Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af motorisk udvikling, motorisk funktion og elektrofysiologiske fund af IOPD under ERT

2. maj 2016 opdateret af: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Effekt af motorisk udvikling, motorisk funktion og elektrodiagnostisk karakteristik af IOPD under ERT

At undersøge den motoriske udvikling, motoriske funktion og elektrodiagnostik i IOPD under ERT.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baggrund

Pompes sygdom er en autosomal recessiv sygdom, enzymerstatningsterapi (ERT) og nyfødt screening (NBS) var blevet påbegyndt i Taiwan siden 2008. Der blev dog noteret resterende muskelsvaghed. Fald i amplitude af nerveforbindelsesmuskelaktionspotentiale (CMAP) og øget spontan aktivitet blev rapporteret før efterligningen af ​​ERT. Imidlertid mangler den motoriske udvikling, motoriske funktion og elektrodiagnostiske præsentation, som var vigtige i videre retning af behandling og genoptræningsprogramordning ved infantil Pompes sygdom (IOPD) under ERT.

Sigte

At undersøge den motoriske udvikling, motoriske funktion og elektrodiagnostisk præsentation i IOPD under ERT.

Metode

Dette er en observationel, prospektiv, longitudinel opfølgende undersøgelse. Motorisk udvikling blev vurderet af Alberta Infant Motor Scale (AIMS) og Peabody Developmental Motor Scales, anden udgave (PDMS II); motorisk funktion blev vurderet af Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) og Gross Motor Function Measure (GMFM). Elektrodiagnoseundersøgelser omfatter nerveledningsundersøgelse (NCS) og elektromyografi (EMG).

Forvent effekter

Opnå karakteristika for motorisk udvikling, motorisk funktion og elektrodiagnosepræsentation af IOPD under ERT, og sammenhængen mellem motorisk udvikling, motorisk funktion og elektrodiagnosepræsentation.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

15

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekruttering
        • Taipei Veteran General Hospital : Taipei City, Taiwan 11217, R.O.C.
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Efterforskerne inkluderede alle patienter med Pompes sygdom (IOPD), som blev diagnosticeret og fulgt op på Taipei Veteran General Hospital (TVGH) og udelukkede patienter, hvis værge ikke gav det informerede samtykke.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter med infantil debut Pompes sygdom (IOPD), som blev diagnosticeret og fulgt op på Taipei Veteran General Hospital (TVGH).

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, hvis værge ikke har givet samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
patienter med IOPD
observation af alle patienter med IOPD
Andet: observationsstudie
observationsstudie

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Rå score af Alberta Infant Motor Scale Development kvotient af Peabody Developmental Motor Scales, anden udgave
Tidsramme: 1 år
1 år
Udviklingskvotient af PDMS-II
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Rå score for pædiatrisk evaluering af handicapopgørelse Samlet score for GMFM
Tidsramme: 1 år
1 år
Samlet score for GMFM
Tidsramme: 1 år
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Percentil af aktiv denervering i elektrodiagnostisk undersøgelse
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2016

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. maj 2016

Først opslået (Skøn)

4. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. maj 2016

Sidst verificeret

1. december 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015-12-014C

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

offentliggørelse i tidsskrift

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med observationsstudie

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner