Transplantace fekální mikrobioty pro léčbu refrakterního štěpu versus onemocnění hostitele – pilotní studie
22. března 2019 aktualizováno: Cao Qing, Shanghai Children's Medical Center
Studie hodnotí bezpečnost a účinnost transplantace fekální mikroflóry (FMT) pro léčbu refrakterní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) střeva.
FMT může být prospěšnou léčbou v této klinické situaci se špatnou prognózou a omezenými terapeutickými možnostmi.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Intervence / Léčba
Detailní popis
Nemoc štěpu proti hostiteli (GVHD) je hlavní komplikací po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Střevo je nejzranitelnějším cílovým orgánem akutní GVHD.
Pacienti s gastrointestinální akutní GVHD dostávali standardní léčbu první linie kortikosteroidy.
U pacientů, kteří nereagují nebo progredují po počáteční odpovědi, je vysoká mortalita.
Proto je u těchto pacientů zapotřebí výzkum účinné terapie druhé linie.
Studie hodnotí bezpečnost a účinnost transplantace fekální mikrobioty (FMT) pro léčbu refrakterní GVHD střeva.
FMT může být prospěšnou léčbou v této klinické situaci se špatnou prognózou a omezenými terapeutickými možnostmi.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
15
Fáze
- Fáze 1
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 3-18 let věku
- Pacienti s allo-SCT s akutní steroid-rezistentní GI související s GVHD stupně III-IV. GVHD související s GI s rezistencí na steroidy bude definován jako nedostatečné zlepšení (stejné stadium) nebo zhoršení GI symptomů po 7 dnech steroidní terapie (≥ 2 ml/kg IV methylprednisolonu)
- Žádná jednoznačná kontraindikace pro gastrointestinální endoskopii
- Podpis informovaného souhlasu zákonnými zástupci pacientů
Kritéria vyloučení:
- Před zařazením do intervenční studie
- Předchozí Allo-SCT
- Známý nosič rezistence vůči více lékům před odběrem stolice
- Těžká kolitida jakékoli etiologie nebo anamnéza zánětlivého onemocnění střev (IBD)
- Nekontrolovaná infekce (hemodynamická nestabilita, přetrvávající vysoká horečka nebo bakteriémie do 3 dnů po podání antibiotik)
- Aktivní GI krvácení
- Absolutní počet neutrofilů < 500 buněk/mikrol
- Absolutní počet krevních destiček < 10 x 109 /l
- Pacienti, kteří nemohou dát informovaný souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Pacienti s HSCT s refrakterní GVHD
Pacienti budou akceptovat panelový test FilmArray Gastrointestinal (GI) před předléčbou HSCT a 28±3 dny po HSCT.
Pacienti dostanou 50 ml fekální mikroflóry od nepříbuzných zdravých dárců přes nasojejunální sondu a budou monitorováni pod gastroskopií.
Pacienti léčení FMT budou sledováni po dobu nejméně 6 měsíců.
Ideální doba sledování je 2 roky.
Vzorky stolice a krve budou sériově odebírány a testovány (před předléčbou, 1/3/6/12 měsíců po FMT).
|
U pacientů, kteří nereagují nebo reagují částečně na první léčbu FMT, je třeba zvážit druhou léčbu FMT s použitím jiného dárce.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost FMT v léčbě refrakterní GVHD v den 7
Časové okno: 7 dní po FMT
|
Účastníci budou vyhodnoceni 7. den po FMT.
Objem a frekvence denních průjmů budou průběžně sledovány a zaznamenávány po 7 dnech.
|
7 dní po FMT
|
|
Účinnost FMT v léčbě refrakterní GVHD v den 28
Časové okno: 28 dní po FMT
|
Účastníci budou vyhodnoceni 28. den po FMT.
Objem a frekvence denních průjmů budou průběžně sledovány a zaznamenávány po 28 dnech.
|
28 dní po FMT
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
AE a SAE související s léčbou
Časové okno: až 28 dní po FMT
|
Celková bezpečnost studie bude hodnocena s výskytem všech nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) během 28 dnů po FMT.
Vztah jakéhokoli druhu AE a FMT bude vážně hodnocen.
Mezi nezávažné AE patří: dyspepsie, bolesti břicha, nauzea, zvracení, průjem, zácpa, horečka, inhalace bez mechanické ventilace atd. Mezi závažné AE patří: smrt, sepse, aspirační pneumonie, gastrointestinální krvácení, septický šok atd.
|
až 28 dní po FMT
|
|
Závažnost GVHD
Časové okno: až 28 dní po FMT
|
Pacienti budou hodnoceni 7. a 28. den po transplantaci na závažnost GVHD.
Závažnost GVHD je odstupňována podle mezinárodního systému klasifikace indexu závažnosti transplantací kostní dřeně.
|
až 28 dní po FMT
|
|
Míra implantace
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
|
Data budou porovnána s pacienty, kteří se neúčastnili klinických studií.
|
dokončením studia v průměru 6 měsíců
|
|
Míra přežití
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
|
Data budou porovnána s pacienty, kteří se neúčastnili klinických studií.
|
dokončením studia v průměru 6 měsíců
|
|
Změna biomarkerů
Časové okno: až 28 dní po FMT
|
Změna hladin albuminu a C-reaktivního proteinu mezi dny 0 a 28 bude sloužit jako sekundární cílový bod.
|
až 28 dní po FMT
|
|
Počet pacientů s infekčními poruchami
Časové okno: dokončením studia v průměru 6 měsíců
|
Hodnocení aktivity FMT na infekční poruchu.
|
dokončením studia v průměru 6 měsíců
|
|
Kvalita života
Časové okno: do 6 měsíců po FMT
|
Kvalita života pacientů bude měřena pomocí standardizovaného dotazníku kvality života (EORTC QLQ-C30) před transplantací a 7., 14., 21., 28. a 180. den po transplantaci.
|
do 6 měsíců po FMT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Qing Cao, MD, Shanghai Children's Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (OČEKÁVANÝ)
1. července 2019
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
31. května 2020
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
31. prosince 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. května 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. května 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
8. června 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
26. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FMT-GVHD
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .