Fecale microbiota-transplantatie voor de behandeling van refractaire graft-versus-hostziekte - een pilotstudie
22 maart 2019 bijgewerkt door: Cao Qing, Shanghai Children's Medical Center
De studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van fecale microbiota-transplantatie (FMT) voor de behandeling van refractaire graft-versus-host-ziekte (GVHD) van de darm.
FMT kan een gunstige behandeling zijn in deze klinische situatie met een slechte prognose en beperkte therapeutische opties.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Graft-versus-host-ziekte (GVHD) is een belangrijke complicatie na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
Darm is het meest kwetsbare doelorgaan van acute GVHD.
Patiënten met een gastro-intestinale acute GVHD kregen een eerstelijns standaardbehandeling met corticosteroïden.
Voor patiënten die niet reageren of vooruitgang boeken na een eerste reactie, hebben ze een hoge mortaliteit.
Daarom is onderzoek naar effectieve tweedelijnstherapie voor deze patiënten nodig.
De studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van fecale microbiota-transplantatie (FMT) voor de behandeling van refractaire GVHD van de darm.
FMT kan een gunstige behandeling zijn in deze klinische situatie met een slechte prognose en beperkte therapeutische opties.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
15
Fase
- Fase 1
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 3-18 jaar
- Allo-SCT-patiënten met acute steroïde-resistente GI-gerelateerde GVHD graad III-IV. Steroïde-resistente gastro-intestinale GVHD zal worden gedefinieerd als gebrek aan verbetering (zelfde stadium) of verslechtering van gastro-intestinale symptomen na 7 dagen therapie met steroïden (≥ 2 ml/kg IV methylprednisolon)
- Geen duidelijke contra-indicatie voor gastro-intestinale endoscopie
- Ondertekening van geïnformeerde toestemming door de wettelijke voogden van patiënten
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande opname in een interventioneel onderzoek
- Vorige Allo-SCT
- Bekende drager van resistentie tegen meerdere geneesmiddelen voorafgaand aan het verzamelen van ontlasting
- Ernstige colitis van welke etiologie dan ook of een voorgeschiedenis van inflammatoire darmaandoening (IBD)
- Ongecontroleerde infectie (hemodynamische instabiliteit, aanhoudende hoge koorts of bacteriëmie binnen 3 dagen na toediening van antibiotica)
- Actieve GI-bloeding
- Absoluut aantal neutrofielen < 500 cellen/microL
- Absoluut aantal bloedplaatjes < 10 x 109 /L
- Patiënten die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: HSCT-patiënten met refractaire GVHD
Patiënten accepteren FilmArray Gastrointestinal (GI) paneltest vóór voorbehandeling van HSCT en 28 ± 3 dagen na HSCT.
Patiënten ontvangen 50 ml fecale microbiota van niet-verwante gezonde donoren via een neussonde en worden gecontroleerd onder gastroscopie.
Patiënten die een FMT-behandeling krijgen, worden gedurende ten minste 6 maanden gevolgd.
De ideale follow-up tijd is 2 jaar.
Ontlasting en bloedmonsters worden serieel verzameld en getest (vóór de voorbehandeling, 1/3/6/12 maanden na FMT).
|
Voor patiënten die niet of gedeeltelijk reageren op de eerste FMT-behandeling, moet een tweede FMT-behandeling met een andere donor worden overwogen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheid van FMT bij de behandeling van refractaire GVHD op dag 7
Tijdsspanne: 7 dagen na FMT
|
Deelnemers worden geëvalueerd op dag 7 na FMT.
Het volume en de frequentie van de dagelijkse diarree zal gedurende 7 dagen continu worden geobserveerd en geregistreerd.
|
7 dagen na FMT
|
|
Werkzaamheid van FMT bij de behandeling van refractaire GVHD op dag 28
Tijdsspanne: 28 dagen na FMT
|
Deelnemers worden geëvalueerd op dag 28 na FMT.
Het volume en de frequentie van dagelijkse diarree zal gedurende 28 dagen continu worden geobserveerd en geregistreerd.
|
28 dagen na FMT
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandelingsgerelateerde AE's en SAE's
Tijdsspanne: tot 28 dagen na FMT
|
De algehele veiligheid van het onderzoek zal worden geëvalueerd met de incidentie van alle bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) binnen 28 dagen na FMT.
De relatie van elke soort AE's en FMT zal serieus worden geëvalueerd.
Niet-ernstige bijwerkingen omvatten: dyspepsie, buikpijn, misselijkheid, braken, diarree, constipatie, koorts, inademing zonder mechanische ventilatie, enz. SAE's omvatten: overlijden, sepsis, aspiratiepneumonie, gastro-intestinale bloeding, septische shock, enz.
|
tot 28 dagen na FMT
|
|
GVHD-ernst
Tijdsspanne: tot 28 dagen na FMT
|
Patiënten zullen op dag 7 en 28 na transplantatie worden beoordeeld op de ernst van GVHD.
De ernst van GVHD wordt beoordeeld door het beoordelingssysteem van de International Bone Marrow Transplant Registry Severity Index.
|
tot 28 dagen na FMT
|
|
Implantatie tarief
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 6 maanden
|
De gegevens zullen worden vergeleken met patiënten die niet hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken.
|
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 6 maanden
|
|
Overlevingskans
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 6 maanden
|
De gegevens zullen worden vergeleken met patiënten die niet hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken.
|
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 6 maanden
|
|
Verandering in biomarkers
Tijdsspanne: tot 28 dagen na FMT
|
Veranderingen in niveaus van albumine en C-reactief proteïne tussen dag 0 en dag 28 zullen als secundair eindpunt dienen.
|
tot 28 dagen na FMT
|
|
Aantal patiënten met infectieziekten
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 6 maanden
|
Evaluatie van FMT-activiteit op infectieziekte.
|
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 6 maanden
|
|
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: tot 6 maanden na FMT
|
De kwaliteit van leven van patiënten zal worden gemeten met behulp van een gestandaardiseerde vragenlijst over de kwaliteit van leven (EORTC QLQ-C30) voorafgaand aan transplantatie en op dag 7, 14, 21, 28 en 180 na transplantatie.
|
tot 6 maanden na FMT
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Qing Cao, MD, Shanghai Children's Medical Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (VERWACHT)
1 juli 2019
Primaire voltooiing (VERWACHT)
31 mei 2020
Studie voltooiing (VERWACHT)
31 december 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 mei 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 mei 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
8 juni 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
26 maart 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 maart 2019
Laatst geverifieerd
1 maart 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- FMT-GVHD
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .