Transplantacja mikroflory kałowej w leczeniu opornej na leczenie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi — badanie pilotażowe
22 marca 2019 zaktualizowane przez: Cao Qing, Shanghai Children's Medical Center
Badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepu mikroflory kałowej (FMT) w leczeniu opornej na leczenie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) jelita.
FMT może być korzystnym leczeniem w tej sytuacji klinicznej ze złym rokowaniem i ograniczonymi możliwościami terapeutycznymi.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) jest głównym powikłaniem po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
Jelito jest najbardziej wrażliwym narządem docelowym ostrej GVHD.
Pacjenci z ostrą GVHD ze strony przewodu pokarmowego otrzymywali standardowe leczenie kortykosteroidami pierwszego rzutu.
W przypadku pacjentów, którzy nie reagują lub nie postępują po początkowej odpowiedzi, występuje wysoka śmiertelność.
Dlatego potrzebne są badania nad skuteczną terapią drugiego rzutu dla tych pacjentów.
Badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepu mikroflory kałowej (FMT) w leczeniu opornej na leczenie GVHD jelita.
FMT może być korzystnym leczeniem w tej sytuacji klinicznej ze złym rokowaniem i ograniczonymi możliwościami terapeutycznymi.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
15
Faza
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 3-18 lat
- Pacjenci z allo-SCT z ostrą GVHD stopnia III-IV związaną z opornością na steroidy związaną z przewodem pokarmowym. GVHD związana z przewodem pokarmowym oporna na steroidy zostanie zdefiniowana jako brak poprawy (ten sam stopień zaawansowania) lub pogorszenie objawów ze strony przewodu pokarmowego po 7 dniach leczenia steroidami (≥ 2 ml/kg dożylnego metyloprednizolonu)
- Brak jednoznacznych przeciwwskazań do endoskopii przewodu pokarmowego
- Podpisanie świadomej zgody przez opiekunów prawnych pacjentów
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze włączenie do badania interwencyjnego
- Poprzedni Allo-SCT
- Znana nosicielstwo wielolekooporności przed pobraniem kału
- Ciężkie zapalenie jelita grubego o dowolnej etiologii lub nieswoiste zapalenie jelit (IBD) w wywiadzie
- Niekontrolowana infekcja (niestabilność hemodynamiczna, utrzymująca się wysoka gorączka lub bakteriemia w ciągu 3 dni po podaniu antybiotyków)
- Czynne krwawienie z przewodu pokarmowego
- Bezwzględna liczba neutrofili < 500 komórek/mikrol
- Bezwzględna liczba płytek krwi < 10 x 109 /l
- Pacjenci, którzy nie mogą wyrazić świadomej zgody
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Pacjenci HSCT z oporną na leczenie GVHD
Pacjenci zaakceptują test panelowy FilmArray Gastrointestinal (GI) przed wstępnym leczeniem HSCT i 28 ± 3 dni po HSCT.
Pacjenci otrzymają 50 ml mikroflory kałowej od niespokrewnionych zdrowych dawców przez sondę nosowo-jelitową i będą monitorowani pod kontrolą gastroskopii.
Pacjenci otrzymujący leczenie FMT będą obserwowani przez co najmniej 6 miesięcy.
Idealny czas obserwacji to 2 lata.
Próbki kału i krwi będą pobierane seryjnie i badane (przed leczeniem wstępnym, 1/3/6/12 miesięcy po FMT).
|
W przypadku pacjentów, u których nie wystąpiła odpowiedź lub wystąpiła częściowa odpowiedź na leczenie FMT po raz pierwszy, należy rozważyć drugie leczenie FMT z wykorzystaniem innego dawcy.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność FMT w leczeniu opornej na leczenie GVHD w dniu 7
Ramy czasowe: 7 dni po FMT
|
Uczestnicy będą oceniani 7 dni po FMT.
Objętość i częstotliwość codziennych biegunek będą stale obserwowane i rejestrowane przez 7 dni.
|
7 dni po FMT
|
|
Skuteczność FMT w leczeniu opornej GVHD w dniu 28
Ramy czasowe: 28 dni po FMT
|
Uczestnicy będą oceniani 28 dni po FMT.
Objętość i częstotliwość codziennych biegunek będą stale obserwowane i rejestrowane przez 28 dni.
|
28 dni po FMT
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
AE i SAE związane z leczeniem
Ramy czasowe: do 28 dni po FMT
|
Ogólne bezpieczeństwo badania zostanie ocenione na podstawie częstości występowania wszystkich zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w ciągu 28 dni po FMT.
Relacje wszelkiego rodzaju AE i FMT będą poważnie oceniane.
Niepoważne zdarzenia niepożądane obejmują: niestrawność, ból brzucha, nudności, wymioty, biegunkę, zaparcia, gorączkę, wdychanie bez wentylacji mechanicznej itp. SAE obejmują: śmierć, posocznicę, zachłystowe zapalenie płuc, krwotok z przewodu pokarmowego, wstrząs septyczny itp.
|
do 28 dni po FMT
|
|
Ważność GVHD
Ramy czasowe: do 28 dni po FMT
|
Pacjenci będą oceniani w dniach 7 i 28 po przeszczepie pod kątem ciężkości GVHD.
Ciężkość GVHD jest oceniana przez system klasyfikacji International Bone Marrow Transplant Registry Severity Index.
|
do 28 dni po FMT
|
|
Wskaźnik implantacji
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
|
Dane zostaną porównane z pacjentami, którzy nie brali udziału w badaniach klinicznych.
|
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
|
|
Wskaźnik przeżycia
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
|
Dane zostaną porównane z pacjentami, którzy nie brali udziału w badaniach klinicznych.
|
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
|
|
Zmiana biomarkerów
Ramy czasowe: do 28 dni po FMT
|
Zmiana poziomu albuminy i białka C-reaktywnego między dniem 0 a dniem 28 posłuży jako drugorzędowy punkt końcowy.
|
do 28 dni po FMT
|
|
Liczba pacjentów z chorobami zakaźnymi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
|
Ocena aktywności FMT w zaburzeniach zakaźnych.
|
do ukończenia studiów, średnio 6 miesięcy
|
|
Jakość życia
Ramy czasowe: do 6 miesięcy po FMT
|
Jakość życia pacjentów będzie mierzona za pomocą standardowego kwestionariusza jakości życia (EORTC QLQ-C30) przed przeszczepem oraz w dniach 7, 14, 21, 28 i 180 po przeszczepie.
|
do 6 miesięcy po FMT
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Qing Cao, MD, Shanghai Children's Medical Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)
1 lipca 2019
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
31 maja 2020
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
31 grudnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 maja 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 maja 2018
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
8 czerwca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
26 marca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 marca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FMT-GVHD
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .