Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van limbale stamceldeficiëntie (LSCD) met gecultiveerde stamceltransplantaat (CALEC) (CALEC)

2 januari 2025 bijgewerkt door: Ula Jurkunas, Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Veiligheid en haalbaarheid van gecultiveerde autologe limbale epitheelceltransplantatie bij de behandeling van limbale stamceldeficiëntie (LSCD)

Het hoofddoel van de studie is het bepalen van de veiligheid en haalbaarheid van een transplantatie van gecultiveerde autologe limbale epitheelcellen (CALEC) bij de behandeling van limbale stamceldeficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label studie in één centrum om de veiligheid, haalbaarheid en werkzaamheid van gecultiveerde autologe limbale epitheliale celtransplantaten (CALEC) te beoordelen bij 17 patiënten met unilaterale limbale stamceldeficiëntie (LSCD).

Deelnemers zullen een hoornvliesbiopsie ondergaan in hun niet-zieke oog, dat cellen zal leveren voor het maken van het CALEC-transplantaat. De CALEC wordt gemaakt in het Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute en vervoerd naar Mass. Oog- en oorziekenhuis voor toepassing op het zieke oog van de deelnemer tijdens hun standaard cornea-reconstructieprocedure. Proefpersonen zullen tot 18 maanden na de transplantatie worden gecontroleerd om te beoordelen op eventuele vertraagde bijwerkingen van het product (CALEC) of procedure, evenals beoordeling van de duurzaamheid van de transplantatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 89 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 18 tot <90 jaar oud op het moment van inschrijving
  • Vermogen van een proefpersoon of voogd/wettelijke vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan onderzoeksbeoordelingen voor de volledige duur van het onderzoek.
  • Patiënten met unilaterale limbale stamceldeficiëntie (LSCD) zoals bepaald door conjunctivalisatie van het hoornvlies gedefinieerd door fibrovasculaire pannus op meer dan 2 mm van de limbus gedurende meer dan of gelijk aan 6 klokuren.

  • Aanvullende optionele criteria:

    • Gebrek aan limbale palissades van Vogt gedurende meer dan of gelijk aan 9 klokuren
    • Aanwezigheid van slijmbekercellen zoals gedefinieerd door cytologische criteria voor afdrukken

Uitsluitingscriteria:

  • Infectie van het hoornvlies of het oogoppervlak binnen 30 dagen voorafgaand aan het begin van de studie of CALEC-transplantatie
  • Maligniteit van het oogoppervlak
  • Ongecontroleerde diabetes met meest recente HgA1c hoger dan 8,5%
  • Nierfalen met eGFR lager dan 60 ml/min per 1,73 m2
  • Aspartaataminotransferase- en alanineaminotransferasespiegels hoger dan 3 keer de institutionele bovengrens van normaal
  • Totaal bilirubine meer dan 2 keer de institutionele bovengrens van normaal (behalve patiënten met bekend syndroom van Gilbert)
  • Aantal bloedplaatjes minder dan 100.000 of meer dan 450.000 per microliter
  • Hemoglobinegehalte van minder dan 11,0 g/dl bij mannen of minder dan 10,0 g/dl bij vrouwen
  • Protrombinetijd van meer dan 16 seconden en geactiveerde partiële tromboplastinetijd van meer dan 35 seconden bij patiënten die geen warfarine gebruiken en een internationaal genormaliseerde ratio van meer dan 3 bij patiënten die warfarine gebruiken
  • Onvermogen om gecontroleerde anesthesie te tolereren
  • HIV-infectie of AIDS
  • Actieve hepatitis B of C
  • Zwangerschap (positieve test) of borstvoeding
  • Deelname aan een ander gelijktijdig medisch onderzoek of proces
  • Ernstige cicatriciale oogziekte
  • Ernstige droge-ogenaandoening zoals bepaald met de Schirmer-test minder dan 1 mm in ten minste één oog.
  • Elke medische, psychiatrische, slopende ziekte/stoornis of sociale aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker zou interfereren met of een contra-indicatie zou vormen voor het naleven van het onderzoeksprotocol of het vermogen om geïnformeerde toestemming te geven.
  • Tekenen van huidige infectie, waaronder koorts en huidige behandeling met antibiotica.
  • Geschiedenis van allo-limbale transplantatie
  • Aanwezigheid van allergie voor het CALEC-transplantaat of een van de chemische componenten in de formulering.

Uitsluiting op basis van donoroog:

  • Conjunctivaalisatie van het hoornvlies gedefinieerd door fibrovasculaire pannus meer dan 2 mm van de limbus gedurende meer dan of gelijk aan 3 klokuren
  • Gebrek aan limbale palissades van Vogt gedurende meer dan of gelijk aan 3 klokuren
  • Geschiedenis van allo-limbale transplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gecultiveerd autoloog limbaal epitheelceltransplantaat (CALEC).
Deelnemers zullen een hoornvliesbiopsie ondergaan in hun niet-zieke oog, dat cellen zal leveren voor het maken van het CALEC-transplantaat. De CALEC wordt gemaakt in het Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute en vervoerd naar Mass. Oog- en oorziekenhuis voor toepassing op het zieke oog van de deelnemer tijdens hun standaard cornea-reconstructieprocedure.
Procedure: Biopsie om limbale epitheelstamcellen te verzamelen die tot een transplantaat worden gekweekt
Therapie met gecultiveerde autologe limbale epitheelcellen (CALEC) maakt gebruik van een bio-engineered composiet van ex vivo geëxpandeerde autologe cornea-epitheelcellen en een door de FDA goedgekeurd amnionmembraan (AmnioGraft®, Bio-Tissue, Inc.) om het oogoppervlak te reconstrueren. Een kleine biopsie (2-3 mm2) van het contralaterale oog van de patiënt dient als een bron van epitheelcellen (stamcellen) die in cultuur worden geëxpandeerd op het amnionmembraan en het resulterende product wordt operatief getransplanteerd op het hoornvlies na excisie van de fibrovasculaire pannus.
Andere namen:
  • Gecultiveerde autologe limbale epitheelcel (CALEC)
Biologisch: Kweken van limbale epitheelcellen tot een transplantaat
Voor transplantatie wordt een transplantaat vervaardigd
Procedure: CALEC-transplantatie
Limbale epitheelcellen worden verkregen uit het gezonde medeoog en gekweekt in een laboratorium voor latere transplantatie in het zieke oog.
Andere namen:
  • Conjunctivale limbale autograft

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire veiligheidsgebeurtenissen die van belang zijn
Tijdsspanne: 18 maanden

Het optreden van de volgende bijwerkingen op enig moment tijdens de 18 maanden follow-up in het ontvangende oog zal dienen als de belangrijkste veiligheidsgebeurtenissen die van belang zijn.

  1. Ooginfectie (gedefinieerd als endoftalmitis of microbiële keratitis [bacterieel, schimmel, parasitair]):
  2. Hoornvliesperforatie
  3. Transplantaatloslating ≥50%
18 maanden
Maatregelen voor de haalbaarheid van de productie
Tijdsspanne: 18 maanden
Elke biopsiepoging wordt geclassificeerd als een "haalbaarheidssucces" als er ten minste één construct is geproduceerd dat aan alle vrijgavecriteria van de kwaliteitscontrole (QC) voldoet. De haalbaarheid van de productie zal worden geëvalueerd op biopsieniveau (de noemer is het totale aantal biopsieën). Het aantal en het percentage biopsiepogingen dat resulteert in een haalbaarheidssucces zal worden berekend.
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maatstaf voor de werkzaamheid van transplantaties
Tijdsspanne: 18 maanden
Het primaire resultaat voor de werkzaamheid zal een binair ‘volledig succes’ van het transplantaat zijn, gedefinieerd als verbetering van de integriteit van het hoornvliesoppervlak.
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Medewerkers

Dana-Farber Cancer Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ula Jurkunas, MD, Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 februari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

30 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14-124H

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren