Trasplante de microbiota fecal para el tratamiento de la enfermedad refractaria de injerto contra huésped: un estudio piloto
22 de marzo de 2019 actualizado por: Cao Qing, Shanghai Children's Medical Center
El estudio evalúa la seguridad y la eficacia del trasplante de microbiota fecal (FMT) para el tratamiento de la enfermedad refractaria de injerto contra huésped (EICH) del intestino.
El FMT podría ser un tratamiento beneficioso en esta situación clínica con mal pronóstico y limitadas opciones terapéuticas.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) es una complicación importante después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT).
El intestino es el órgano diana más vulnerable de la EICH aguda.
Los pacientes que tienen una EICH aguda gastrointestinal recibieron un tratamiento estándar de primera línea con corticosteroides.
Para los pacientes que no responden o progresan después de una respuesta inicial tienen una alta mortalidad.
Por lo tanto, se necesita la investigación de una terapia de segunda línea eficaz para estos pacientes.
El estudio evalúa la seguridad y la eficacia del trasplante de microbiota fecal (FMT) para el tratamiento de la EICH intestinal refractaria.
El FMT podría ser un tratamiento beneficioso en esta situación clínica con mal pronóstico y limitadas opciones terapéuticas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
15
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 18 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 3-18 años de edad
- Pacientes con alo-SCT con GVHD grado III-IV agudo resistente a los esteroides GI. La GVHD relacionada con el GI resistente a los esteroides se definirá como la falta de mejoría (mismo estadio) o el empeoramiento de los síntomas GI después de 7 días de terapia con esteroides (≥ 2 ml/kg de metilprednisolona IV)
- Sin contraindicación definitiva para la endoscopia gastrointestinal
- Firma de consentimiento informado por los tutores legales de los pacientes
Criterio de exclusión:
- Inclusión previa a un estudio de intervención
- Allo-SCT anterior
- Portador de resistencia conocida a múltiples fármacos antes de la recolección de heces
- Colitis grave de cualquier etiología o antecedentes de enfermedad inflamatoria intestinal (EII)
- Infección no controlada (inestabilidad hemodinámica, fiebre alta continua o bacteriemia dentro de los 3 días posteriores a la administración de antibióticos)
- Hemorragia digestiva activa
- Recuento absoluto de neutrófilos < 500 células/microL
- Recuento absoluto de plaquetas < 10 x 109 /L
- Pacientes que no pueden dar su consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Pacientes con TCMH con EICH refractaria
Los pacientes aceptarán la prueba de panel FilmArray Gastrointestinal (GI) antes del pretratamiento del HSCT y 28±3 días después del HSCT.
Los pacientes recibirán 50 ml de microbiota fecal de donantes sanos no emparentados a través de una sonda nasoyeyunal y monitorizados con gastroscopia.
Los pacientes que reciben tratamiento FMT serán seguidos durante al menos 6 meses.
El tiempo ideal de seguimiento es de 2 años.
Las muestras de heces y sangre se recolectarán y analizarán en serie (antes del pretratamiento, 1/3/6/12 meses después de FMT).
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Para los pacientes que no responden o responden parcialmente al tratamiento con FMT por primera vez, se debe considerar un tratamiento con FMT por segunda vez con un donante diferente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia de FMT en el tratamiento de la EICH refractaria en el día 7
Periodo de tiempo: 7 días después de FMT
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Los participantes serán evaluados en los días 7 siguientes al FMT.
El volumen y la frecuencia de la diarrea diaria se observarán de forma continua y se registrarán en 7 días.
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7 días después de FMT
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Eficacia de FMT en el tratamiento de la EICH refractaria el día 28
Periodo de tiempo: 28 días después de FMT
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Los participantes serán evaluados los días 28 después del FMT.
El volumen y la frecuencia de la diarrea diaria se observarán y registrarán continuamente en 28 días.
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28 días después de FMT
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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EA y SAE relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 28 días después de FMT
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La seguridad general del estudio se evaluará con la incidencia de todos los eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE) dentro de los 28 días posteriores al FMT.
La relación de cualquier tipo AE y FMT será evaluada seriamente.
Los EA no graves incluyen: dispepsia, dolor abdominal, náuseas, vómitos, diarrea, estreñimiento, fiebre, inhalación sin ventilación mecánica, etc. Los EAS incluyen: muerte, sepsis, neumonía por aspiración, hemorragia gastrointestinal, shock séptico, etc.
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hasta 28 días después de FMT
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Gravedad de la EICH
Periodo de tiempo: hasta 28 días después de FMT
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Los pacientes serán evaluados los días 7 y 28 después del trasplante para determinar la gravedad de la GVHD.
La gravedad de la GVHD se clasifica según el sistema de clasificación del Índice de gravedad del Registro Internacional de Trasplantes de Médula Ósea.
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hasta 28 días después de FMT
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Tasa de implantación
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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Los datos se compararán con los de pacientes que no hayan participado en ensayos clínicos.
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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Tasa de supervivencia
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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Los datos se compararán con los de pacientes que no hayan participado en ensayos clínicos.
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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Cambio en biomarcadores
Periodo de tiempo: hasta 28 días después de FMT
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El cambio en los niveles de albúmina y proteína C reactiva entre los días 0 y 28 servirá como criterio de valoración secundario.
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hasta 28 días después de FMT
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Número de pacientes con enfermedades infecciosas
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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Evaluación de la actividad de FMT en el trastorno infeccioso.
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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Calidad de vida
Periodo de tiempo: hasta 6 meses después de FMT
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La calidad de vida de los pacientes se medirá mediante un cuestionario de calidad de vida estandarizado (EORTC QLQ-C30) antes del trasplante y los días 7, 14, 21, 28 y 180 después del trasplante.
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hasta 6 meses después de FMT
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Qing Cao, MD, Shanghai Children's Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
1 de julio de 2019
Finalización primaria (ANTICIPADO)
31 de mayo de 2020
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
31 de diciembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de mayo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de mayo de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
8 de junio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
26 de marzo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de marzo de 2019
Última verificación
1 de marzo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FMT-GVHD
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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