Uso di Pioglitazone a basso dosaggio per il trattamento della malattia renale policistica autosomica dominante (PIOPKD)
22 dicembre 2020 aggiornato da: Sharon Moe, Indiana University
Uso di Pioglitazone a basso dosaggio per il trattamento del rene policistico autosomico dominante
Fonte di finanziamento - FDA OOPD
Pioglitazone è attualmente utilizzato nella pratica clinica per trattare il diabete e questo studio esaminerà il potenziale utilizzo di una bassa dose dello stesso farmaco per il trattamento della malattia del rene policistico. Lo scopo di questo studio è determinare se il farmaco per il diabete pioglitazone (Actos) è un trattamento sicuro ed efficace della malattia renale policistica autosomica dominante quando trattata nelle sue fasi iniziali. Pioglitazone è approvato dalla FDA per il trattamento del diabete. I modelli preclinici di rene policistico hanno dimostrato che il trattamento a basse dosi con pioglitazone riduce la crescita delle cisti. Gli studi suggeriscono anche che il dosaggio efficace di pioglitazone per la malattia del rene policistico può essere inferiore a quello usato per trattare il diabete. Lo scopo di questo studio è vedere se il pioglitazone potrebbe rallentare la malattia delle cisti negli esseri umani.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti verranno randomizzati al placebo o 15 mg di pioglitazone per 12 mesi, quindi passeranno all'altro braccio.
I pazienti saranno sottoposti a risonanza magnetica del fegato e dei reni e spettroscopia MR della colonna lombare (se lo desiderano poiché si tratta di uno studio accessorio) tre volte durante lo studio.
Le valutazioni saranno ogni 3 mesi e includeranno analisi del sangue, pressione sanguigna e valutazioni dell'acqua corporea.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University Health
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 55 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile con rene policistico autosomico dominante (ADPKD) di età compresa tra 18 e 55 anni
- stimare la velocità di filtrazione glomerulare (GFR) pari o superiore a ≥ 50 ml/min/1,73 m2 con qualsiasi formula GFR
- Enzimi epatici normali (ALT/AST)
- glicemia a digiuno tra 70 e 120
- per le pazienti di sesso femminile, la disponibilità a utilizzare la doppia contraccezione per evitare la gravidanza durante lo studio
- in grado di dare il consenso informato
- Secondo l'investigatore, alta probabilità di malattia renale progressiva
Criteri di esclusione:
- diabete, definito come uno qualsiasi dei seguenti: glicemia a digiuno > 130 volte due, HgbA1C > 7, qualsiasi farmaco che riduca la glicemia o diagnosi pregressa di diabete non insorta durante la gravidanza
- ipertensione incontrollata come determinato dal medico esaminatore
- storia di compromissione della funzione sistolica (frazione di eiezione <50%) da precedente ecocardiogramma o malattia cardiovascolare ischemica nota
- reperti suggestivi di una malattia renale diversa dall'ADPKD
- malattie sistemiche che richiedono agenti immunosoppressivi o antinfiammatori
- assenza congenita di un rene o anamnesi di nefrectomia totale
- storia di riduzione della cisti o nefrectomia parziale
- anamnesi di aspirazione di cisti renali nell'anno precedente
- Storia di cancro alla vescica o ematuria macroscopica
- incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica a causa di dispositivi impiantabili o oggetti estranei che precludono la risonanza magnetica
- trapianto renale attivo
- allergia o sensibilità a uno qualsiasi dei componenti dei materiali di prova
- istituzionalizzato
- attualmente incinta o prevede di rimanere incinta durante lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Braccio placebo
Il soggetto assumerà il placebo
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Placebo
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Comparatore attivo: Braccio Pioglitazone
Il soggetto assumerà pioglitazone
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Pioglitazone
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza: acqua corporea totale
Lasso di tempo: media di 4 misure in ciascun braccio di 12 mesi
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Analisi della bioimpedenza (BIA)(Ohm); L'aumento del BIA in Ohm indica una diminuzione dell'acqua corporea totale
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media di 4 misure in ciascun braccio di 12 mesi
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Efficacia: variazione percentuale del volume totale dei reni
Lasso di tempo: Baseline, fine anno 1 e fine anno 2
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Variazione del volume renale totale mediante risonanza magnetica (MRI) dall'inizio alla fine dei 12 mesi
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Baseline, fine anno 1 e fine anno 2
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza: ipoglicemia
Lasso di tempo: misurato trimestralmente per 12 mesi nel pioglitazone e lo stesso nel placebo
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numero di pazienti con glicemia < 70 mg/dl
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misurato trimestralmente per 12 mesi nel pioglitazone e lo stesso nel placebo
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Sicurezza: test di funzionalità epatica elevati
Lasso di tempo: misurato trimestralmente su 12 mesi per ogni braccio
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Numero di pazienti con valori epatici elevati (ALT o AST) > 2 volte il limite superiore della norma
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misurato trimestralmente su 12 mesi per ogni braccio
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Efficacia: velocità di filtrazione glomerulare
Lasso di tempo: media di 4 valori su 12 mesi
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velocità di filtrazione glomerulare stimata media in base alla formula epidemiologica (epi) della malattia renale cronica (CKD) misurata trimestralmente
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media di 4 valori su 12 mesi
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Efficacia Pressione sanguigna
Lasso di tempo: media di 4 misure su 12 mesi
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pressione arteriosa media sistolica e diastolica
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media di 4 misure su 12 mesi
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Grasso del midollo osseo
Lasso di tempo: Baseline, fine anno 1 e fine anno 2
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Valuteremo il cambiamento nel grasso del midollo osseo mediante spettroscopia RM come studio ausiliario da eseguire contemporaneamente alla risonanza magnetica; non sarà fatto a causa della persona che lascia l'istituto.
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Baseline, fine anno 1 e fine anno 2
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Sharon Moe, 317-944-7580, Indiana University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 gennaio 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
1 gennaio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 ottobre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 febbraio 2016
Primo Inserito (Stima)
3 marzo 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 gennaio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 dicembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IndianaU 1308084213
- FD-R-004826-01-A2 (Altro identificatore: FDA Orphan Products Development Ad Hoc Panel Review)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .