Gebruik van een lage dosis pioglitazon voor de behandeling van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (PIOPKD)
22 december 2020 bijgewerkt door: Sharon Moe, Indiana University
Gebruik van een lage dosis pioglitazon voor de behandeling van autosomaal dominante polycysteuze nieren
Financieringsbron - FDA OOPD
Pioglitazon wordt momenteel in de klinische praktijk gebruikt om diabetes te behandelen en deze studie zal het mogelijke gebruik van een lage dosis van hetzelfde geneesmiddel voor de behandeling van polycystische nierziekte onderzoeken. Het doel van deze studie is om te bepalen of het diabetesgeneesmiddel pioglitazon (Actos) een veilige en effectieve behandeling is van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte wanneer het in een vroeg stadium wordt behandeld. Pioglitazon is goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van diabetes. Preklinische modellen van polycysteuze nierziekte hebben aangetoond dat behandeling met een lage dosis pioglitazon de groei van de cysten vermindert. De onderzoeken suggereren ook dat de effectieve dosering van pioglitazon voor polycysteuze nierziekte mogelijk lager is dan die voor de behandeling van diabetes. Het doel van deze studie is om te zien of pioglitazon de cysteziekte bij mensen zou kunnen vertragen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten worden gedurende 12 maanden gerandomiseerd naar placebo of 15 mg pioglitazon en daarna overgezet naar de andere arm.
Patiënten ondergaan driemaal tijdens het onderzoek een MRI van de lever en de nieren en een MR-spectroscopie van de lumbale wervelkolom (als ze daarvoor kiezen, aangezien dit een aanvullende studie is).
De beoordelingen vinden elke 3 maanden plaats en omvatten bloedonderzoek, bloeddruk en lichaamswaterbeoordelingen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University Health
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD) in de leeftijd van 18-55 jaar
- geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) op of boven ≥ 50 ml/min/1,73 m2 volgens elke GFR-formule
- Normale leverenzymen (ALT/AST)
- nuchtere bloedglucose tussen 70 en 120
- voor vrouwelijke patiënten, de bereidheid om dubbele anticonceptie te gebruiken om zwangerschap tijdens de studie te voorkomen
- geïnformeerde toestemming kunnen geven
- Naar de mening van de onderzoeker grote kans op progressieve nierziekte
Uitsluitingscriteria:
- diabetes, gedefinieerd als een van de volgende: nuchtere bloedsuikerspiegel > 130 maal twee, HgbA1C > 7, op bloedsuikerverlagende medicatie, of in het verleden gediagnosticeerde diabetes die niet optreedt tijdens de zwangerschap
- ongecontroleerde hypertensie zoals vastgesteld door de onderzoekende arts
- geschiedenis van verminderde systolische functie (ejectiefractie < 50%) door eerder echocardiogram of bekende ischemische cardiovasculaire ziekte
- bevindingen die wijzen op een andere nierziekte dan ADPKD
- systemische ziekte die immunosuppressieve of ontstekingsremmende middelen vereist
- aangeboren afwezigheid van een nier of geschiedenis van een totale nefrectomie
- voorgeschiedenis van cystereductie of gedeeltelijke nefrectomie
- voorgeschiedenis van aspiratie van een niercyste in het voorgaande jaar
- Geschiedenis van blaaskanker of grove hematurie
- onvermogen om MRI te ondergaan vanwege implanteerbare apparaten of vreemde voorwerpen die MRI onmogelijk maken
- actieve niertransplantatie
- allergie of gevoeligheid voor een van de componenten van de testmaterialen
- geïnstitutionaliseerd
- momenteel zwanger bent of van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo-arm
De proefpersoon krijgt een placebo
|
Placebo
|
|
Actieve vergelijker: Pioglitazon-arm
Onderwerp zal op pioglitazon zijn
|
Pioglitazon
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid: totaal lichaamswater
Tijdsspanne: gemiddeld 4 metingen in elke arm van 12 maanden
|
Bio-impedantieanalyse (BIA) (Ohm); Toename van BIA in Ohm duidt op een afname van het totale lichaamsvocht
|
gemiddeld 4 metingen in elke arm van 12 maanden
|
|
Werkzaamheid: procentuele verandering in het totale niervolume
Tijdsspanne: Baseline, einde jaar 1 en einde jaar 2
|
Verandering in het totale niervolume door Magnetic Resonance Imaging (MRI) van het begin tot het einde van de 12 maanden
|
Baseline, einde jaar 1 en einde jaar 2
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid: hypoglykemie
Tijdsspanne: driemaandelijks gemeten gedurende 12 maanden in pioglitazon en hetzelfde in placebo
|
aantal patiënten met bloedsuiker < 70 mg/dl
|
driemaandelijks gemeten gedurende 12 maanden in pioglitazon en hetzelfde in placebo
|
|
Veiligheid: verhoogde leverfunctietesten
Tijdsspanne: driemaandelijks gemeten over 12 maanden voor elke arm
|
Aantal patiënten met verhoogde levertest (ALAT of ASAT) > 2 maal de bovengrens van normaal
|
driemaandelijks gemeten over 12 maanden voor elke arm
|
|
Werkzaamheid: glomerulaire filtratiesnelheid
Tijdsspanne: gemiddelde van 4 waarden over 12 maanden
|
gemiddelde geschatte glomerulaire filtratiesnelheid door chronische nierziekte (CKD) epidemiologische (epi) formule driemaandelijks gemeten
|
gemiddelde van 4 waarden over 12 maanden
|
|
Werkzaamheid Bloeddruk
Tijdsspanne: gemiddeld 4 maatregelen over 12 maanden
|
gemiddelde systolische en diastolische bloeddruk
|
gemiddeld 4 maatregelen over 12 maanden
|
|
Beenmergvet
Tijdsspanne: Baseline, einde jaar 1 en einde jaar 2
|
We zullen verandering in beenmergvet beoordelen door MR-spectroscopie als een aanvullende studie die tegelijkertijd met MRI moet worden uitgevoerd; zal niet worden gedaan omdat de persoon de instelling verlaat.
|
Baseline, einde jaar 1 en einde jaar 2
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Sharon Moe, 317-944-7580, Indiana University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 januari 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 oktober 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 februari 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
3 maart 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 januari 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 december 2020
Laatst geverifieerd
1 december 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IndianaU 1308084213
- FD-R-004826-01-A2 (Andere identificatie: FDA Orphan Products Development Ad Hoc Panel Review)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .