Uno studio di fase 1 sull'immunoterapia CD22-CAR TCell per la leucemia e il linfoma CD22+ (PLAT-04)

Criterio di inclusione:

• Primi 3 soggetti: soggetti maschi e femmine di età ≥ 18 anni e < 27 anni
• Soggetti successivi: 12 mesi di età e <27 anni di età al momento dell'iscrizione allo studio

• Stato della malattia (uno dei seguenti):

  1. Se post-trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche (HCT): recidiva di leucemia CD22+ confermata, definita come ≥0,01% malattia

  2. Se stato di recidiva/refrattario senza storia precedente di HCT allogenico, uno di:

     • Seconda recidiva midollare o maggiore, con o senza malattia extramidollare
     • 1a recidiva midollare alla fine del 1o mese di reinduzione con midollo con ≥0,01% blasti per morfologia e/o MPF
     • Refrattario primario, definito come blasti >5% mediante flusso multiparametrico dopo ≥2 regimi di induzione separati
     • Il soggetto ha l'indicazione per l'HCT ma non è idoneo, inclusa la malattia residua minima persistente
  3. Linfoma CD22+ refrattario o recidivato senza terapie curative note disponibili
• - Asintomatici per coinvolgimento del SNC, se presente, e hanno una ragionevole aspettativa che il carico di malattia possa essere controllato nell'intervallo tra l'arruolamento e l'infusione di cellule T. I soggetti con deterioramento neurologico significativo non saranno idonei per l'infusione di cellule T fino a quando non si saranno stabilizzati.
• Libero da GVHD attiva e senza terapia immunosoppressiva per GVHD per 4 settimane.
• Punteggio delle prestazioni Lansky o Karnofsky ≥50
• Aspettativa di vita > 8 settimane
• Recuperato dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie, immunoterapie e radioterapie
• ≥7 giorni dopo l'ultima somministrazione di chemioterapia (esclusa la chemioterapia intratecale o di mantenimento)
• ≥7 giorni dopo l'ultima somministrazione sistemica di corticosteroidi
• Nessuna precedente viroterapia
• Adeguata funzionalità degli organi
• Valori di laboratorio adeguati
• I pazienti in età fertile/padre devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace
• Firmato un consenso scritto

Criteri di esclusione:

• Presenza di disfunzione attiva del SNC clinicamente significativa
• Incinta o allattamento
• Incapace di tollerare la procedura di aferesi, incluso il posizionamento di una linea di aferesi temporanea, se necessario
• Presenza di tumore maligno attivo diverso da leucemia o linfoma CD22+
• Presenza di infezione grave attiva
• Presenza di qualsiasi condizione medica concomitante che impedirebbe al paziente di sottoporsi a terapia basata sul protocollo
• Presenza di immunodeficienza primaria/sindrome da insufficienza midollare
• Riluttanza a partecipare al periodo di follow-up di 15 anni richiesto se viene somministrata la terapia con cellule CAR T