Fekal mikrobiotatransplantasjon for behandling av ildfast graft versus vertssykdom - en pilotstudie
22. mars 2019 oppdatert av: Cao Qing, Shanghai Children's Medical Center
Studien evaluerer sikkerhet og effekt av fekal mikrobiotatransplantasjon (FMT) for behandling av refraktær graft-versus-host-sykdom (GVHD) i tarmen.
FMT kan være en fordelaktig behandling i denne kliniske situasjonen med dårlig prognose og begrensede terapeutiske muligheter.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Graft-versus-host-sykdom (GVHD) er en stor komplikasjon etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
Tarm er det mest sårbare målorganet for akutt GVHD.
Pasienter som har en gastrointestinal akutt GVHD fikk en førstelinje standardbehandling av kortikosteroider.
For pasienter som ikke reagerer eller utvikler seg etter en første respons har høy dødelighet.
Derfor er det behov for undersøkelse av effektiv annenlinjebehandling for disse pasientene.
Studien evaluerer sikkerhet og effekt av fekal mikrobiotatransplantasjon (FMT) for behandling av ildfast GVHD i tarmen.
FMT kan være en fordelaktig behandling i denne kliniske situasjonen med dårlig prognose og begrensede terapeutiske muligheter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
15
Fase
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 18 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 3-18 år
- Allo-SCT pasienter med akutt steroidresistent GI-relatert GVHD grad III-IV. Steroidresistent GI-relatert GVHD vil bli definert som mangel på bedring (samme stadium) eller forverring av GI-symptomer etter 7 dager med steroidbehandling (≥ 2 ml/kg IV metylprednisolon)
- Ingen sikker kontraindikasjon for gastrointestinal endoskopi
- Signatur på informert samtykke fra de juridiske vergene til pasientene
Ekskluderingskriterier:
- Før inkludering i en intervensjonsstudie
- Forrige Allo-SCT
- Kjent multimedikamentresistenstransport før avføringssamling
- Alvorlig kolitt av enhver etiologi eller en historie med inflammatorisk tarmsykdom (IBD)
- Ukontrollert infeksjon (hemodynamisk ustabilitet, pågående høy feber eller bakteriemi innen 3 dager etter antibiotikaadministrasjon)
- Aktiv GI-blødning
- Absolutt nøytrofiltall < 500 celler/mikroL
- Absolutt antall blodplater < 10 x 109 /L
- Pasienter som ikke kan gi informert samtykke
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: HSCT-pasienter med refraktær GVHD
Pasienter vil akseptere FilmArray Gastrointestinal (GI) paneltest før forbehandling av HSCT og 28±3 dager etter HSCT.
Pasienter vil motta 50 ml fekal mikrobiota fra ubeslektede friske givere gjennom nasojejunal sonde og overvåket under gastroskopi.
Pasienter som får FMT-behandling vil bli fulgt i minst 6 måneder.
Den ideelle oppfølgingstiden er 2 år.
Avførings- og blodprøver vil bli tatt i serie og testet (før forbehandling, 1/3/6/12 måneder etter FMT).
|
For pasienter som ikke responderer eller delvis responderer på førstegangs FMT-behandling, bør en andregangs FMT-behandling med annen donor vurderes.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten av FMT ved behandling av refraktær GVHD på dag 7
Tidsramme: 7 dager etter FMT
|
Deltakerne vil bli evaluert på dagene 7 etter FMT.
Volumet og frekvensen av daglig diaré vil bli kontinuerlig observert og registrert i løpet av 7 dager.
|
7 dager etter FMT
|
|
Effekten av FMT ved behandling av refraktær GVHD på dag 28
Tidsramme: 28 dager etter FMT
|
Deltakerne vil bli evaluert på dagene 28 etter FMT.
Volumet og frekvensen av daglig diaré vil bli kontinuerlig observert og registrert i løpet av 28 dager.
|
28 dager etter FMT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsrelaterte bivirkninger og SAE
Tidsramme: opptil 28 dager etter FMT
|
Den generelle sikkerheten til studien vil bli evaluert med forekomsten av alle bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) innen 28 dager etter FMT.
Forholdet mellom alle slags AEer og FMT vil bli seriøst evaluert.
Ikke-alvorlige bivirkninger inkluderer: dyspepsi, magesmerter, kvalme, oppkast, diaré, forstoppelse, feber, innånding uten mekanisk ventilasjon osv. SAE inkluderer: død, sepsis, aspirasjonspneumoni, gastrointestinal blødning, septisk sjokk, etc.
|
opptil 28 dager etter FMT
|
|
GVHD alvorlighetsgrad
Tidsramme: opptil 28 dager etter FMT
|
Pasientene vil bli evaluert på dag 7 og 28 etter transplantasjon for alvorlighetsgrad av GVHD.
GVHD-alvorlighetsgrad er gradert av International Bone Marrow Transplant Registry Severity Index-graderingssystemet.
|
opptil 28 dager etter FMT
|
|
Implantasjonshastighet
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
Dataene vil bli sammenlignet med pasienter som ikke har deltatt i kliniske studier.
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
|
Overlevelsesrate
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
Dataene vil bli sammenlignet med pasienter som ikke har deltatt i kliniske studier.
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
|
Endring i biomarkører
Tidsramme: opptil 28 dager etter FMT
|
Endring i nivåer av albumin og C-reaktivt protein mellom dag 0 og dag 28 vil tjene som et sekundært endepunkt.
|
opptil 28 dager etter FMT
|
|
Antall pasienter med infeksjonslidelser
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
Evaluering av FMT-aktivitet på smittsom lidelse.
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 6 måneder
|
|
Livskvalitet
Tidsramme: opptil 6 måneder etter FMT
|
Livskvaliteten til pasienter vil bli målt ved hjelp av et standardisert livskvalitetsspørreskjema (EORTC QLQ-C30) før transplantasjon og på dag 7, 14, 21, 28 og 180 etter transplantasjon.
|
opptil 6 måneder etter FMT
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Qing Cao, MD, Shanghai Children's Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FORVENTES)
1. juli 2019
Primær fullføring (FORVENTES)
31. mai 2020
Studiet fullført (FORVENTES)
31. desember 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mai 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. mai 2018
Først lagt ut (FAKTISKE)
8. juni 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
26. mars 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. mars 2019
Sist bekreftet
1. mars 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FMT-GVHD
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .