Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Limbal stamcellsbrist (LSCD) behandling med odlade stamcellstransplantat (CALEC) (CALEC)

2 januari 2025 uppdaterad av: Ula Jurkunas, Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Säkerhet och genomförbarhet av odlad autolog limbal epitelcellstransplantation vid behandling av limbal stamcellsbrist (LSCD)

Huvudsyftet med studien är att fastställa säkerheten och genomförbarheten av en transplantation av en odlad autolog limbal epitelcell (CALEC) vid behandling av limbal stamcellsbrist.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen märkning, singelcenterstudie för att bedöma säkerhet, genomförbarhet och effekt av Cultivated Autologous Limbal Epithelial Cell (CALEC) transplantat hos 17 patienter med unilateral limbal stamcellsbrist (LSCD).

Deltagarna kommer att få en hornhinnebiopsi i sitt icke-sjuka öga, vilket kommer att ge celler för skapandet av CALEC-transplantatet. CALEC kommer att göras på Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute och transporteras till Mass. Ögon- och öronklinik för applicering på deltagarens sjuka öga under deras standardprocedur för återuppbyggnad av hornhinnan. Försökspersoner kommer att övervakas upp till månad 18 efter transplantationen för att bedöma eventuella fördröjda biverkningar av produkten (CALEC) eller förfarandet samt bedömning av transplantationens hållbarhet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 89 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern 18 till <90 år vid tidpunkten för registreringen
  • Förmåga hos en försöksperson eller vårdnadshavare/rättsligt ombud att ge skriftligt informerat samtycke och att följa studiebedömningar under hela studiens varaktighet.
  • Patienter med unilateral limbal stamcellsbrist (LSCD) bestämd genom konjunktivalisering av hornhinnan definierad av fibrovaskulär pannus mer än 2 mm från limbus under mer än eller lika med 6 klocktimmar.

  • Ytterligare valfria kriterier:

    • Brist på limbala palisader av Vogt under mer än eller lika med 9 klocktimmar
    • Bägarcellsnärvaro enligt definition av intryckscytologiska kriterier

Exklusions kriterier:

  • Infektion av hornhinnan eller ögonytan inom 30 dagar före studiestart eller CALEC-transplantation
  • Okulär yta malignitet
  • Okontrollerad diabetes med senaste HgA1c större än 8,5 %
  • Njursvikt med eGFR under 60 mL/min per 1,73 m2
  • Aspartataminotransferas- och alaninaminotransferasnivåer högre än 3 gånger institutionell övre normalgräns
  • Totalt bilirubin större än 2 gånger institutionell övre normalgräns (förutom patienter med känt Gilberts syndrom)
  • Trombocytnivåer mindre än 100 000 eller högre än 450 000 per mikroliter
  • Hemoglobinnivåer på mindre än 11,0 g/dL hos män eller mindre än 10,0 g/dL hos kvinnor
  • Protrombintid över 16 sekunder och aktiverad partiell tromboplastintid längre än 35 sekunder hos patienter som inte tar warfarin och ett internationellt normaliserat förhållande större än 3 hos patienter som tar warfarin
  • Oförmåga att tolerera övervakad anestesi
  • HIV-infektion eller AIDS
  • Aktiv hepatit B eller C
  • Graviditet (positivt test) eller amning
  • Deltagande i annan samtidig medicinsk utredning eller prövning
  • Allvarlig cicatricial ögonsjukdom
  • Allvarlig torra ögonsjukdom enligt Schirmers test mindre än 1 mm i minst ett öga.
  • Varje medicinsk, psykiatrisk, försvagande sjukdom/störning eller socialt tillstånd som enligt utredarens bedömning skulle störa eller fungera som en kontraindikation för att studieprotokollet följs eller förmågan att ge informerat samtycke.
  • Tecken på aktuell infektion, inklusive feber och aktuell behandling med antibiotika.
  • Historik av allo-limbal transplantation
  • Förekomst av allergi mot CALEC-transplantatet eller någon av de kemiska komponenterna i dess formulering.

Uteslutning baserat på donatoröga:

  • Konjunktivalisering av hornhinnan definierad av fibrovaskulär pannus mer än 2 mm från limbus under mer än eller lika med 3 klocktimmar
  • Brist på limbala palisader av Vogt i mer än eller lika med 3 klocktimmar
  • Historik av allo-limbal transplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Transplantat för odlad autolog limbal epitelcell (CALEC).
Deltagarna kommer att få en hornhinnebiopsi i sitt icke-sjuka öga, vilket kommer att ge celler för skapandet av CALEC-transplantatet. CALEC kommer att göras på Good Manufacturing Practice (GMP) Laboratory, Dana Farber Cancer Institute och transporteras till Mass. Ögon- och öronklinik för applicering på deltagarens sjuka öga under deras standardprocedur för återuppbyggnad av hornhinnan.
Procedur: Biopsi för att samla in limbala epitelstamceller som kommer att odlas till ett transplantat
Behandling med odlade autologa limbala epitelceller (CALEC) använder en biokonstruerad komposit av ex vivo expanderade autologa hornhinneepitelceller och ett FDA-godkänt amnionmembran (AmnioGraft®, Bio-Tissue, Inc.) för att rekonstruera ögonytan. En liten biopsi (2-3 mm2) från patientens kontralaterala öga fungerar som källa för epitelceller (stamceller) som expanderas på fosterhinnan i kultur och den resulterande produkten transplanteras kirurgiskt på hornhinnan efter excision av den fibrovaskulära pannus.
Andra namn:
  • Odlad autolog limbal epitelcell (CALEC)
Biologisk: Odling av limbala epitelceller till ett transplantat
Ett transplantat tillverkas för transplantation
Procedur: CALEC Transplantation
Limbala epitelceller erhålls från det friska andra ögat och odlas i ett labb för senare transplantation till det sjuka ögat.
Andra namn:
  • Konjunktival limbal autograft

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Primära säkerhetshändelser av intresse
Tidsram: 18 månader

Förekomsten av följande biverkningar när som helst under de 18 månaderna av uppföljning i mottagarögat kommer att fungera som de primära säkerhetshändelserna av intresse.

  1. Ögoninfektion (definierad som endoftalmit eller mikrobiell keratit [bakteriell, svamp, parasitisk]):
  2. Perforering av hornhinnan
  3. Transplantatavlossning ≥50 %
18 månader
Åtgärder för tillverkningsförmåga
Tidsram: 18 månader
Varje biopsiförsök kommer att klassificeras som en "genomförbarhetsframgång" om den producerade minst en konstruktion som uppfyllde alla kvalitetskontrollkriterierna (QC). Tillverkningsförmågan kommer att utvärderas på biopsinivå (nämnaren är det totala antalet biopsier). Antalet och procentandelen av biopsiförsök som resulterar i en genomförbarhetsframgång kommer att beräknas.
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mått på transplantationseffektivitet
Tidsram: 18 månader
Det primära effektivitetsresultatet kommer att vara en binär "fullständig framgång" av transplantatet definierad som förbättring av hornhinnans ytintegritet
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Samarbetspartners

Dana-Farber Cancer Institute

Utredare

  • Huvudutredare: Ula Jurkunas, MD, Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

31 mars 2023

Avslutad studie (Faktisk)

31 mars 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 oktober 2015

Första postat (Beräknad)

30 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 januari 2025

Senast verifierad

1 januari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 14-124H

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera