A CD22-CAR TCell immunterápia első fázisú vizsgálata CD22+ leukémia és limfóma kezelésére (PLAT-04)
2024. június 27. frissítette: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital
Gyermek- és fiatal felnőttkori leukémia örökbefogadó terápia (PLAT)-04: A CD22-CAR T-sejtes immunterápia 1. fázisú megvalósíthatósági és biztonsági tanulmánya CD22+ leukémia és limfóma kezelésére
A kiújult vagy refrakter leukémiában szenvedő betegeknél gyakran alakul ki rezisztencia a kemoterápiával szemben, és néhány olyan betegnél, akiknél a CD19 irányított terápia után kiújulnak, CD19 negatív leukémiával kiújulnak.
Emiatt a kutatók olyan T-sejteket próbálnak felhasználni, amelyeket közvetlenül a betegtől kaptak, és amelyek genetikailag módosíthatók, hogy kiméra antigénreceptort (CAR) expresszáljanak a CD22-re, a CD19-től eltérő fehérjére, amely a leukémiás sejt felszínén expresszálódik. CD22+ leukémiában szenvedő betegeknél.
A CAR lehetővé teszi a T-sejt számára, hogy felismerje és megölje a leukémiás sejtet a CD22 felismerése révén, amely fehérje a leukémiás sejt felszínén expresszálódik CD22+ leukémiában szenvedő betegeknél.
Ez egy 1. fázisú vizsgálat, amelynek célja a CAR+ T-sejtek biztonságosságának és megvalósíthatóságának meghatározása, valamint a CD22+ leukémiás betegek kezelésére elegendő mennyiség előállítása.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az első 3 alany: férfi és női alanyok életkora ≥ 18 év és < 27 év
- Későbbi alanyok: 12 hónapos és 27 év alattiak a tanulmányi beiratkozáskor
Betegség állapota (az alábbiak egyike):
- Ha posztallogén hematopoetikus sejttranszplantáció (HCT): igazolt CD22+ leukémia kiújulás, ≥0,01% betegség
Ha relapszus/refrakter státusz, és nincs allogén HCT, akkor az alábbiak egyike:
- 2. vagy reszelővelő visszaesés, extramedulláris betegséggel vagy anélkül
- 1. velőrelapszus a reindukció 1. hónapjának végén, a velő ≥0,01%-a morfológiával és/vagy MPF-el végzett robbanások
- Elsődleges tűzálló, több mint 5%-os robbantásként definiálva többparaméteres áramlással ≥ 2 különálló indukciós eljárás után
- Az alanynak javallata van HCT-re, de nem alkalmas, beleértve a tartós minimális reziduális betegséget is
- CD22+ Lymphoma refrakter vagy kiújult, ismert gyógyító terápia nem áll rendelkezésre
- Tünetmentes a központi idegrendszer érintettségétől, ha jelen van, és ésszerű elvárásuk van arra vonatkozóan, hogy a betegségteher kontrollálható a felvétel és a T-sejt-infúzió közötti időszakban. A jelentős neurológiai leromlásban szenvedő alanyok nem lesznek alkalmasak T-sejt-infúzióra, amíg nem stabilizálódnak.
- 4 hétig mentes az aktív GVHD-től és az immunszuppresszív GVHD-terápiától.
- Lansky vagy Karnofsky teljesítmény pontszáma ≥50
- Várható élettartam > 8 hét
- Az összes korábbi kemoterápia, immunterápia és sugárterápia akut toxikus hatásaiból felépült
- ≥7 nappal az utolsó kemoterápia beadása után (kivéve az intratekális vagy fenntartó kemoterápiát)
- ≥7 nappal az utolsó szisztémás kortikoszteroid alkalmazás után
- Nincs előzetes viroterápia
- Megfelelő szervműködés
- Megfelelő laboratóriumi értékek
- A fogamzóképes/apás korban lévő betegeknek bele kell állniuk a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába
- Írásbeli hozzájárulást írt alá
Kizárási kritériumok:
- Aktív klinikailag jelentős központi idegrendszeri diszfunkció jelenléte
- Terhes vagy szoptató
- Nem tolerálható az aferézis eljárás, beleértve az ideiglenes aferézis vezeték elhelyezését, ha szükséges
- A CD22+ leukémiától vagy limfómától eltérő aktív rosszindulatú daganat jelenléte
- Aktív súlyos fertőzés jelenléte
- Bármilyen egyidejű egészségügyi állapot jelenléte, amely megakadályozná, hogy a beteg protokoll-alapú terápiában részesüljön
- Primer immunhiány/csontvelő-elégtelenség szindróma jelenléte
- Nem hajlandó részt venni a 15 éves követési időszakban, amely szükséges, ha CAR T-sejt terápiát alkalmaznak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: EGFRt-t expresszáló autológ CD22-specifikus CAR T-sejtek
|
Beteg eredetű CD22-specifikus kiméra antigén receptor T-sejtek, amelyek EGFRt-t expresszálnak
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Felmérik a sikeresen és sikertelenül legyártott és infúziós CAR T-sejt termékek számát
Időkeret: 28 nap
|
A sikeresen legyártott és infúziós termékek aránya
|
28 nap
|
|
Felmérik az egy vagy több CAR T-sejt termékinfúzióval kapcsolatos nemkívánatos eseményeket
Időkeret: 30 nap
|
A mellékhatások típusát, gyakoriságát, súlyosságát és időtartamát összefoglaljuk
|
30 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Corinne Summers, MD, Seattle Children's Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. július 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. november 14.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2035. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. augusztus 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. augusztus 8.
Első közzététel (Tényleges)
2017. augusztus 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. június 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 27.
Utolsó ellenőrzés
2024. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PLAT-04
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .