Bruk av lavdose pioglitazon for å behandle autosomal dominant polycystisk nyresykdom (PIOPKD)
22. desember 2020 oppdatert av: Sharon Moe, Indiana University
Bruk av lavdose pioglitazon for å behandle autosomal dominant polycystisk nyre
Finansieringskilde – FDA OOPD
Pioglitazon brukes for tiden i klinisk praksis for å behandle diabetes, og denne studien vil undersøke potensiell bruk av en lav dose av samme legemiddel for behandling av polycystisk nyresykdom. Hensikten med denne studien er å finne ut om diabetesmedisinen pioglitazon (Actos) er en sikker og effektiv behandling av autosomal dominant polycystisk nyresykdom når det behandles i tidlige stadier. Pioglitazon er godkjent av FDA for behandling av diabetes. Prekliniske modeller for polycystisk nyresykdom har vist at lavdosebehandling med pioglitazon reduserer veksten av cystene. Studiene tyder også på at effektiv pioglitazondosering for polycystisk nyresykdom kan være lavere enn den som brukes til å behandle diabetes. Hensikten med denne studien er å se om pioglitazon kan bremse cystesykdom hos mennesker.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasienter vil randomiseres til placebo eller 15 mg pioglitazon i 12 måneder, og deretter krysses over til den andre armen.
Pasienter vil gjennomgå MR av lever og nyre og MR-spektroskopi av korsryggen (hvis de velger det da dette er en hjelpestudie) tre ganger i løpet av studien.
Vurderinger vil være hver tredje måned og inkluderer blodarbeid, blodtrykk og kroppsvannvurderinger.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University Health
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 55 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter med autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD) i alderen 18-55
- estimer glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) til eller over ≥ 50 ml/min/1,73 m2 med en hvilken som helst GFR-formel
- Normale leverenzymer (ALT/AST)
- fastende blodsukker mellom 70 og 120
- for kvinnelige pasienter, en vilje til å bruke dobbel prevensjon for å unngå graviditet under studien
- kunne gi informert samtykke
- Etter etterforskerens mening høy sannsynlighet for progressiv nyresykdom
Ekskluderingskriterier:
- diabetes, definert som en av følgende: fastende blodsukker > 130 ganger to, HgbA1C > 7, på alle blodsukkersenkende medisiner, eller tidligere diagnose av diabetes som ikke oppstår under graviditet
- ukontrollert hypertensjon som bestemt av den undersøkende legen
- anamnese med nedsatt systolisk funksjon (ejeksjonsfraksjon < 50 %) ved tidligere ekkokardiogram eller kjent iskemisk kardiovaskulær sykdom
- funn som tyder på en annen nyresykdom enn ADPKD
- systemisk sykdom som krever immunsuppressive eller antiinflammatoriske midler
- medfødt fravær av en nyre eller historie med total nefrektomi
- historie med cystereduksjon eller delvis nefrektomi
- historie med nyrecysteaspirasjon i løpet av det foregående året
- Historie med blærekreft, eller grov hematuri
- manglende evne til å gjennomgå MR på grunn av implanterbare enheter eller fremmedlegemer som utelukker MR
- aktiv nyretransplantasjon
- allergi eller følsomhet overfor noen av komponentene i testmaterialene
- institusjonalisert
- for øyeblikket gravid eller planlegger å bli gravid under studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placeboarm
Personen vil være på placebo
|
Placebo
|
|
Aktiv komparator: Pioglitazonarm
Emnet vil være på pioglitazon
|
Pioglitazon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet: Total Body Water
Tidsramme: gjennomsnitt på 4 tiltak i hver 12 måneders arm
|
Bioimpedansanalyse (BIA)(Ohm); Økning i BIA i ohm indikerer en reduksjon i totalt kroppsvann
|
gjennomsnitt på 4 tiltak i hver 12 måneders arm
|
|
Effekt: Prosentvis endring i totalt nyrevolum
Tidsramme: Grunnlinje, slutten av år 1 og slutten av år 2
|
Endring i totalt nyrevolum ved magnetisk resonanstomografi (MRI) fra begynnelsen til slutten av de 12 månedene
|
Grunnlinje, slutten av år 1 og slutten av år 2
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet: Hypoglykemi
Tidsramme: målt kvartalsvis i 12 måneder i pioglitazon og samme i placebo
|
antall pasienter med blodsukker < 70 mg/dl
|
målt kvartalsvis i 12 måneder i pioglitazon og samme i placebo
|
|
Sikkerhet: Forhøyede leverfunksjonstester
Tidsramme: målt kvartalsvis over 12 måneder for hver arm
|
Antall pasienter med forhøyet leverprøve (ALAT eller ASAT) > 2 ganger øvre normalgrense
|
målt kvartalsvis over 12 måneder for hver arm
|
|
Effekt: Glomerulær filtreringshastighet
Tidsramme: gjennomsnitt på 4 verdier over 12 måneder
|
gjennomsnittlig estimert glomerulær filtrasjonshastighet etter kronisk nyresykdom (CKD) epidemiologisk (epi) formel målt kvartalsvis
|
gjennomsnitt på 4 verdier over 12 måneder
|
|
Effekt Blodtrykk
Tidsramme: snitt på 4 tiltak over 12 måneder
|
gjennomsnittlig systolisk og diastolisk blodtrykk
|
snitt på 4 tiltak over 12 måneder
|
|
Benmargsfett
Tidsramme: Grunnlinje, slutten av år 1 og slutten av år 2
|
Vi vil vurdere endring i benmargsfett ved MR-spektroskopi som en hjelpestudie som skal gjøres samtidig med MR; vil ikke bli gjort på grunn av at person forlater institusjon.
|
Grunnlinje, slutten av år 1 og slutten av år 2
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sharon Moe, 317-944-7580, Indiana University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. januar 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2019
Studiet fullført (Faktiske)
1. januar 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. oktober 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. februar 2016
Først lagt ut (Anslag)
3. mars 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. januar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. desember 2020
Sist bekreftet
1. desember 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IndianaU 1308084213
- FD-R-004826-01-A2 (Annen identifikator: FDA Orphan Products Development Ad Hoc Panel Review)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .