Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af RG-012 i forsøgspersoner med Alports syndrom

21. april 2022 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 1, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​RG-012 til injektion, herunder dets virkning på renal microRNA-21, hos forsøgspersoner med Alports syndrom

Dette er et fase 1, åbent, multicenter-studie af sikkerhed, farmakodynamik og farmakokinetik af RG-012 administreret til forsøgspersoner med Alports syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1, multicenter-studie af sikkerhed, farmakodynamik og farmakokinetik af RG-012 administreret til forsøgspersoner med Alports syndrom. I løbet af denne åbne undersøgelse vil alle berettigede forsøgspersoner modtage RG-012. Undersøgelsen består af to dele (del A og del B). Under del A vil halvdelen af ​​deltagerne modtage en enkelt dosis RG-012 og halvdelen vil modtage 4 doser RG-012 (en dosis hver anden uge i 6 uger). Alle forsøgspersoner vil gennemgå to nyrebiopsier, en før og en efter modtagelse af RG-012, for at vurdere effekten af ​​RG-012 på nyren. Efter at have gennemført del A, vil forsøgspersoner være i stand til at komme ind i del B af undersøgelsen. Under del B vil alle forsøgspersoner modtage RG-012 hver anden uge i 48 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Mesa, California, Forenede Stater, 91942
        • eStudySite
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90022
        • Academic Medical Research Institute
      • Riverside, California, Forenede Stater, 92505
        • Apex Research of Riverside
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33604
        • Eminence Medical & Clinical Research
    • Texas
      • Cypress, Texas, Forenede Stater, 77429
        • Houston Nephrology Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Utah Kidney Research Institute
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Allegiance Research Specialists, LLC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd eller kvinder i alderen 18 til 65 år
  2. Bekræftet diagnose af Alport syndrom
  3. eGFR mellem 40 og 90 ml/min/1,73 m2
  4. Proteinuri på mindst 300 mg protein/g kreatinin
  5. For forsøgspersoner, der tager en ACE-hæmmer eller en ARB, bør doseringsregimet være stabilt i mindst 30 dage før screening
  6. Villig til at overholde præventionskrav

Ekskluderingskriterier:

  1. Årsager til kronisk nyresygdom bortset fra Alport syndrom (såsom diabetisk nefropati, hypertensiv nefropati, lupus nefritis eller IgA nefropati)
  2. Slutstadie nyresygdom (ESRD) som påvist af igangværende dialysebehandling eller historie med nyretransport
  3. Enhver anden tilstand, der kan udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed og velbefindende
  4. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RG-012 Enkeltdosis
1,5 mg/kg RG012 subkutan injektion
Medicin: RG012
RG012 i 0,3% natriumchlorid
Eksperimentel: RG012 hver anden uge
1,5 mg/kg RG012 subkutane injektioner hver anden uge
Medicin: RG012
RG012 i 0,3% natriumchlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed - Uønskede hændelser
Tidsramme: 8 uger
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
8 uger
Effekt af RG-012 på renal microRNA-21 (miR-21)
Tidsramme: 8 uger
Ændring i miR-21-ekspression i nyrevæv
8 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk (PK) parameter - Cmax
Tidsramme: 8 uger
Maksimal observeret plasmakoncentration
8 uger
Farmakokinetisk (PK) parameter - Tmax
Tidsramme: 8 uger
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration
8 uger
Farmakokinetisk (PK) parameter - AUC
Tidsramme: 8 uger
Areal under kurven for plasmakoncentration vs. tid
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, M.D., Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

20. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2017

Først opslået (Faktiske)

14. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PDY16327
  • RG012-06 (Anden identifikator: Regulus Therapeutics Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alport syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner