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Verwendung von niedrig dosiertem Pioglitazon zur Behandlung von autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (PIOPKD)

22. Dezember 2020 aktualisiert von: Sharon Moe, Indiana University

Verwendung von niedrig dosiertem Pioglitazon zur Behandlung von autosomal dominanter polyzystischer Niere

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Pioglitazon wird derzeit in der klinischen Praxis zur Behandlung von Diabetes eingesetzt, und diese Studie wird die potenzielle Verwendung einer niedrigen Dosis des gleichen Arzneimittels zur Behandlung von polyzystischer Nierenerkrankung untersuchen. Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob das Diabetes-Medikament Pioglitazon (Actos) eine sichere und wirksame Behandlung der autosomal dominanten polyzystischen Nierenerkrankung ist, wenn es in einem frühen Stadium behandelt wird. Pioglitazon ist von der FDA für die Behandlung von Diabetes zugelassen. Präklinische Modelle der polyzystischen Nierenerkrankung haben gezeigt, dass eine niedrig dosierte Behandlung mit Pioglitazon das Zystenwachstum verringert. Die Studien deuten auch darauf hin, dass die wirksame Pioglitazon-Dosierung bei polyzystischer Nierenerkrankung möglicherweise niedriger ist als die zur Behandlung von Diabetes. Der Zweck dieser Studie ist es zu sehen, ob Pioglitazon die Zystenerkrankung beim Menschen verlangsamen könnte.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Detaillierte Beschreibung

Die Patienten werden für 12 Monate auf Placebo oder 15 mg Pioglitazon randomisiert und dann auf den anderen Arm umgestellt. Die Patienten werden während der Studie dreimal einer MRT der Leber und Niere und einer MR-Spektroskopie der Lendenwirbelsäule unterzogen (falls sie dies wünschen, da dies eine Zusatzstudie ist). Die Bewertungen werden alle 3 Monate durchgeführt und umfassen Blutuntersuchungen, Blutdruck und Körperwasserbewertungen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten mit autosomal dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) im Alter von 18 bis 55 Jahren
  • Schätzen Sie die glomeruläre Filtrationsrate (GFR) auf oder über ≥ 50 ml/min/1,73 m2 durch eine beliebige GFR-Formel
  • Normale Leberenzyme (ALT/AST)
  • Nüchternblutzucker zwischen 70 und 120
  • bei Patientinnen die Bereitschaft zur doppelten Empfängnisverhütung zur Vermeidung einer Schwangerschaft während des Studiums
  • in der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben
  • Nach Ansicht des Prüfarztes hohe Wahrscheinlichkeit einer fortschreitenden Nierenerkrankung

Ausschlusskriterien:

  • Diabetes, definiert als einer der folgenden Punkte: Nüchternblutzucker > 130 mal zwei, HgbA1C > 7, Einnahme von blutzuckersenkenden Medikamenten oder frühere Diagnose von Diabetes, die nicht während der Schwangerschaft aufgetreten ist
  • unkontrollierter Bluthochdruck, wie vom untersuchenden Arzt festgestellt
  • Vorgeschichte einer beeinträchtigten systolischen Funktion (Ejektionsfraktion < 50 %) durch vorheriges Echokardiogramm oder bekannte ischämische Herz-Kreislauf-Erkrankung
  • Befunde, die auf eine andere Nierenerkrankung als ADPKD hindeuten
  • systemische Erkrankung, die immunsuppressive oder entzündungshemmende Mittel erfordert
  • angeborenes Fehlen einer Niere oder Vorgeschichte einer totalen Nephrektomie
  • Vorgeschichte einer Zystenreduktion oder partiellen Nephrektomie
  • Vorgeschichte einer Nierenzystenaspiration innerhalb des vorangegangenen Jahres
  • Vorgeschichte von Blasenkrebs oder grober Hämaturie
  • Unfähigkeit, sich einer MRT zu unterziehen, aufgrund von implantierbaren Geräten oder Fremdkörpern, die eine MRT ausschließen
  • aktive Nierentransplantation
  • Allergie oder Empfindlichkeit gegenüber einem der Bestandteile des Testmaterials
  • institutionalisiert
  • derzeit schwanger oder plant, während der Studie schwanger zu werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo-Arm
Das Subjekt wird auf Placebo sein
Placebo
Aktiver Komparator: Pioglitazon-Arm
Das Subjekt wird Pioglitazon einnehmen
Pioglitazon
Andere Namen:
  • Actos

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit: Ganzkörperwasser
Zeitfenster: durchschnittlich 4 Maßnahmen in jedem 12-Monats-Arm
Bioimpedanzanalyse (BIA) (Ohm); Ein Anstieg der BIA in Ohm zeigt eine Abnahme des Gesamtkörperwassers an
durchschnittlich 4 Maßnahmen in jedem 12-Monats-Arm
Wirksamkeit: Prozentuale Veränderung des Gesamtnierenvolumens
Zeitfenster: Baseline, Ende von Jahr 1 und Ende von Jahr 2
Veränderung des Gesamtnierenvolumens durch Magnetresonanztomographie (MRT) von Anfang bis Ende der 12 Monate
Baseline, Ende von Jahr 1 und Ende von Jahr 2

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit: Hypoglykämie
Zeitfenster: vierteljährlich für 12 Monate unter Pioglitazon und ebenso unter Placebo gemessen
Anzahl der Patienten mit Blutzucker < 70 mg/dl
vierteljährlich für 12 Monate unter Pioglitazon und ebenso unter Placebo gemessen
Sicherheit: Erhöhte Leberfunktionstests
Zeitfenster: vierteljährlich über 12 Monate für jeden Arm gemessen
Anzahl der Patienten mit erhöhtem Leberwert (ALT oder AST) > 2-fache Obergrenze des Normalwerts
vierteljährlich über 12 Monate für jeden Arm gemessen
Wirksamkeit: Glomeruläre Filtrationsrate
Zeitfenster: Durchschnitt von 4 Werten über 12 Monate
Durchschnittliche geschätzte glomeruläre Filtrationsrate nach epidemiologischer (epi) Formel für chronische Nierenerkrankungen (CKD), vierteljährlich gemessen
Durchschnitt von 4 Werten über 12 Monate
Wirksamkeit Blutdruck
Zeitfenster: durchschnittlich 4 Maßnahmen über 12 Monate
mittlerer systolischer und diastolischer Blutdruck
durchschnittlich 4 Maßnahmen über 12 Monate
Knochenmarkfett
Zeitfenster: Baseline, Ende von Jahr 1 und Ende von Jahr 2
Wir werden die Veränderung des Knochenmarkfetts durch MR-Spektroskopie als Zusatzstudie bewerten, die gleichzeitig mit der MRT durchgeführt werden muss; wird nicht durchgeführt, da die Person die Einrichtung verlässt.
Baseline, Ende von Jahr 1 und Ende von Jahr 2

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Sharon Moe, 317-944-7580, Indiana University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Februar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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