den passende behandling, og han vil blive suspenderet fra undersøgelsen.

Varigheden af ​​opfølgningen for hver patient er dikteret af forekomsten af ​​den første respiratoriske eksacerbation, maksimalt 6 måneder. Den samlede inklusionsperiode er 12 måneder, og den samlede varighed af undersøgelsen er 18 måneder.