Studie fáze 1 imunoterapie CD22-CAR TCell pro CD22+ leukémii a lymfom (PLAT-04)
27. června 2023 aktualizováno: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital
Adoptivní terapie leukémie u dětí a mladých dospělých (PLAT)-04: Fáze 1 studie proveditelnosti a bezpečnosti imunoterapie CD22-CAR T-buněk pro CD22+ leukémii a lymfom
U pacientů s relabující nebo refrakterní leukémií se často vyvine rezistence na chemoterapii a u některých pacientů, u kterých dojde k relapsu po terapii řízené CD19, dojde k relapsu s CD19 negativní leukémií.
Z tohoto důvodu se výzkumníci pokoušejí použít T-buňky získané přímo od pacienta, které mohou být geneticky modifikovány tak, aby exprimovaly chimérický antigenní receptor (CAR) na CD22, což je protein odlišný od CD19, exprimovaný na povrchu leukemické buňky. u pacientů s CD22+ leukémií.
CAR umožňuje T-buňce rozpoznat a zabít leukemickou buňku prostřednictvím rozpoznání CD22, proteinu exprimovaného na povrchu leukemické buňky u pacientů s CD22+ leukémií.
Toto je studie fáze 1 navržená tak, aby určila bezpečnost a proveditelnost CAR+ T - buněk a proveditelnost výroby dostatečného množství pro léčbu pacientů s leukémií CD22+.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 26 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- První 3 subjekty: muži a ženy ve věku ≥ 18 let a < 27 let
- Následující subjekty: věk 12 měsíců a <27 let v době zápisu do studia
Stav onemocnění (jeden z následujících):
- Pokud postalogenní transplantace hematopoetických buněk (HCT): potvrzená recidiva CD22+ leukémie, definovaná jako ≥0,01 % choroba
Pokud relaps/refrakterní stav bez předchozí anamnézy alogenní HCT, jeden z:
- 2. nebo větší relaps kostní dřeně, s extramedulárním onemocněním nebo bez něj
- 1. relaps kostní dřeně na konci 1. měsíce reindukce s kostní dření ≥ 0,01 % výbuchy podle morfologie a/nebo MPF
- Primární žáruvzdorný, definovaný jako > 5 % výbuchů víceparametrovým průtokem po ≥ 2 samostatných indukčních režimech
- Subjekt má indikaci k HCT, ale není způsobilý, včetně přetrvávajícího minimálního reziduálního onemocnění
- CD22+ lymfom refrakterní nebo relabující bez známých léčebných terapií
- Bez příznaků postižení CNS, pokud je přítomno, a mají důvodné očekávání, že zátěž onemocněním může být kontrolována v intervalu mezi zařazením do studie a infuzí T-buněk. Subjekty s významným neurologickým zhoršením nebudou způsobilé pro infuzi T-buněk, dokud nebudou stabilizovány.
- Bez aktivní GVHD a bez imunosupresivní terapie GVHD po dobu 4 týdnů.
- Skóre výkonu Lansky nebo Karnofsky ≥50
- Předpokládaná délka života > 8 týdnů
- Zotaveno z akutních toxických účinků všech předchozí chemoterapie, imunoterapie a radioterapie
- ≥7 dní po posledním podání chemoterapie (kromě intratekální nebo udržovací chemoterapie)
- ≥7 dní po posledním systémovém podání kortikosteroidu
- Žádná předchozí viroterapie
- Přiměřená funkce orgánů
- Přiměřené laboratorní hodnoty
- Pacientky ve fertilním věku/potenciálním otci musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce
- Podepsal písemný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost aktivní klinicky významné dysfunkce CNS
- Těhotné nebo kojící
- Nelze tolerovat proceduru aferézy, včetně umístění dočasné aferézní linky, pokud je to nutné
- Přítomnost aktivní malignity jiné než CD22+ leukémie nebo lymfom
- Přítomnost aktivní těžké infekce
- Přítomnost jakéhokoli souběžného zdravotního stavu, který by zabránil pacientovi podstoupit terapii založenou na protokolu
- Přítomnost primární imunodeficience/syndromu selhání kostní dřeně
- Neochota zúčastnit se 15letého období sledování, které je vyžadováno, pokud je podávána terapie CAR T lymfocyty
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní CD22-specifické CAR T-buňky exprimující EGFRt
|
T-buňky chimérického antigenního receptoru specifické pro CD22 od pacienta exprimující EGFRt
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bude hodnocen počet úspěšně a neúspěšně vyrobených a infuzí CAR T-buněk
Časové okno: 28 dní
|
Podíl produktů úspěšně vyrobených a infuzovaných
|
28 dní
|
|
Budou hodnoceny nežádoucí účinky spojené s jednou nebo více infuzemi produktu CAR T-buněk
Časové okno: 30 dní
|
Bude shrnut typ, frekvence, závažnost a trvání nežádoucích účinků
|
30 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Corinne Summers, MD, Seattle Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. července 2017
Primární dokončení (Aktuální)
14. listopadu 2018
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. července 2035
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. srpna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. srpna 2017
První zveřejněno (Aktuální)
9. srpna 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. června 2023
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PLAT-04
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .