Badanie fazy 1 immunoterapii CD22-CAR TCell w białaczce i chłoniaku CD22+ (PLAT-04)

Kryteria przyjęcia:

• Pierwsze 3 osoby: mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 18 lat i < 27 lat
• Kolejni pacjenci: w wieku 12 miesięcy i <27 lat w momencie włączenia do badania

• Stan chorobowy (jeden z poniższych):

  1. Jeśli po allogenicznym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT): potwierdzony nawrót białaczki CD22+, określony jako ≥0,01% choroba

  2. Jeśli stan nawrotu/oporności bez wcześniejszej historii allogenicznego HCT, jeden z:

     • Drugi lub większy nawrót szpiku, z lub bez choroby pozaszpikowej
     • 1. nawrót szpiku pod koniec 1. miesiąca ponownej indukcji ze szpikiem mającym ≥0,01% wybuchy na podstawie morfologii i/lub MPF
     • Pierwotnie oporny, definiowany jako >5% blastów na podstawie wieloparametrowego przepływu po ≥2 oddzielnych schematach indukcji
     • Pacjent ma wskazania do HCT, ale nie kwalifikuje się, w tym przetrwałą minimalną chorobę resztkową
  3. CD22+ Chłoniak oporny na leczenie lub nawracający bez znanych terapii leczniczych
• Bezobjawowe zajęcie OUN, jeśli występuje, i uzasadnione oczekiwanie, że obciążenie chorobą może być kontrolowane w okresie między włączeniem a infuzją limfocytów T. Osoby ze znacznym pogorszeniem stanu neurologicznego nie będą kwalifikować się do infuzji limfocytów T do czasu ustabilizowania.
• Wolny od aktywnej GVHD i terapii immunosupresyjnej GVHD przez 4 tygodnie.
• Wynik wydajności Lansky'ego lub Karnofsky'ego ≥50
• Oczekiwana długość życia > 8 tygodni
• Wyzdrowiał po ostrych toksycznych skutkach wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii i radioterapii
• ≥7 dni po ostatniej chemioterapii (z wyłączeniem chemioterapii dokanałowej lub podtrzymującej)
• ≥7 dni po ostatnim ogólnoustrojowym podaniu kortykosteroidu
• Bez wcześniejszej wirusoterapii
• Odpowiednia funkcja narządów
• Odpowiednie wartości laboratoryjne
• Pacjenci w wieku rozrodczym/ojcostwa muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji
• Podpisał pisemną zgodę

Kryteria wyłączenia:

• Obecność czynnej, istotnej klinicznie dysfunkcji OUN
• Ciąża lub karmienie piersią
• Nie można tolerować procedury aferezy, w tym założenia tymczasowej linii aferezy, jeśli jest to wymagane
• Obecność aktywnego nowotworu innego niż białaczka CD22+ lub chłoniak
• Obecność aktywnego ciężkiego zakażenia
• Obecność jakiegokolwiek współistniejącego stanu medycznego, który uniemożliwiłby pacjentowi poddanie się terapii opartej na protokole
• Obecność zespołu pierwotnego niedoboru odporności/niewydolności szpiku kostnego
• Niechęć do udziału w 15-letnim okresie obserwacji, który jest wymagany w przypadku stosowania terapii komórkami T CAR