Um estudo de fase 1 da imunoterapia CD22-CAR TCell para leucemia e linfoma CD22+ (PLAT-04)

Critério de inclusão:

• Primeiros 3 indivíduos: indivíduos do sexo masculino e feminino com idade ≥ 18 anos e < 27 anos
• Sujeitos subsequentes: 12 meses de idade e <27 anos de idade no momento da inscrição no estudo

• Estado da doença (um dos seguintes):

  1. Se pós-transplante de células hematopoéticas (HCT) alogênico: recorrência confirmada de leucemia CD22+, definida como ≥0,01% doença

  2. Se o estado Recidiva/Refratário sem história prévia de HCT alogênico, um dos seguintes:

     • 2ª ou maior recidiva medular, com ou sem doença extramedular
     • 1ª recidiva medular no final do 1º mês de reindução com medula tendo ≥0,01% blastos por morfologia e/ou MPF
     • Refratário primário, definido como >5% de blastos por fluxo multiparâmetro após ≥2 regimes de indução separados
     • Sujeito tem indicação para HCT, mas é inelegível, incluindo doença residual mínima persistente
  3. Linfoma CD22+ refratário ou recidivado sem terapias curativas conhecidas disponíveis
• Assintomático de envolvimento do SNC, se presente, e tem uma expectativa razoável de que a carga da doença possa ser controlada no intervalo entre a inscrição e a infusão de células T. Indivíduos com deterioração neurológica significativa não serão elegíveis para infusão de células T até que estejam estabilizados.
• Livre de GVHD ativo e sem terapia imunossupressora de GVHD por 4 semanas.
• Pontuação de desempenho de Lansky ou Karnofsky de ≥50
• Expectativa de vida > 8 semanas
• Recuperado de efeitos tóxicos agudos de todas as quimioterapias, imunoterapias e radioterapias anteriores
• ≥7 dias após a última administração de quimioterapia (excluindo quimioterapia intratecal ou de manutenção)
• ≥7 dias após a última administração de corticosteroide sistêmico
• Sem viroterapia prévia
• Função adequada do órgão
• Valores laboratoriais adequados
• Pacientes com potencial para engravidar/paternidade devem concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes
• Assinou um consentimento por escrito

Critério de exclusão:

• Presença de disfunção clinicamente significativa ativa do SNC
• Grávida ou amamentando
• Incapaz de tolerar o procedimento de aférese, incluindo a colocação de linha de aférese temporária, se necessário
• Presença de malignidade ativa diferente de leucemia ou linfoma CD22+
• Presença de infecção grave ativa
• Presença de qualquer condição médica concomitante que impeça o paciente de se submeter à terapia baseada em protocolo
• Presença de imunodeficiência primária/síndrome de falência da medula óssea
• Não deseja participar do período de acompanhamento de 15 anos necessário se a terapia com células CAR T for administrada