Brug af lavdosis pioglitazon til behandling af autosomal dominant polycystisk nyresygdom (PIOPKD)
22. december 2020 opdateret af: Sharon Moe, Indiana University
Brug af lavdosis pioglitazon til behandling af autosomal dominant polycystisk nyre
Finansieringskilde - FDA OOPD
Pioglitazon bruges i øjeblikket i klinisk praksis til behandling af diabetes, og denne undersøgelse vil undersøge den potentielle brug af en lav dosis af det samme lægemiddel til behandling af polycystisk nyresygdom. Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om diabeteslægemidlet pioglitazon (Actos) er en sikker og effektiv behandling af autosomal dominant polycystisk nyresygdom, når det behandles i de tidlige stadier. Pioglitazon er godkendt af FDA til behandling af diabetes. Prækliniske modeller for polycystisk nyresygdom har vist, at lavdosisbehandling med pioglitazon nedsætter væksten af cysterne. Undersøgelserne tyder også på, at effektiv pioglitazondosering til polycystisk nyresygdom kan være lavere end den, der bruges til at behandle diabetes. Formålet med denne undersøgelse er at se, om pioglitazon kan bremse cystesygdom hos mennesker.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patienterne vil blive randomiseret til placebo eller 15 mg pioglitazon i 12 måneder og derefter blive krydset over til den anden arm.
Patienterne vil gennemgå MR-scanning af lever og nyre og MR-spektroskopi af lændehvirvelsøjlen (hvis de vælger, da dette er en supplerende undersøgelse) tre gange i løbet af undersøgelsen.
Vurderinger vil være hver 3. måned og omfatter blodprøver, blodtryk og kropsvandsvurderinger.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University Health
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 55 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) i alderen 18-55
- estimer glomerulær filtrationshastighed (GFR) til eller over ≥ 50 ml/min/1,73 m2 ved enhver GFR-formel
- Normale leverenzymer (ALT/AST)
- fastende blodsukker mellem 70 og 120
- for kvindelige patienter, en vilje til at bruge dobbelt prævention for at undgå graviditet under undersøgelsen
- kunne give informeret samtykke
- Efter efterforskerens mening høj sandsynlighed for progressiv nyresygdom
Ekskluderingskriterier:
- diabetes, defineret som en af følgende: fastende blodsukker > 130 gange to, HgbA1C > 7, på enhver blodsukkersænkende medicin eller tidligere diagnosticering af diabetes, der ikke forekommer under graviditet
- ukontrolleret hypertension som bestemt af den undersøgende læge
- anamnese med nedsat systolisk funktion (ejektionsfraktion < 50 %) ved tidligere ekkokardiogram eller kendt iskæmisk kardiovaskulær sygdom
- fund, der tyder på en anden nyresygdom end ADPKD
- systemisk sygdom, der kræver immunsuppressive eller antiinflammatoriske midler
- medfødt fravær af en nyre eller historie med total nefrektomi
- historie med cystereduktion eller delvis nefrektomi
- anamnese med nyrecysteaspiration inden for det foregående år
- Anamnese med blærekræft eller grov hæmaturi
- manglende evne til at gennemgå MR på grund af implanterbare anordninger eller fremmedlegemer, der udelukker MR
- aktiv nyretransplantation
- allergi eller følsomhed over for nogen af komponenterne i testmaterialerne
- institutionaliseret
- aktuelt gravid eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo arm
Forsøgspersonen vil være i placebo
|
Placebo
|
|
Aktiv komparator: Pioglitazon arm
Emnet vil være på pioglitazon
|
Pioglitazon
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed: Total Body Water
Tidsramme: gennemsnit på 4 mål i hver 12 måneders arm
|
Bioimpedansanalyse (BIA)(Ohm); En stigning i BIA i ohm indikerer et fald i det samlede kropsvand
|
gennemsnit på 4 mål i hver 12 måneders arm
|
|
Effektivitet: Procentvis ændring i total nyrevolumen
Tidsramme: Baseline, slutningen af år 1 og slutningen af år 2
|
Ændring i total nyrevolumen ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) fra begyndelsen til slutningen af de 12 måneder
|
Baseline, slutningen af år 1 og slutningen af år 2
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed: Hypoglykæmi
Tidsramme: målt kvartalsvis i 12 måneder i pioglitazon og samme i placebo
|
antal patienter med blodsukker < 70 mg/dl
|
målt kvartalsvis i 12 måneder i pioglitazon og samme i placebo
|
|
Sikkerhed: Forhøjede leverfunktionstests
Tidsramme: målt kvartalsvis over 12 måneder for hver arm
|
Antal patienter med forhøjet levertest (ALT eller AST) > 2 gange øvre normalgrænse
|
målt kvartalsvis over 12 måneder for hver arm
|
|
Effektivitet: Glomerulær filtreringshastighed
Tidsramme: gennemsnit på 4 værdier over 12 måneder
|
gennemsnitlig estimeret glomerulær filtrationshastighed ved kronisk nyresygdom (CKD) epidemiologisk (epi) formel målt kvartalsvis
|
gennemsnit på 4 værdier over 12 måneder
|
|
Effektivitet Blodtryk
Tidsramme: gennemsnit på 4 tiltag over 12 måneder
|
middel systolisk og diastolisk blodtryk
|
gennemsnit på 4 tiltag over 12 måneder
|
|
Knoglemarvsfedt
Tidsramme: Baseline, slutningen af år 1 og slutningen af år 2
|
Vi vil vurdere ændring i knoglemarvsfedt ved MR-spektroskopi som en supplerende undersøgelse, der skal udføres samtidig med MR; vil ikke ske på grund af, at person forlader institution.
|
Baseline, slutningen af år 1 og slutningen af år 2
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Sharon Moe, 317-944-7580, Indiana University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
26. januar 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. oktober 2019
Studieafslutning (Faktiske)
1. januar 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. oktober 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. februar 2016
Først opslået (Skøn)
3. marts 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. januar 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. december 2020
Sidst verificeret
1. december 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IndianaU 1308084213
- FD-R-004826-01-A2 (Anden identifikator: FDA Orphan Products Development Ad Hoc Panel Review)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .