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Traitement du déficit en cellules souches limbiques (LSCD) avec greffe de cellules souches cultivées (CALEC) (CALEC)

2 janvier 2025 mis à jour par: Ula Jurkunas, Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Sécurité et faisabilité de la greffe de cellules épithéliales limbiques autologues cultivées dans le traitement du déficit en cellules souches limbiques (LSCD)

L'objectif principal de l'étude est de déterminer l'innocuité et la faisabilité d'une greffe de cellules épithéliales limbiques autologues cultivées (CALEC) dans le traitement du déficit en cellules souches limbiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte monocentrique visant à évaluer l'innocuité, la faisabilité et l'efficacité des greffes de cellules épithéliales limbiques autologues cultivées (CALEC) chez 17 patients atteints d'un déficit unilatéral en cellules souches limbiques (LSCD).

Les participants subiront une biopsie cornéenne dans leur œil non malade, qui fournira des cellules pour la création de la greffe CALEC. Le CALEC sera fabriqué au laboratoire des bonnes pratiques de fabrication (BPF) du Dana Farber Cancer Institute et transporté à Mass. Eye and Ear Infirmary pour une application sur l'œil malade du participant au cours de sa procédure de reconstruction cornéenne standard. Les sujets seront surveillés jusqu'au mois 18 post-transplantation pour évaluer tout événement indésirable retardé du produit (CALEC) ou de la procédure ainsi que l'évaluation de la durabilité de la greffe.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 89 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins ou féminins âgés de 18 à <90 ans au moment de l'inscription
  • Capacité d'un sujet ou d'un tuteur/représentant légal à fournir un consentement éclairé écrit et à se conformer aux évaluations de l'étude pendant toute la durée de l'étude.
  • Patients présentant une déficience unilatérale en cellules souches limbiques (LSCD) déterminée par la conjonctivalisation de la cornée définie par un pannus fibrovasculaire à plus de 2 mm du limbe pendant une durée supérieure ou égale à 6 heures d'horloge.

  • Critères facultatifs supplémentaires :

    • Absence de palissades limbiques de Vogt pendant une durée supérieure ou égale à 9 heures d'horloge
    • Présence de cellules caliciformes telle que définie par les critères cytologiques d'impression

Critère d'exclusion:

  • Infection de la cornée ou de la surface oculaire dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude ou la transplantation de CALEC
  • Malignité de la surface oculaire
  • Diabète non contrôlé avec HgA1c le plus récent supérieur à 8,5 %
  • Insuffisance rénale avec DFGe inférieur à 60 mL/min par 1,73 m2
  • Niveaux d'aspartate aminotransférase et d'alanine aminotransférase supérieurs à 3 fois la limite supérieure institutionnelle de la normale
  • Bilirubine totale supérieure à 2 fois la limite supérieure institutionnelle de la normale (sauf les patients atteints du syndrome de Gilbert connu)
  • Taux de plaquettes inférieur à 100 000 ou supérieur à 450 000 par microlitre
  • Taux d'hémoglobine inférieur à 11,0 g/dL chez l'homme ou inférieur à 10,0 g/dL chez la femme
  • Temps de prothrombine supérieur à 16 secondes et temps de thromboplastine partielle activée supérieur à 35 secondes chez les patients ne prenant pas de warfarine et rapport normalisé international supérieur à 3 chez les patients prenant de la warfarine
  • Incapacité à tolérer une anesthésie surveillée
  • Infection à VIH ou SIDA
  • Hépatite active B ou C
  • Grossesse (test positif) ou allaitement
  • Participation à une autre investigation médicale simultanée ou à un essai
  • Maladie oculaire cicatricielle sévère
  • Sécheresse oculaire sévère déterminée par le test de Schirmer moins de 1 mm dans au moins un œil.
  • Toute maladie/trouble médical, psychiatrique, débilitant ou condition sociale qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec ou servirait de contre-indication à l'adhésion au protocole de l'étude ou à la capacité de donner un consentement éclairé.
  • Signes d'infection actuelle, y compris fièvre et traitement antibiotique en cours.
  • Antécédents de transplantation allo-limbique
  • Présence d'allergie au greffon CALEC ou à l'un des composants chimiques de sa formulation.

Exclusion basée sur l'œil du donneur :

  • Conjonctivalisation de la cornée définie par un pannus fibrovasculaire à plus de 2 mm du limbe pendant une durée supérieure ou égale à 3 heures d'horloge
  • Absence de palissades limbiques de Vogt pendant une durée supérieure ou égale à 3 heures d'horloge
  • Antécédents de transplantation allo-limbique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Greffe de cellules épithéliales limbiques autologues cultivées (CALEC)
Les participants subiront une biopsie cornéenne dans leur œil non malade, qui fournira des cellules pour la création de la greffe CALEC. Le CALEC sera fabriqué au laboratoire des bonnes pratiques de fabrication (BPF) du Dana Farber Cancer Institute et transporté à Mass. Eye and Ear Infirmary pour une application sur l'œil malade du participant au cours de sa procédure de reconstruction cornéenne standard.
Procédure: Biopsie pour recueillir des cellules souches épithéliales limbiques qui seront cultivées dans une greffe
La thérapie par cellules épithéliales limbiques autologues cultivées (CALEC) utilise un composite de bio-ingénierie de cellules épithéliales cornéennes autologues expansées ex vivo et une membrane amniotique approuvée par la FDA (AmnioGraft®, Bio-Tissue, Inc.) pour reconstruire la surface oculaire. Une petite biopsie (2-3 mm2) de l'œil controlatéral du patient sert de source de cellules épithéliales (souches) qui sont développées sur la membrane amniotique en culture et le produit résultant est transplanté chirurgicalement sur la cornée après excision du pannus fibrovasculaire.
Autres noms:
  • Cellule épithéliale limbique autologue cultivée (CALEC)
Biologique: Culture de cellules épithéliales limbiques dans une greffe
Un greffon est fabriqué pour être transplanté
Procédure: Greffe CALEC
Les cellules épithéliales limbiques sont obtenues à partir de l'autre œil sain et cultivées en laboratoire pour une transplantation ultérieure dans l'œil malade.
Autres noms:
  • Autogreffe limbique conjonctivale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements d’intérêt primaires en matière de sécurité
Délai: 18 mois

La survenue des événements indésirables suivants à tout moment au cours des 18 mois de suivi dans l'œil du receveur servira de principaux événements d'intérêt en matière de sécurité.

  1. Infection oculaire (définie comme une endophtalmie ou une kératite microbienne [bactérienne, fongique, parasitaire] :
  2. Perforation cornéenne
  3. Détachement du greffon ≥50 %
18 mois
Mesures de faisabilité de fabrication
Délai: 18 mois
Chaque tentative de biopsie sera classée comme « réussite de faisabilité » si elle a produit au moins une construction répondant à tous les critères de libération du contrôle qualité (CQ). La faisabilité de la fabrication sera évaluée au niveau de la biopsie (le dénominateur est le nombre total de biopsies). Le nombre et le pourcentage de tentatives de biopsie aboutissant à un succès de faisabilité seront calculés.
18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure de l'efficacité de la transplantation
Délai: 18 mois
Le principal résultat d'efficacité sera un « succès complet » binaire de la greffe, défini comme une amélioration de l'intégrité de la surface cornéenne.
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Collaborateurs

Dana-Farber Cancer Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ula Jurkunas, MD, Massachusetts Eye and Ear Infirmary

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 août 2016

Achèvement primaire (Réel)

31 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 février 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2015

Première publication (Estimé)

30 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 14-124H

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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