Trapianto di microbiota fecale per il trattamento della malattia refrattaria del trapianto contro l'ospite: uno studio pilota
22 marzo 2019 aggiornato da: Cao Qing, Shanghai Children's Medical Center
Lo studio valuta la sicurezza e l'efficacia del trapianto di microbiota fecale (FMT) per il trattamento della malattia refrattaria del trapianto contro l'ospite (GVHD) dell'intestino.
L'FMT potrebbe essere un trattamento benefico in questa situazione clinica con una prognosi infausta e opzioni terapeutiche limitate.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) è una complicanza importante dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
L'intestino è l'organo bersaglio più vulnerabile della GVHD acuta.
I pazienti con GVHD acuta gastrointestinale hanno ricevuto un trattamento standard di prima linea con corticosteroidi.
Per i pazienti che non rispondono o progrediscono dopo una risposta iniziale hanno un'alta mortalità.
Pertanto, è necessaria la ricerca di un'efficace terapia di seconda linea per questi pazienti.
Lo studio valuta la sicurezza e l'efficacia del trapianto di microbiota fecale (FMT) per il trattamento della GVHD refrattaria dell'intestino.
L'FMT potrebbe essere un trattamento benefico in questa situazione clinica con una prognosi infausta e opzioni terapeutiche limitate.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
15
Fase
- Fase 1
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 3-18 anni
- Pazienti allo-SCT con GVHD acuta di grado III-IV correlato agli steroidi GI. La GVHD GI-correlata agli steroidi sarà definita come mancanza di miglioramento (stesso stadio) o peggioramento dei sintomi gastrointestinali dopo 7 giorni di terapia steroidea (≥ 2 ml/kg di metilprednisolone EV)
- Nessuna controindicazione definita per l'endoscopia gastrointestinale
- Firma del consenso informato da parte dei tutori legali dei pazienti
Criteri di esclusione:
- Prima inclusione in uno studio interventistico
- Precedente Allo-SCT
- Portatore di resistenza multifarmaco nota prima della raccolta delle feci
- Colite grave di qualsiasi eziologia o una storia di malattia infiammatoria intestinale (IBD)
- Infezione incontrollata (instabilità emodinamica, febbre alta in corso o batteriemia entro 3 giorni dalla somministrazione di antibiotici)
- Sanguinamento gastrointestinale attivo
- Conta assoluta dei neutrofili < 500 cellule/microL
- Conta piastrinica assoluta < 10 x 109 /L
- Pazienti che non possono dare il consenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Pazienti HSCT con GVHD refrattaria
I pazienti accetteranno il panel test FilmArray Gastrointestinal (GI) prima del pre-trattamento dell'HSCT e 28 ± 3 giorni dopo l'HSCT.
I pazienti riceveranno 50 ml di microbiota fecale da donatori sani non imparentati attraverso il tubo nasodigiunale e monitorati sotto gastroscopia.
I pazienti sottoposti a trattamento FMT saranno seguiti per almeno 6 mesi.
Il tempo di follow-up ideale è di 2 anni.
I campioni di feci e sangue saranno raccolti e testati in serie (prima del pre-trattamento, 1/3/6/12 mesi dopo FMT).
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Per i pazienti che non rispondono o rispondono parzialmente al primo trattamento FMT, deve essere preso in considerazione un secondo trattamento FMT utilizzando un donatore diverso.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia dell'FMT nel trattamento della GVHD refrattaria al giorno 7
Lasso di tempo: 7 giorni dopo FMT
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I partecipanti saranno valutati nei giorni 7 successivi all'FMT.
Il volume e la frequenza della diarrea giornaliera saranno continuamente osservati e registrati in 7 giorni.
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7 giorni dopo FMT
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Efficacia dell'FMT nel trattamento della GVHD refrattaria al giorno 28
Lasso di tempo: 28 giorni dopo FMT
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I partecipanti saranno valutati nei giorni 28 successivi all'FMT.
Il volume e la frequenza della diarrea giornaliera saranno continuamente osservati e registrati in 28 giorni.
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28 giorni dopo FMT
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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AE e SAE correlati al trattamento
Lasso di tempo: fino a 28 giorni dopo l'FMT
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La sicurezza complessiva dello studio sarà valutata con l'incidenza di tutti gli eventi avversi (AE) e gli eventi avversi gravi (SAE) entro 28 giorni dopo l'FMT.
La relazione di qualsiasi tipo di AEs e FMT sarà valutata seriamente.
Gli eventi avversi non gravi includono: dispepsia, dolore addominale, nausea, vomito, diarrea, costipazione, febbre, inalazione senza ventilazione meccanica, ecc. Gli eventi avversi gravi includono: morte, sepsi, polmonite ab ingestis, emorragia gastrointestinale, shock settico, ecc.
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fino a 28 giorni dopo l'FMT
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Gravità GVHD
Lasso di tempo: fino a 28 giorni dopo l'FMT
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I pazienti saranno valutati nei giorni 7 e 28 dopo il trapianto per la gravità della GVHD.
La gravità della GVHD è classificata dal sistema di classificazione dell'indice di gravità del Registro internazionale dei trapianti di midollo osseo.
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fino a 28 giorni dopo l'FMT
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Tasso di impianto
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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I dati saranno confrontati con pazienti che non avevano partecipato a studi clinici.
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attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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Tasso di sopravvivenza
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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I dati saranno confrontati con pazienti che non avevano partecipato a studi clinici.
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attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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Modifica dei biomarcatori
Lasso di tempo: fino a 28 giorni dopo l'FMT
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La variazione dei livelli di albumina e proteina C-reattiva tra i giorni 0 e 28 fungerà da endpoint secondario.
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fino a 28 giorni dopo l'FMT
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Numero di pazienti con malattie infettive
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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Valutazione dell'attività FMT su malattie infettive.
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attraverso il completamento degli studi, una media di 6 mesi
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Qualità della vita
Lasso di tempo: fino a 6 mesi dopo FMT
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La qualità della vita dei pazienti sarà misurata utilizzando un questionario standardizzato sulla qualità della vita (EORTC QLQ-C30) prima del trapianto e nei giorni 7, 14, 21, 28 e 180 dopo il trapianto.
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fino a 6 mesi dopo FMT
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Direttore dello studio: Qing Cao, MD, Shanghai Children's Medical Center
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (ANTICIPATO)
1 luglio 2019
Completamento primario (ANTICIPATO)
31 maggio 2020
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
31 dicembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 maggio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 maggio 2018
Primo Inserito (EFFETTIVO)
8 giugno 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
26 marzo 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 marzo 2019
Ultimo verificato
1 marzo 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FMT-GVHD
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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