粪便微生物群移植治疗难治性移植物抗宿主病的初步研究
2019年3月22日 更新者：Cao Qing、Shanghai Children's Medical Center
该研究评估了粪便微生物群移植 (FMT) 治疗难治性肠道移植物抗宿主病 (GVHD) 的安全性和有效性。
在这种预后不良且治疗选择有限的临床情况下，FMT 可能是一种有益的治疗方法。
研究概览
详细说明
移植物抗宿主病 (GVHD) 是造血干细胞移植 (HSCT) 后的主要并发症。
肠道是急性GVHD最脆弱的靶器官。
患有胃肠道急性 GVHD 的患者接受了皮质类固醇的一线标准治疗。
对于在初始反应后没有反应或进展的患者，死亡率很高。
因此，需要研究对这些患者有效的二线治疗。
该研究评估了粪便微生物群移植 (FMT) 治疗难治性肠道 GVHD 的安全性和有效性。
在这种预后不良且治疗选择有限的临床情况下，FMT 可能是一种有益的治疗方法。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
15
阶段
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 3-18岁
- 具有急性类固醇耐药性 GI 相关 GVHD III-IV 级的 Allo-SCT 患者。 类固醇耐药的 GI 相关 GVHD 将被定义为 7 天类固醇治疗（≥ 2 ml/kg IV 甲泼尼龙）后 GI 症状无改善（同一阶段）或恶化
- 胃肠镜检查无明确禁忌症
- 患者法定监护人签署知情同意书
排除标准：
- 事先纳入干预研究
- 以前的 Allo-SCT
- 粪便收集前已知的多重耐药性携带
- 任何病因的严重结肠炎或炎症性肠病 (IBD) 病史
- 不受控制的感染（血流动力学不稳定、持续高烧或抗生素给药后 3 天内出现菌血症）
- 活动性胃肠道出血
- 中性粒细胞绝对计数 < 500 个细胞/微升
- 绝对血小板计数< 10 x 109 /L
- 不能给予知情同意的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：难治性 GVHD 的 HSCT 患者
患者将在 HSCT 预处理前和 HSCT 后 28±3 天接受 FilmArray 胃肠道 (GI) 面板测试。
患者将通过鼻空肠管接受无关健康供体的 50ml 粪便微生物群，并在胃镜下进行监测。
接受 FMT 治疗的患者将被随访至少 6 个月。
理想的随访时间是 2 年。
将连续收集和测试粪便和血液样本（预处理前，FMT 后 1/3/6/12 个月）。
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对于第一次 FMT 治疗无反应或部分反应的患者，应考虑使用不同供体进行第二次 FMT 治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FMT治疗难治性GVHD第7天的疗效
大体时间：FMT 后 7 天
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参与者将在 FMT 后第 7 天接受评估。
连续7天观察记录每天腹泻的量和次数。
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FMT 后 7 天
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FMT治疗难治性GVHD第28天的疗效
大体时间：FMT 后 28 天
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参与者将在 FMT 后第 28 天接受评估。
在28天内连续观察记录每天腹泻的量和次数。
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FMT 后 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗相关的 AE 和 SAE
大体时间：FMT 后最多 28 天
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研究的整体安全性将通过 FMT 后 28 天内所有不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率进行评估。
将认真评估任何类型的 AE 和 FMT 的关系。
非严重AE包括：消化不良、腹痛、恶心、呕吐、腹泻、便秘、发热、吸入无机械通气等。SAE包括：死亡、败血症、吸入性肺炎、消化道出血、感染性休克等。
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FMT 后最多 28 天
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GVHD 严重程度
大体时间：FMT 后最多 28 天
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将在移植后第 7 天和第 28 天评估患者的 GVHD 严重程度。
GVHD 严重程度由国际骨髓移植登记严重程度指数分级系统分级。
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FMT 后最多 28 天
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着床率
大体时间：通过学习完成，平均6个月
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数据将与未参加临床试验的患者进行比较。
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通过学习完成，平均6个月
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存活率
大体时间：通过学习完成，平均6个月
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数据将与未参加临床试验的患者进行比较。
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通过学习完成，平均6个月
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生物标志物的变化
大体时间：FMT 后最多 28 天
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第 0 天和第 28 天之间白蛋白和 C 反应蛋白水平的变化将作为次要终点。
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FMT 后最多 28 天
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传染病患者人数
大体时间：通过学习完成，平均6个月
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评估 FMT 对传染病的活性。
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通过学习完成，平均6个月
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生活质量
大体时间：FMT 后最多 6 个月
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在移植前和移植后第 7、14、21、28 和 180 天，使用标准化生活质量问卷 (EORTC QLQ-C30) 测量患者的生活质量。
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FMT 后最多 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Qing Cao, MD、Shanghai Children's Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2019年7月1日
初级完成 (预期的)
2020年5月31日
研究完成 (预期的)
2020年12月31日
研究注册日期
首次提交
2018年5月15日
首先提交符合 QC 标准的
2018年5月25日
首次发布 (实际的)
2018年6月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月22日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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