Limbal stamcellemangel (LSCD) behandling med kultiveret stamcelle (CALEC) graft (CALEC)
2. januar 2025 opdateret af: Ula Jurkunas, Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Sikkerhed og gennemførlighed af dyrket autolog limbal epitelcelletransplantation ved behandling af limbal stamcellemangel (LSCD)
Hovedformålet med undersøgelsen er at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af en dyrket autolog limbal epitelcelle (CALEC) transplantation i behandlingen af limbal stamcellemangel.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Dette er en åben-label, enkeltcenterundersøgelse til vurdering af sikkerhed, gennemførlighed og effektivitet af kultiverede autologe limbale epitelceller (CALEC) transplantater hos 17 patienter med unilateral limbal stamcellemangel (LSCD).
Deltagerne vil få en hornhindebiopsi i deres ikke-syge øje, som vil give celler til skabelsen af CALEC-transplantatet. CALEC'en vil blive lavet på Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute og transporteret til messen. Øjen- og øreklinik til påføring på deltagerens syge øje under deres standard hornhinde-rekonstruktionsprocedure. Forsøgspersoner vil blive overvåget op til 18. måned efter transplantationen for at vurdere for eventuelle forsinkede bivirkninger af produktet (CALEC) eller proceduren samt vurdering af transplantationens holdbarhed.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
23
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts Eye And Ear Infirmary
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 89 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 18 til <90 år på tidspunktet for tilmelding
- En forsøgspersons eller værge/juridisk repræsentants evne til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde undersøgelsesvurderinger i hele undersøgelsens varighed.
- Patienter med unilateral limbal stamcellemangel (LSCD) som bestemt ved konjunktivalisering af hornhinden defineret af fibrovaskulær pannus mere end 2 mm fra limbus i mere end eller lig med 6 klokketimer.
Yderligere valgfri kriterier:
- Mangel på limbalpalisader af Vogt i mere end eller lig med 9 klokketimer
- Bægercelletilstedeværelse som defineret af indtrykscytologiske kriterier
Ekskluderingskriterier:
- Hornhinde- eller okulær overfladeinfektion inden for 30 dage før studiestart eller CALEC-transplantation
- Okulær overflade malignitet
- Ukontrolleret diabetes med seneste HgA1c større end 8,5 %
- Nyresvigt med eGFR under 60 mL/min pr. 1,73 m2
- Aspartat aminotransferase og alanin aminotransferase niveauer større end 3 gange institutionel øvre grænse for normal
- Total bilirubin større end 2 gange institutionel øvre normalgrænse (undtagen patienter med kendt Gilberts syndrom)
- Blodpladeniveauer mindre end 100.000 eller mere end 450.000 pr. mikroliter
- Hæmoglobinniveauer på mindre end 11,0 g/dL hos mænd eller mindre end 10,0 g/dL hos kvinder
- Protrombintid på mere end 16 sekunder og aktiveret partiel tromboplastintid på mere end 35 sekunder hos patienter, der ikke tager warfarin og et internationalt normaliseret forhold større end 3 hos patienter, der tager warfarin
- Manglende evne til at tolerere overvåget anæstesi
- HIV-infektion eller AIDS
- Aktiv hepatitis B eller C
- Graviditet (positiv test) eller amning
- Deltagelse i en anden samtidig medicinsk undersøgelse eller forsøg
- Alvorlig cicatricial øjensygdom
- Alvorlig tørre øjensygdom bestemt ved Schirmers test mindre end 1 mm i mindst ét øje.
- Enhver medicinsk, psykiatrisk, invaliderende sygdom/lidelse eller social tilstand, som efter investigatorens vurdering ville forstyrre eller tjene som kontraindikation for overholdelse af undersøgelsesprotokollen eller evnen til at give informeret samtykke.
- Tegn på aktuel infektion, herunder feber og aktuel behandling med antibiotika.
- Historie om allo-limbal transplantation
- Tilstedeværelse af allergi over for CALEC-transplantatet eller nogen af de kemiske komponenter i dets formulering.
Eksklusion baseret på donorøje:
- Konjunktivalisering af hornhinden defineret af fibrovaskulær pannus mere end 2 mm fra limbus i mere end eller lig med 3 klokketimer
- Mangel på limbalpalisader af Vogt i mere end eller lig med 3 klokketimer
- Historie om allo-limbal transplantation
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kultiveret autolog limbal epitelcelle (CALEC) graft
Deltagerne vil få en hornhindebiopsi i deres ikke-syge øje, som vil give celler til skabelsen af CALEC-transplantatet.
CALEC'en vil blive lavet på Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute og transporteret til messen.
Øjen- og øreklinik til påføring på deltagerens syge øje under deres standard hornhinde-rekonstruktionsprocedure.
|
Procedure: Biopsi for at indsamle limbale epitelstamceller, der vil blive dyrket til et transplantat
Behandling med dyrkede autologe limbale epitelceller (CALEC) anvender en biokonstrueret sammensætning af ex vivo ekspanderede autologe hornhindeepitelceller og en FDA-godkendt amniotisk membran (AmnioGraft®, Bio-Tissue, Inc.) til at rekonstruere den okulære overflade.
En lille biopsi (2-3 mm2) fra patientens kontralaterale øje tjener som kilde til epitelceller (stamceller), der udvides på fosterhinden i kultur, og det resulterende produkt transplanteres kirurgisk på hornhinden efter excision af den fibrovaskulære pannus.
Andre navne:
Et transplantat er fremstillet til transplantation
Limbale epitelceller opnås fra det raske medøje og dyrkes i et laboratorium til senere transplantation i det syge øje.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primære sikkerhedsbegivenheder af interesse
Tidsramme: 18 måneder
|
Forekomsten af følgende bivirkninger på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af de 18 måneders opfølgning i modtagerens øje vil tjene som de primære sikkerhedshændelser af interesse.
|
18 måneder
|
|
Foranstaltninger til fremstillingsgennemførlighed
Tidsramme: 18 måneder
|
Hvert biopsiforsøg vil blive klassificeret som en "gennemførlighedssucces", hvis det producerede mindst én konstruktion, der opfyldte alle kvalitetskontrolkriterierne (QC).
Fremstillingsgennemførligheden vil blive evalueret på biopsiniveau (nævneren er det samlede antal biopsier). Antallet og procentdelen af biopsiforsøg, der resulterer i en feasibility-succes, vil blive beregnet.
|
18 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mål for transplantationseffektivitet
Tidsramme: 18 måneder
|
Det primære effektresultat vil være en binær "fuldstændig succes" af transplantatet defineret som forbedring af hornhindens overfladeintegritet
|
18 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ula Jurkunas, MD, Massachusetts Eye And Ear Infirmary
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. marts 2023
Studieafslutning (Faktiske)
31. marts 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. februar 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. oktober 2015
Først opslået (Anslået)
30. oktober 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. januar 2025
Sidst verificeret
1. januar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- Heling af hornhinde sår
- Autograft
- Corneal neovaskularisering
- Limbal stamcelle mangel
- Stamcelleterapi
- LSCD behandling
- CALEC
- Kultiveret autolog limbal epitelcelletransplantation
- Corneale epitelstamceller
- Hornhinde ardannelse
- Hornhindeopacitet
- Kemisk skade øje
- Termisk skade øje
- Autolog stamcelle
- Epiteldefekt
- Uklarhed i hornhinden
- Konjunktival limbal autograft
- LSCD forskning
- Kronisk kontaktlinsebrug
- Kronisk keratokonjunktivitis
- Hornhindekonjunktivalisering
- Corneal fibrovaskulær pannus
- Kornea regenerering
- Øjenskade lægemiddeltoksicitet
- Okulær overfladeforstyrrelse
- Neovaskularisering pannus
- Neurotrofisk keratitis
- Øjenskade ioniserende stråling
- Øjenskade ultraviolet stråling
- Corneal pannus
- Neurotrofisk keratopati
- LSCD forsøg
- Epiteloverfladeintegritet
- Genvoksende hornhinder
- Infektiøs keratitis
- Okulær forbrænding
- Øjenskade
- Limbal epitelstamcellemangel
- Okulær overflade Betændelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 14-124H
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .