Een fase 1-studie van CD22-CAR TCell-immunotherapie voor CD22+-leukemie en lymfoom (PLAT-04)
12 juni 2025 bijgewerkt door: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital
Pediatrische en jongvolwassen leukemie Adoptieve therapie (PLAT)-04: een fase 1-haalbaarheids- en veiligheidsstudie van CD22-CAR T-celimmunotherapie voor CD22+ leukemie en lymfoom
Patiënten met recidiverende of refractaire leukemie ontwikkelen vaak resistentie tegen chemotherapie en sommige patiënten die terugvallen na CD19-gerichte therapie hervallen met CD19-negatieve leukemie.
Om deze reden proberen de onderzoekers T-cellen te gebruiken die rechtstreeks van de patiënt zijn verkregen en die genetisch kunnen worden gemodificeerd om een chimere antigeenreceptor (CAR) tot expressie te brengen voor CD22, een ander eiwit dan CD19, tot expressie gebracht op het oppervlak van de leukemische cel. bij patiënten met CD22+ leukemie.
De CAR stelt de T-cel in staat om de leukemische cel te herkennen en te doden door de herkenning van CD22, een eiwit dat tot expressie komt op het oppervlak van de leukemische cel bij patiënten met CD22+ leukemie.
Dit is een fase 1-studie die is opgezet om de veiligheid en haalbaarheid van de CAR+ T-cellen te bepalen en de haalbaarheid om voldoende te maken om patiënten met CD22+-leukemie te behandelen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 26 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Eerste 3 proefpersonen: mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van ≥ 18 jaar en < 27 jaar
- Volgende proefpersonen: 12 maanden oud en <27 jaar oud op het moment van inschrijving voor de studie
Ziektestatus (een van de volgende):
- Bij post-allogene hematopoëtische celtransplantatie (HCT): bevestigde terugkeer van CD22+ leukemie, gedefinieerd als ≥0,01% ziekte
Bij recidief/refractaire status zonder voorgeschiedenis van allogene HCT, een van:
- 2e of rasp mergterugval, met of zonder extramedullaire ziekte
- 1e mergterugval aan het einde van de 1e maand van herinductie met merg met ≥0,01% explosies door morfologie en/of MPF
- Primair refractair, gedefinieerd als >5% blasten door multi-parameter flow na ≥2 afzonderlijke inductieregimes
- Proefpersoon heeft een indicatie voor HCT maar komt niet in aanmerking, inclusief aanhoudende minimale restziekte
- CD22+ lymfoom refractair of recidiverend zonder bekende curatieve therapieën beschikbaar
- Asymptomatisch door CZS-betrokkenheid, indien aanwezig, en een redelijke verwachting hebben dat de ziektelast onder controle kan worden gehouden in het interval tussen inschrijving en T-celinfusie. Proefpersonen met significante neurologische achteruitgang komen pas in aanmerking voor T-celinfusie als ze gestabiliseerd zijn.
- Vrij van actieve GVHD en van immunosuppressieve GVHD-therapie gedurende 4 weken.
- Lansky- of Karnofsky-prestatiescore van ≥50
- Levensverwachting van >8 weken
- Hersteld van acute toxische effecten van alle eerdere chemotherapie, immunotherapie en radiotherapie
- ≥7 dagen na de laatste toediening van chemotherapie (exclusief intrathecale of onderhoudschemotherapie)
- ≥7 dagen na de laatste toediening van systemische corticosteroïden
- Geen voorafgaande virotherapie
- Voldoende orgaanfunctie
- Adequate laboratoriumwaarden
- Patiënten die zwanger kunnen worden/vader kunnen worden, moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptie te gebruiken
- Een schriftelijke toestemming ondertekend
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van actieve klinisch significante CZS-disfunctie
- Zwanger of borstvoeding
- Kan de afereseprocedure niet verdragen, inclusief plaatsing van een tijdelijke afereselijn indien nodig
- Aanwezigheid van actieve maligniteit anders dan CD22+ leukemie of lymfoom
- Aanwezigheid van actieve ernstige infectie
- Aanwezigheid van een gelijktijdige medische aandoening waardoor de patiënt geen protocolgebaseerde therapie zou kunnen ondergaan
- Aanwezigheid van primair immunodeficiëntie/beenmergfalensyndroom
- Niet bereid om deel te nemen aan de follow-upperiode van 15 jaar die vereist is als CAR-T-celtherapie wordt toegediend
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Autologe CD22-specifieke CAR T-cellen die EGFRt tot expressie brengen
|
Van de patiënt afkomstige CD22-specifieke chimere antigeenreceptor-T-cellen die een EGFRt tot expressie brengen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het aantal met succes en niet succesvol vervaardigde en geïnfundeerde CAR T-celproducten zal worden beoordeeld
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Percentage producten dat met succes is vervaardigd en toegediend
|
28 dagen
|
|
De bijwerkingen die verband houden met een of meer CAR T-cel-productinfusies zullen worden beoordeeld
Tijdsspanne: 30 dagen
|
Het type, de frequentie, de ernst en de duur van bijwerkingen worden samengevat
|
30 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Corinne Summers, MD, Seattle Children's Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 juli 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 november 2018
Studie voltooiing (Geschat)
1 juli 2035
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 augustus 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 augustus 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 augustus 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PLAT-04
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .