Použití nízké dávky pioglitazonu k léčbě autozomálně dominantního polycystického onemocnění ledvin (PIOPKD)
22. prosince 2020 aktualizováno: Sharon Moe, Indiana University
Použití nízké dávky pioglitazonu k léčbě autozomálně dominantní polycystické ledviny
Zdroj financování - FDA OOPD
Pioglitazon se v současné době používá v klinické praxi k léčbě diabetu a tato studie bude zkoumat potenciální použití nízké dávky stejného léku pro léčbu polycystického onemocnění ledvin. Účelem této studie je zjistit, zda je lék na diabetes pioglitazon (Actos) bezpečnou a účinnou léčbou autozomálně dominantního polycystického onemocnění ledvin, pokud je léčen v jeho časných stádiích. Pioglitazon je schválen FDA pro léčbu diabetu. Preklinické modely polycystického onemocnění ledvin ukázaly, že léčba nízkými dávkami pioglitazonu snižuje růst cyst. Studie také naznačují, že účinné dávkování pioglitazonu u polycystického onemocnění ledvin může být nižší než dávkování používané k léčbě diabetu. Účelem této studie je zjistit, zda by pioglitazon mohl zpomalit onemocnění cyst u lidí.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pacienti budou randomizováni na placebo nebo 15 mg pioglitazonu po dobu 12 měsíců a poté budou převedeni do druhé větve.
Pacienti podstoupí MRI jater a ledvin a MRspektroskopii bederní páteře (pokud se rozhodnou, protože se jedná o doplňkovou studii) třikrát během studie.
Vyšetření bude probíhat každé 3 měsíce a bude zahrnovat vyšetření krve, krevního tlaku a tělesné vody.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 55 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin (ADPKD) ve věku 18–55 let
- odhadnout rychlost glomerulární filtrace (GFR) na nebo vyšší ≥ 50 ml/min/1,73 m2 podle libovolného vzorce GFR
- Normální jaterní enzymy (ALT/AST)
- glykémie nalačno mezi 70 a 120
- u pacientek ochota používat dvojitou antikoncepci, aby se zabránilo otěhotnění během studie
- schopen dát informovaný souhlas
- Podle názoru vyšetřovatele vysoká pravděpodobnost progresivního onemocnění ledvin
Kritéria vyloučení:
- diabetes, definovaný jako kterýkoli z následujících stavů: hladina cukru v krvi nalačno > 130krát 2, HgbA1C > 7, užívání jakéhokoli léku na snížení hladiny cukru v krvi nebo dřívější diagnóza cukrovky, která se nevyskytuje během těhotenství
- nekontrolovaná hypertenze stanovená vyšetřujícím lékařem
- anamnéza zhoršené systolické funkce (ejekční frakce < 50 %) předchozím echokardiogramem nebo známou ischemickou kardiovaskulární chorobou
- nálezy svědčící pro jiné onemocnění ledvin než ADPKD
- systémové onemocnění vyžadující imunosupresivní nebo protizánětlivé látky
- vrozená absence ledviny nebo anamnéza totální nefrektomie
- anamnéza redukce cysty nebo parciální nefrektomie
- anamnéza aspirace renální cysty v předchozím roce
- Anamnéza rakoviny močového měchýře nebo velké hematurie
- nemožnost podstoupit MRI kvůli implantovatelným zařízením nebo cizím předmětům, které MRI vylučují
- aktivní transplantace ledvin
- alergie nebo citlivost na kteroukoli složku testovaných materiálů
- institucionalizováno
- v současné době těhotná nebo plánuje otěhotnět během studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo Arm
Subjekt bude na placebu
|
Placebo
|
|
Aktivní komparátor: Pioglitazon Arm
Subjekt bude na pioglitazonu
|
Pioglitazon
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost: Celková voda v těle
Časové okno: průměr 4 opatření v každé 12měsíční větvi
|
Bioimpedanční analýza (BIA) (Ohm); Zvýšení BIA v ohmech ukazuje na pokles celkové tělesné vody
|
průměr 4 opatření v každé 12měsíční větvi
|
|
Účinnost: Procentuální změna celkového objemu ledvin
Časové okno: Výchozí stav, konec roku 1 a konec roku 2
|
Změna celkového objemu ledvin pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) od začátku do konce 12 měsíců
|
Výchozí stav, konec roku 1 a konec roku 2
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost: Hypoglykémie
Časové okno: měřeno čtvrtletně po dobu 12 měsíců u pioglitazonu a stejné u placeba
|
počet pacientů s krevním cukrem < 70 mg/dl
|
měřeno čtvrtletně po dobu 12 měsíců u pioglitazonu a stejné u placeba
|
|
Bezpečnost: Testy zvýšené funkce jater
Časové okno: měřeno čtvrtletně po dobu 12 měsíců pro každou větev
|
Počet pacientů se zvýšenými jaterními testy (ALT nebo AST) > 2násobek horní hranice normy
|
měřeno čtvrtletně po dobu 12 měsíců pro každou větev
|
|
Účinnost: Glomerulární filtrační rychlost
Časové okno: průměr 4 hodnot za 12 měsíců
|
průměrná odhadovaná rychlost glomerulární filtrace podle epidemiologického vzorce (epi) chronického onemocnění ledvin (CKD) měřená čtvrtletně
|
průměr 4 hodnot za 12 měsíců
|
|
Účinnost Krevní tlak
Časové okno: průměr 4 opatření za 12 měsíců
|
střední systolický a diastolický krevní tlak
|
průměr 4 opatření za 12 měsíců
|
|
Tuk kostní dřeně
Časové okno: Výchozí stav, konec roku 1 a konec roku 2
|
Budeme hodnotit změnu tuku v kostní dřeni pomocí MR spektroskopie jako doplňkovou studii, která bude provedena současně s MRI; nebude provedeno z důvodu odchodu osoby z ústavu.
|
Výchozí stav, konec roku 1 a konec roku 2
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sharon Moe, 317-944-7580, Indiana University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. ledna 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2019
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. října 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. února 2016
První zveřejněno (Odhad)
3. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. ledna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. prosince 2020
Naposledy ověřeno
1. prosince 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IndianaU 1308084213
- FD-R-004826-01-A2 (Jiný identifikátor: FDA Orphan Products Development Ad Hoc Panel Review)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .