Et fase 1-studie af CD22-CAR Tcell immunterapi for CD22+ leukæmi og lymfom (PLAT-04)

Inklusionskriterier:

• De første 3 forsøgspersoner: mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen ≥ 18 år og < 27 år
• Efterfølgende forsøgspersoner: 12 måneder og <27 år på tidspunktet for studieoptagelse

• Sygdomsstatus (en af ​​følgende):

  1. Ved post-allogen hæmatopoetisk celletransplantation (HCT): bekræftet CD22+ leukæmi-tilbagefald, defineret som ≥0,01 % sygdom

  2. Hvis tilbagefald/refraktær status uden tidligere historie med allogen HCT, en af:

     • 2. eller rivemarvstilbagefald, med eller uden ekstramedullær sygdom
     • 1. marvtilbagefald ved slutningen af ​​1. måneds re-induktion med marv med ≥0,01 % sprængninger ved morfologi og/eller MPF
     • Primær refraktær, defineret som >5 % blaster ved multi-parameter flow efter ≥2 separate induktionsregimer
     • Forsøgspersonen har indikation for HCT, men er ikke berettiget, inklusive vedvarende minimal restsygdom
  3. CD22+ lymfom refraktær eller recidiverende uden kendte helbredende behandlinger tilgængelige
• Asymptomatisk fra CNS-involvering, hvis tilstede, og har en rimelig forventning om, at sygdomsbyrden kan kontrolleres i intervallet mellem indskrivning og T-celle-infusion. Forsøgspersoner med signifikant neurologisk forringelse vil ikke være berettiget til T-celle-infusion, før de er stabiliseret.
• Fri for aktiv GVHD og off immunosuppressiv GVHD-terapi i 4 uger.
• Lansky eller Karnofsky præstationsscore på ≥50
• Forventet levetid på >8 uger
• Genvundet fra akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi, immunterapi og strålebehandling
• ≥7 dage efter sidste administration af kemoterapi (eksklusive intrathekal eller vedligeholdelseskemoterapi)
• ≥7 dage efter sidste systemiske kortikosteroidadministration
• Ingen forudgående viroterapi
• Tilstrækkelig organfunktion
• Tilstrækkelige laboratorieværdier
• Patienter i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge højeffektiv prævention
• Underskrevet et skriftligt samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse af aktiv klinisk signifikant CNS dysfunktion
• Gravid eller ammende
• Ude af stand til at tolerere afereseprocedure, inklusive placering af midlertidig afereselinje, hvis det er nødvendigt
• Tilstedeværelse af anden aktiv malignitet end CD22+ leukæmi eller lymfom
• Tilstedeværelse af aktiv alvorlig infektion
• Tilstedeværelse af enhver samtidig medicinsk tilstand, der ville forhindre patienten i at gennemgå protokolbaseret behandling
• Tilstedeværelse af primær immundefekt/knoglemarvssvigtsyndrom
• Uvillig til at deltage i 15-års opfølgningsperiode, der er påkrævet, hvis CAR T-celleterapi administreres