Fækal mikrobiotatransplantation til behandling af refraktær graft versus værtssygdom - en pilotundersøgelse
22. marts 2019 opdateret af: Cao Qing, Shanghai Children's Medical Center
Studiet evaluerer sikkerheden og effektiviteten af fækal mikrobiotatransplantation (FMT) til behandling af refraktær graft-versus-host-sygdom (GVHD) i tarmen.
FMT kan være en gavnlig behandling i denne kliniske situation med en dårlig prognose og begrænsede terapeutiske muligheder.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Graft-versus-host-sygdom (GVHD) er en væsentlig komplikation efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
Tarm er det mest sårbare målorgan for akut GVHD.
Patienter, der har en gastrointestinal akut GVHD, modtog en førstelinjes standardbehandling af kortikosteroider.
For patienter, der ikke reagerer eller udvikler sig efter et indledende respons, har en høj dødelighed.
Derfor er der behov for undersøgelse af effektiv andenlinjebehandling til disse patienter.
Studiet evaluerer sikkerheden og effektiviteten af fækal mikrobiotatransplantation (FMT) til behandling af refraktær GVHD i tarmen.
FMT kan være en gavnlig behandling i denne kliniske situation med en dårlig prognose og begrænsede terapeutiske muligheder.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
15
Fase
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 18 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 3-18 år
- Allo-SCT patienter med akut steroid-resistent GI-relateret GVHD grad III-IV. Steroid-resistent GI-relateret GVHD vil blive defineret som manglende forbedring (samme stadium) eller forværring af GI-symptomer efter 7 dages steroidbehandling (≥ 2 ml/kg IV methylprednisolon)
- Ingen sikker kontraindikation for gastrointestinal endoskopi
- Underskrift af informeret samtykke fra patienters juridiske værger
Ekskluderingskriterier:
- Forud for inklusion i et interventionsstudie
- Forrige Allo-SCT
- Kendt multilægemiddelresistenstransport før afføringsopsamling
- Alvorlig colitis af enhver ætiologi eller en historie med inflammatorisk tarmsygdom (IBD)
- Ukontrolleret infektion (hæmodynamisk ustabilitet, vedvarende høj feber eller bakteriæmi inden for 3 dage efter administration af antibiotika)
- Aktiv GI-blødning
- Absolut neutrofiltal < 500 celler/mikroL
- Absolut blodpladetal< 10 x 109 /L
- Patienter, der ikke kan give informeret samtykke
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: HSCT-patienter med refraktær GVHD
Patienterne vil acceptere FilmArray Gastrointestinal (GI) paneltest før forbehandling af HSCT og 28±3 dage efter HSCT.
Patienter vil modtage 50 ml fækal mikrobiota fra ubeslægtede raske donorer gennem nasojejunal sonde og overvåget under gastroskopi.
Patienter, der modtager FMT-behandling, vil blive fulgt i mindst 6 måneder.
Den ideelle opfølgningstid er 2 år.
Afførings- og blodprøver vil blive serielt indsamlet og testet (før forbehandling, 1/3/6/12 måneder efter FMT).
|
For patienter, der ikke reagerer eller delvist responderer på førstegangs FMT-behandling, bør en anden gangs FMT-behandling med en anden donor overvejes.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten af FMT i behandlingen af refraktær GVHD på dag 7
Tidsramme: 7 dage efter FMT
|
Deltagerne vil blive evalueret på dag 7 efter FMT.
Mængden og hyppigheden af daglig diarré vil blive observeret kontinuerligt og registreret i 7 dage.
|
7 dage efter FMT
|
|
Effekten af FMT i behandlingen af refraktær GVHD på dag 28
Tidsramme: 28 dage efter FMT
|
Deltagerne vil blive evalueret på dagene 28 efter FMT.
Mængden og hyppigheden af daglig diarré vil blive observeret kontinuerligt og registreret i 28 dage.
|
28 dage efter FMT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsrelaterede AE'er og SAE'er
Tidsramme: op til 28 dage efter FMT
|
Studiets overordnede sikkerhed vil blive evalueret med forekomsten af alle uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) inden for 28 dage efter FMT.
Forholdet af enhver art AE'er og FMT vil blive seriøst evalueret.
Ikke-alvorlige bivirkninger omfatter: dyspepsi, mavesmerter, kvalme, opkastning, diarré, forstoppelse, feber, indånding uden mekanisk ventilation osv. SAE'er omfatter: død, sepsis, aspirationspneumoni, gastrointestinal blødning, septisk shock osv.
|
op til 28 dage efter FMT
|
|
GVHD sværhedsgrad
Tidsramme: op til 28 dage efter FMT
|
Patienterne vil blive evalueret på dag 7 og 28 efter transplantation for sværhedsgraden af GVHD.
GVHD-sværhedsgraden er klassificeret af International Bone Marrow Transplant Registry Severity Index-graderingssystem.
|
op til 28 dage efter FMT
|
|
Implantationshastighed
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
Dataene vil blive sammenlignet med patienter, der ikke har deltaget i kliniske forsøg.
|
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
|
Overlevelsesrate
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
Dataene vil blive sammenlignet med patienter, der ikke har deltaget i kliniske forsøg.
|
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
|
Ændring i biomarkører
Tidsramme: op til 28 dage efter FMT
|
Ændring i niveauer af albumin og C-reaktivt protein mellem dag 0 og dag 28 vil tjene som et sekundært endepunkt.
|
op til 28 dage efter FMT
|
|
Antal patienter med infektionssygdomme
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
Evaluering af FMT-aktivitet på infektionssygdomme.
|
gennem studieafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
|
Livskvalitet
Tidsramme: op til 6 måneder efter FMT
|
Patienternes livskvalitet vil blive målt ved hjælp af et standardiseret livskvalitetsspørgeskema (EORTC QLQ-C30) før transplantation og på dag 7, 14, 21, 28 og 180 efter transplantation.
|
op til 6 måneder efter FMT
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studieleder: Qing Cao, MD, Shanghai Children's Medical Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FORVENTET)
1. juli 2019
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
31. maj 2020
Studieafslutning (FORVENTET)
31. december 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. maj 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. maj 2018
Først opslået (FAKTISKE)
8. juni 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
26. marts 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. marts 2019
Sidst verificeret
1. marts 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- FMT-GVHD
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .