A CD22-CAR TCell immunterápia első fázisú vizsgálata CD22+ leukémia és limfóma kezelésére (PLAT-04)
2025. június 12. frissítette: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital
Gyermek- és fiatal felnőttkori leukémia örökbefogadó terápia (PLAT)-04: A CD22-CAR T-sejtes immunterápia 1. fázisú megvalósíthatósági és biztonsági tanulmánya CD22+ leukémia és limfóma kezelésére
A kiújult vagy refrakter leukémiában szenvedő betegeknél gyakran alakul ki rezisztencia a kemoterápiával szemben, és néhány olyan betegnél, akiknél a CD19 irányított terápia után kiújulnak, CD19 negatív leukémiával kiújulnak.
Emiatt a kutatók olyan T-sejteket próbálnak felhasználni, amelyeket közvetlenül a betegtől kaptak, és amelyek genetikailag módosíthatók, hogy kiméra antigénreceptort (CAR) expresszáljanak a CD22-re, a CD19-től eltérő fehérjére, amely a leukémiás sejt felszínén expresszálódik. CD22+ leukémiában szenvedő betegeknél.
A CAR lehetővé teszi a T-sejt számára, hogy felismerje és megölje a leukémiás sejtet a CD22 felismerése révén, amely fehérje a leukémiás sejt felszínén expresszálódik CD22+ leukémiában szenvedő betegeknél.
Ez egy 1. fázisú vizsgálat, amelynek célja a CAR+ T-sejtek biztonságosságának és megvalósíthatóságának meghatározása, valamint a CD22+ leukémiás betegek kezelésére elegendő mennyiség előállítása.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az első 3 alany: férfi és női alanyok életkora ≥ 18 év és < 27 év
- Későbbi alanyok: 12 hónapos és 27 év alattiak a tanulmányi beiratkozáskor
Betegség állapota (az alábbiak egyike):
- Ha posztallogén hematopoetikus sejttranszplantáció (HCT): igazolt CD22+ leukémia kiújulás, ≥0,01% betegség
Ha relapszus/refrakter státusz, és nincs allogén HCT, akkor az alábbiak egyike:
- 2. vagy reszelővelő visszaesés, extramedulláris betegséggel vagy anélkül
- 1. velőrelapszus a reindukció 1. hónapjának végén, a velő ≥0,01%-a morfológiával és/vagy MPF-el végzett robbanások
- Elsődleges tűzálló, több mint 5%-os robbantásként definiálva többparaméteres áramlással ≥ 2 különálló indukciós eljárás után
- Az alanynak javallata van HCT-re, de nem alkalmas, beleértve a tartós minimális reziduális betegséget is
- CD22+ Lymphoma refrakter vagy kiújult, ismert gyógyító terápia nem áll rendelkezésre
- Tünetmentes a központi idegrendszer érintettségétől, ha jelen van, és ésszerű elvárásuk van arra vonatkozóan, hogy a betegségteher kontrollálható a felvétel és a T-sejt-infúzió közötti időszakban. A jelentős neurológiai leromlásban szenvedő alanyok nem lesznek alkalmasak T-sejt-infúzióra, amíg nem stabilizálódnak.
- 4 hétig mentes az aktív GVHD-től és az immunszuppresszív GVHD-terápiától.
- Lansky vagy Karnofsky teljesítmény pontszáma ≥50
- Várható élettartam > 8 hét
- Az összes korábbi kemoterápia, immunterápia és sugárterápia akut toxikus hatásaiból felépült
- ≥7 nappal az utolsó kemoterápia beadása után (kivéve az intratekális vagy fenntartó kemoterápiát)
- ≥7 nappal az utolsó szisztémás kortikoszteroid alkalmazás után
- Nincs előzetes viroterápia
- Megfelelő szervműködés
- Megfelelő laboratóriumi értékek
- A fogamzóképes/apás korban lévő betegeknek bele kell állniuk a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába
- Írásbeli hozzájárulást írt alá
Kizárási kritériumok:
- Aktív klinikailag jelentős központi idegrendszeri diszfunkció jelenléte
- Terhes vagy szoptató
- Nem tolerálható az aferézis eljárás, beleértve az ideiglenes aferézis vezeték elhelyezését, ha szükséges
- A CD22+ leukémiától vagy limfómától eltérő aktív rosszindulatú daganat jelenléte
- Aktív súlyos fertőzés jelenléte
- Bármilyen egyidejű egészségügyi állapot jelenléte, amely megakadályozná, hogy a beteg protokoll-alapú terápiában részesüljön
- Primer immunhiány/csontvelő-elégtelenség szindróma jelenléte
- Nem hajlandó részt venni a 15 éves követési időszakban, amely szükséges, ha CAR T-sejt terápiát alkalmaznak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: EGFRt-t expresszáló autológ CD22-specifikus CAR T-sejtek
|
Beteg eredetű CD22-specifikus kiméra antigén receptor T-sejtek, amelyek EGFRt-t expresszálnak
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Felmérik a sikeresen és sikertelenül legyártott és infúziós CAR T-sejt termékek számát
Időkeret: 28 nap
|
A sikeresen legyártott és infúziós termékek aránya
|
28 nap
|
|
Felmérik az egy vagy több CAR T-sejt termékinfúzióval kapcsolatos nemkívánatos eseményeket
Időkeret: 30 nap
|
A mellékhatások típusát, gyakoriságát, súlyosságát és időtartamát összefoglaljuk
|
30 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Corinne Summers, MD, Seattle Children's Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. július 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. november 14.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2035. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. augusztus 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. augusztus 8.
Első közzététel (Tényleges)
2017. augusztus 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. június 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. június 12.
Utolsó ellenőrzés
2025. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PLAT-04
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .