Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Limbal stamcellemangel (LSCD) behandling med kultivert stamcelle (CALEC) graft (CALEC)

2. januar 2025 oppdatert av: Ula Jurkunas, Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Sikkerhet og gjennomførbarhet av dyrket autolog limbal epitelcelletransplantasjon ved behandling av limbal stamcellemangel (LSCD)

Hovedmålet med studien er å bestemme sikkerheten og gjennomførbarheten av en dyrket autolog limbal epitelcelle (CALEC) transplantasjon i behandlingen av limbal stamcelle mangel.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen merket, enkeltsenterstudie for å vurdere sikkerhet, gjennomførbarhet og effekt av Cultivated Autologous Limbal Epithelial Cell (CALEC)-transplantater hos 17 pasienter med unilateral limbal stamcelle-mangel (LSCD).

Deltakerne vil ha en hornhinnebiopsi i det ikke-syke øyet, som vil gi celler for dannelsen av CALEC-transplantatet. CALEC vil bli laget ved Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute og transportert til messe. Øye- og øresykestue for påføring på deltakerens syke øye under standard hornhinnerekonstruksjonsprosedyre. Pasienter vil bli overvåket opp til måned 18 etter transplantasjon for å vurdere for eventuelle forsinkede bivirkninger av produktet (CALEC) eller prosedyren, samt vurdering av transplantasjonens holdbarhet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 89 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 18 til <90 år ved påmelding
  • Evne til en fag eller verge/rettslig representant til å gi skriftlig informert samtykke og til å overholde studievurderinger for hele studiets varighet.
  • Pasienter med unilateral limbal stamcellemangel (LSCD) som bestemt ved konjunktivalisering av hornhinnen definert av fibrovaskulær pannus mer enn 2 mm fra limbus i mer enn eller lik 6 klokketimer.

  • Ytterligere valgfrie kriterier:

    • Mangel på limbalpalisader av Vogt i mer enn eller lik 9 klokketimer
    • Tilstedeværelse av begerceller som definert av inntrykkscytologiske kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Hornhinne- eller okulær overflateinfeksjon innen 30 dager før studiestart eller CALEC-transplantasjon
  • Okulær overflatemalignitet
  • Ukontrollert diabetes med siste HgA1c større enn 8,5 %
  • Nyresvikt med eGFR under 60 mL/min per 1,73 m2
  • Aspartataminotransferase- og alaninaminotransferasenivåer større enn 3 ganger institusjonell øvre normalgrense
  • Total bilirubin større enn 2 ganger institusjonell øvre normalgrense (unntatt pasienter med kjent Gilberts syndrom)
  • Blodplatenivåer mindre enn 100 000 eller mer enn 450 000 per mikroliter
  • Hemoglobinnivåer på mindre enn 11,0 g/dL hos menn eller mindre enn 10,0 g/dL hos kvinner
  • Protrombintid over 16 sekunder og aktivert partiell tromboplastintid større enn 35 sekunder hos pasienter som ikke tar warfarin og et internasjonalt normalisert forhold større enn 3 hos pasienter som tar warfarin
  • Manglende evne til å tolerere overvåket anestesi
  • HIV-infeksjon eller AIDS
  • Aktiv hepatitt B eller C
  • Graviditet (positiv test) eller amming
  • Deltakelse i annen samtidig medisinsk undersøkelse eller rettssak
  • Alvorlig cicatricial øyesykdom
  • Alvorlig tørre øyesykdom som bestemt ved Schirmers test mindre enn 1 mm i minst ett øye.
  • Enhver medisinsk, psykiatrisk, svekkende sykdom/lidelse eller sosial tilstand som etter etterforskerens vurdering vil forstyrre eller tjene som en kontraindikasjon for overholdelse av studieprotokollen eller evnen til å gi informert samtykke.
  • Tegn på nåværende infeksjon, inkludert feber og nåværende behandling med antibiotika.
  • Historie med allo-limbal transplantasjon
  • Tilstedeværelse av allergi mot CALEC-transplantatet eller noen av de kjemiske komponentene i formuleringen.

Ekskludering basert på donorøye:

  • Konjunktivalisering av hornhinnen definert av fibrovaskulær pannus mer enn 2 mm fra limbus i mer enn eller lik 3 klokketimer
  • Mangel på limbalpalisader av Vogt i mer enn eller lik 3 klokketimer
  • Historie med allo-limbal transplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dyrket autolog limbal epitelcelle (CALEC) graft
Deltakerne vil ha en hornhinnebiopsi i det ikke-syke øyet, som vil gi celler for dannelsen av CALEC-transplantatet. CALEC vil bli laget ved Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute og transportert til messe. Øye- og øresykestue for påføring på deltakerens syke øye under standard hornhinnerekonstruksjonsprosedyre.
Fremgangsmåte: Biopsi for å samle limbale epitelstamceller som vil bli dyrket til et transplantat
Behandling med dyrkede autologe limbale epitelceller (CALEC) bruker en biokonstruert kompositt av ex vivo ekspanderte autologe hornhinneepitelceller og en FDA-godkjent amniotisk membran (AmnioGraft®, Bio-Tissue, Inc.) for å rekonstruere den okulære overflaten. En liten biopsi (2-3 mm2) fra pasientens kontralaterale øye fungerer som en kilde til epitelceller (stamceller) som utvides på fosterhinnemembranen i kultur og det resulterende produktet transplanteres kirurgisk på hornhinnen etter eksisjon av den fibrovaskulære pannus.
Andre navn:
  • Dyrket autolog limbal epitelcelle (CALEC)
Biologisk: Dyrking av limbale epitelceller til et transplantat
Et transplantat er produsert for transplantasjon
Fremgangsmåte: CALEC Transplantasjon
Limbale epitelceller hentes fra det friske andre øyet og dyrkes i et laboratorium for senere transplantasjon til det syke øyet.
Andre navn:
  • Konjunktival limbal autograft

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primære sikkerhetshendelser av interesse
Tidsramme: 18 måneder

Forekomsten av følgende uønskede hendelser når som helst i løpet av de 18 månedene med oppfølging i mottakerens øye vil tjene som de viktigste sikkerhetshendelsene av interesse.

  1. Øyeinfeksjon (definert som endoftalmitt eller mikrobiell keratitt [bakteriell, sopp, parasittisk]):
  2. Perforering av hornhinnen
  3. Graftavløsning ≥50 %
18 måneder
Tiltak for produksjonsmulighet
Tidsramme: 18 måneder
Hvert biopsiforsøk vil bli klassifisert som en "gjennomførbarhetssuksess" hvis det produserte minst én konstruksjon som oppfylte alle kvalitetskontrollkriteriene (QC). Produksjonsmulighet vil bli evaluert på biopsinivå (nevneren er det totale antallet biopsier). Antallet og prosentandelen av biopsiforsøk som resulterer i en gjennomførbarhetssuksess vil bli beregnet.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mål for transplantasjonseffektivitet
Tidsramme: 18 måneder
Det primære effektutfallet vil være en binær "fullstendig suksess" av transplantatet definert som forbedring av hornhinnens overflateintegritet
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Samarbeidspartnere

Dana-Farber Cancer Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ula Jurkunas, MD, Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2016

Primær fullføring (Faktiske)

31. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

31. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. februar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2015

Først lagt ut (Antatt)

30. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14-124H

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere