Un estudio de fase 1 de inmunoterapia con células CD22-CAR TC para la leucemia y el linfoma CD22+ (PLAT-04)

Criterios de inclusión:

• Primeros 3 sujetos: sujetos masculinos y femeninos de edad ≥ 18 años y < 27 años
• Sujetos posteriores: 12 meses de edad y <27 años de edad en el momento de la inscripción en el estudio

• Estado de la enfermedad (uno de los siguientes):

  1. Si después de un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (HCT): recurrencia confirmada de leucemia CD22+, definida como ≥0,01 % enfermedad

  2. En caso de recaída/estado refractario sin antecedentes de TCH alogénico, uno de los siguientes:

     • Segunda o mayor recidiva medular, con o sin enfermedad extramedular
     • Primera recaída en la médula al final del primer mes de reinducción con médula ósea ≥0,01 % blastos por morfología y/o MPF
     • Refractario primario, definido como >5 % de blastos por flujo multiparámetro después de ≥2 regímenes de inducción separados
     • El sujeto tiene indicación para HCT pero no es elegible, incluida la enfermedad residual mínima persistente
  3. Linfoma CD22+ refractario o en recaída sin terapias curativas conocidas disponibles
• Asintomático por compromiso del SNC, si está presente, y tiene una expectativa razonable de que la carga de la enfermedad se puede controlar en el intervalo entre la inscripción y la infusión de células T. Los sujetos con deterioro neurológico significativo no serán elegibles para la infusión de células T hasta que se estabilicen.
• Libre de GVHD activo y fuera de la terapia inmunosupresora de GVHD durante 4 semanas.
• Puntuación de rendimiento de Lansky o Karnofsky de ≥50
• Esperanza de vida > 8 semanas
• Recuperado de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia, inmunoterapia y radioterapia previas
• ≥7 días después de la última administración de quimioterapia (excluyendo la quimioterapia intratecal o de mantenimiento)
• ≥7 días después de la última administración de corticosteroides sistémicos
• Sin viroterapia previa
• Función adecuada del órgano
• Valores de laboratorio adecuados
• Los pacientes en edad fértil/paternidad deben aceptar el uso de métodos anticonceptivos altamente efectivos.
• Firmó un consentimiento por escrito

Criterio de exclusión:

• Presencia de disfunción activa del SNC clínicamente significativa
• embarazada o amamantando
• Incapaz de tolerar el procedimiento de aféresis, incluida la colocación de una línea de aféresis temporal si es necesario
• Presencia de malignidad activa distinta de leucemia o linfoma CD22+
• Presencia de infección grave activa
• Presencia de cualquier condición médica concurrente que impida que el paciente se someta a una terapia basada en el protocolo
• Presencia de inmunodeficiencia primaria/síndrome de insuficiencia de la médula ósea
• No está dispuesto a participar en el período de seguimiento de 15 años que se requiere si se administra la terapia con células CAR T