- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02592330
Behandeling van limbale stamceldeficiëntie (LSCD) met gecultiveerde stamceltransplantaat (CALEC) (CALEC)
Veiligheid en haalbaarheid van gecultiveerde autologe limbale epitheelceltransplantatie bij de behandeling van limbale stamceldeficiëntie (LSCD)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label studie in één centrum om de veiligheid, haalbaarheid en werkzaamheid van gecultiveerde autologe limbale epitheliale celtransplantaten (CALEC) te beoordelen bij 17 patiënten met unilaterale limbale stamceldeficiëntie (LSCD).
Deelnemers zullen een hoornvliesbiopsie ondergaan in hun niet-zieke oog, dat cellen zal leveren voor het maken van het CALEC-transplantaat. De CALEC wordt gemaakt in het Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute en vervoerd naar Mass. Oog- en oorziekenhuis voor toepassing op het zieke oog van de deelnemer tijdens hun standaard cornea-reconstructieprocedure. Proefpersonen zullen tot 18 maanden na de transplantatie worden gecontroleerd om te beoordelen op eventuele vertraagde bijwerkingen van het product (CALEC) of procedure, evenals beoordeling van de duurzaamheid van de transplantatie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 18 tot <90 jaar oud op het moment van inschrijving
- Vermogen van een proefpersoon of voogd/wettelijke vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan onderzoeksbeoordelingen voor de volledige duur van het onderzoek.
- Patiënten met unilaterale limbale stamceldeficiëntie (LSCD) zoals bepaald door conjunctivalisatie van het hoornvlies gedefinieerd door fibrovasculaire pannus op meer dan 2 mm van de limbus gedurende meer dan of gelijk aan 6 klokuren.
Aanvullende optionele criteria:
- Gebrek aan limbale palissades van Vogt gedurende meer dan of gelijk aan 9 klokuren
- Aanwezigheid van slijmbekercellen zoals gedefinieerd door cytologische criteria voor afdrukken
Uitsluitingscriteria:
- Infectie van het hoornvlies of het oogoppervlak binnen 30 dagen voorafgaand aan het begin van de studie of CALEC-transplantatie
- Maligniteit van het oogoppervlak
- Ongecontroleerde diabetes met meest recente HgA1c hoger dan 8,5%
- Nierfalen met eGFR lager dan 60 ml/min per 1,73 m2
- Aspartaataminotransferase- en alanineaminotransferasespiegels hoger dan 3 keer de institutionele bovengrens van normaal
- Totaal bilirubine meer dan 2 keer de institutionele bovengrens van normaal (behalve patiënten met bekend syndroom van Gilbert)
- Aantal bloedplaatjes minder dan 100.000 of meer dan 450.000 per microliter
- Hemoglobinegehalte van minder dan 11,0 g/dl bij mannen of minder dan 10,0 g/dl bij vrouwen
- Protrombinetijd van meer dan 16 seconden en geactiveerde partiële tromboplastinetijd van meer dan 35 seconden bij patiënten die geen warfarine gebruiken en een internationaal genormaliseerde ratio van meer dan 3 bij patiënten die warfarine gebruiken
- Onvermogen om gecontroleerde anesthesie te tolereren
- HIV-infectie of AIDS
- Actieve hepatitis B of C
- Zwangerschap (positieve test) of borstvoeding
- Deelname aan een ander gelijktijdig medisch onderzoek of proces
- Ernstige cicatriciale oogziekte
- Ernstige droge-ogenaandoening zoals bepaald met de Schirmer-test minder dan 1 mm in ten minste één oog.
- Elke medische, psychiatrische, slopende ziekte/stoornis of sociale aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker zou interfereren met of een contra-indicatie zou vormen voor het naleven van het onderzoeksprotocol of het vermogen om geïnformeerde toestemming te geven.
- Tekenen van huidige infectie, waaronder koorts en huidige behandeling met antibiotica.
- Geschiedenis van allo-limbale transplantatie
- Aanwezigheid van allergie voor het CALEC-transplantaat of een van de chemische componenten in de formulering.
Uitsluiting op basis van donoroog:
- Conjunctivaalisatie van het hoornvlies gedefinieerd door fibrovasculaire pannus meer dan 2 mm van de limbus gedurende meer dan of gelijk aan 3 klokuren
- Gebrek aan limbale palissades van Vogt gedurende meer dan of gelijk aan 3 klokuren
- Geschiedenis van allo-limbale transplantatie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Gecultiveerd autoloog limbaal epitheelceltransplantaat (CALEC).
Deelnemers zullen een hoornvliesbiopsie ondergaan in hun niet-zieke oog, dat cellen zal leveren voor het maken van het CALEC-transplantaat.
De CALEC wordt gemaakt in het Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute en vervoerd naar Mass.
Oog- en oorziekenhuis voor toepassing op het zieke oog van de deelnemer tijdens hun standaard cornea-reconstructieprocedure.
|
Therapie met gecultiveerde autologe limbale epitheelcellen (CALEC) maakt gebruik van een bio-engineered composiet van ex vivo geëxpandeerde autologe cornea-epitheelcellen en een door de FDA goedgekeurd amnionmembraan (AmnioGraft®, Bio-Tissue, Inc.) om het oogoppervlak te reconstrueren.
Een kleine biopsie (2-3 mm2) van het contralaterale oog van de patiënt dient als een bron van epitheelcellen (stamcellen) die in cultuur worden geëxpandeerd op het amnionmembraan en het resulterende product wordt operatief getransplanteerd op het hoornvlies na excisie van de fibrovasculaire pannus.
Andere namen:
Voor transplantatie wordt een transplantaat vervaardigd
Limbale epitheelcellen worden verkregen uit het gezonde medeoog en gekweekt in een laboratorium voor latere transplantatie in het zieke oog.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Veiligheid - Het optreden van ooginfecties
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Meting van de incidentie van oculaire infectie
|
2 jaar
|
Veiligheid - Het optreden van perforatie van het hoornvlies.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Meting van de incidentie van perforatie van het hoornvlies.
|
2 jaar
|
Veiligheid - Het optreden van transplantaatloslating ≥ 50%.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Meting van de incidentie van transplantaatloslating ≥ 50%.
|
2 jaar
|
Veiligheid - Het optreden van bijwerkingen en hun relatie tot de onderzoeksinterventie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Meting van het aantal en de ernst van bijwerkingen
|
2 jaar
|
Haalbaarheid - het verkrijgen van celgroei en het behouden van de levensvatbaarheid van de cel
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Meting van het aantal cellen in het transplantaat met tussenpozen om de haalbaarheid vast te stellen van de productie van CALEC voor hoornvliestransplantatie
|
2 jaar
|
Haalbaarheid - het vermijden van cultuurbesmetting
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Meting van de incidentie van cultuurbesmetting.
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Werkzaamheid - Verbetering van de integriteit van het hoornvliesoppervlak
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Meting van afnamen in openhartig epitheeldefectoppervlak (succes is verbetering van baseline tot postoperatief van >75%), en afnamen in oppervlaktekleuring (NEI-beoordelingsschaal).
Succes is een verbetering van baseline tot postoperatief van >50%.
|
2 jaar
|
Werkzaamheid - Afname van neovascularisatie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Meting van afname in neovasculair gebied.
Succes is afname van neovascularisatie vanaf baseline tot postoperatief van> 25%
|
2 jaar
|
Werkzaamheid - Afname van de symptomen van de patiënt
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Meting van verandering van baseline tot postoperatieve scores in Ocular Surface Disease Index (OSDI) en Symptom Assessment iN Dry Eye (SANDE)-scores
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ula Jurkunas, MD, Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- Hoornvlies wondgenezing
- Autotransplantaat
- Corneale neovascularisatie
- Limbale stamceldeficiëntie
- Stamceltherapie
- LSCD-behandeling
- CALEC
- Gecultiveerde autologe limbale epitheelceltransplantatie
- Corneale epitheliale stamcellen
- Hoornvlies littekens
- Troebelheid van het hoornvlies
- Oog voor chemisch letsel
- Oog voor thermisch letsel
- Autologe stamcel
- Epitheliaal defect
- Troebelheid van het hoornvlies
- Conjunctivale limbale autograft
- LSCD-onderzoek
- Chronische slijtage van contactlenzen
- Chronische keratoconjunctivitis
- Corneale conjunctivalisatie
- Corneale fibrovasculaire pannus
- Regeneratie van het hoornvlies
- Medicijntoxiciteit voor oogletsel
- Aandoening van het oogoppervlak
- Neovascularisatie pannus
- Neurotrofe keratitis
- Oogletsel ioniserende straling
- Oogletsel ultraviolette straling
- Pannus van het hoornvlies
- Neurotrofe keratopathie
- LSCD-proef
- Integriteit van het epitheeloppervlak
- Hergroeiende hoornvliezen
- Infectieuze keratitis
- Oculaire brandwond
- Oogletsel
- Limbale epitheliale stamceldeficiëntie
- Oogoppervlak Ontsteking
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 14-124H
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .