Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ulixertinib til behandling af patienter med avancerede solide tumorer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser med MAPK Pathway-mutationer (A Pediatric MATCH Treatment Trial)

16. juni 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (molekylær analyse for valg af terapi) - Fase 2-underprotokol af BVD-523FB (Ulixertinib) hos patienter med tumorer, der rummer aktiverende MAPK-stimutationer

Dette fase II pædiatriske MATCH-forsøg undersøger, hvor godt ulixertinib virker ved behandling af patienter med solide tumorer, der har spredt sig til andre steder i kroppen (avanceret), non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser, der har en genetisk ændring (mutation) i en signalvej kaldet MAPK. En signalvej består af en gruppe molekyler i en celle, der styrer en eller flere cellefunktioner. Gener i MAPK-vejen er hyppigt muterede i mange typer kræft. Ulixertinib kan stoppe væksten af ​​cancerceller, der har mutationer i MAPK-vejen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At bestemme den objektive responsrate (ORR; komplet respons + delvis respons) hos pædiatriske patienter behandlet med BVD-523FB (ulixertinib) med fremskredne solide tumorer (inklusive tumorer i centralnervesystemet [CNS]), non-Hodgkin lymfomer eller histiocytiske lidelser som rummer aktiverende genetiske ændringer i MAPK-vejen.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At estimere den progressionsfrie overlevelse hos pædiatriske patienter behandlet med BVD-523FB (ulixertinib) med fremskredne solide tumorer (inklusive CNS-tumorer), non-Hodgkin-lymfomer eller histiocytiske lidelser, der rummer aktiverende genetiske ændringer i MAPK-vejen.

II. For at få information om tolerabiliteten af ​​BVD-523FB (ulixertinib) hos børn og unge med recidiverende eller refraktær cancer.

III. At give foreløbige skøn over farmakokinetikken af ​​BVD-523FB (ulixertinib) hos børn og unge med recidiverende eller refraktær cancer.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At evaluere andre biomarkører som prædiktorer for respons på BVD-523FB (ulixertinib) og specifikt, om tumorer, der rummer forskellige mutationer eller fusioner, vil demonstrere differentiel respons på BVD-523FB (ulixertinib) behandling.

II. At udforske tilgange til profilering af ændringer i tumorgenomik over tid gennem evaluering af cirkulerende tumor deoxyribonukleinsyre (DNA).

OVERSIGT: Dette er en dosis-eskaleringsundersøgelse.

Patienterne får ulixertinib oralt (PO) to gange dagligt (BID). Cykler gentages hver 28. dag i op til 2 år i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne periodisk op.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forenede Stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal have tilmeldt sig APEC1621SC og skal have fået en behandlingstildeling til MATCH til APEC1621J baseret på tilstedeværelsen af ​​en handlingsbar mutation.
  • Patienter skal have et kropsoverfladeareal >= 0,54 m^2 på tidspunktet for studietilmelding.

  • Patienter skal have radiografisk målbar sygdom på tidspunktet for studietilmelding. Patienter med neuroblastom, som ikke har målbar sygdom, men som har metaiodobenzylguanidin (MIBG)+ evaluerbar sygdom er kvalificerede. Målbar sygdom hos patienter med involvering af centralnervesystemet (CNS) defineres som tumor, der er målbar i to vinkelrette diametre på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og synlig på mere end én skive.

    • Bemærk: Følgende kvalificeres ikke som målbar sygdom:

      • Maligne væskeansamlinger (f.eks. ascites, pleurale effusioner)
      • Knoglemarvsinfiltration undtagen den, der er påvist ved MIBG-scanning for neuroblastom
      • Læsioner kun påvist ved nuklearmedicinske undersøgelser (f.eks. knogle-, gallium- eller positronemissionstomografi [PET]-scanninger) undtagen som angivet for neuroblastom
      • Forhøjede tumormarkører i plasma eller cerebrospinalvæske (CSF)
      • Tidligere bestrålede læsioner, der ikke har vist tydelig progression efter stråling
      • Leptomeningeale læsioner, der ikke opfylder målekravene for responsevalueringskriterier i solide tumorer (RECIST) 1.1.
  • Karnofsky >= 50 % for patienter > 16 år og Lansky >= 50 for patienter =< 16 år. Bemærk: Neurologiske underskud hos patienter med CNS-tumorer skal have været relativt stabile i mindst 7 dage før studieindskrivning. Patienter, der er ude af stand til at gå på grund af lammelse, men som sidder oppe i kørestol, vil blive betragtet som ambulante med henblik på vurdering af præstationsscore.

  • Patienter skal være fuldt ud restitueret efter de akutte toksiske virkninger af al tidligere anti-cancer-terapi og skal opfylde følgende minimumsvarighed fra tidligere anti-cancer-rettet behandling før tilmelding. Hvis efter den påkrævede tidsramme er de numeriske berettigelseskriterier opfyldt, f.eks. blodtællingskriterier, anses patienten for at være kommet sig tilstrækkeligt.

    • Cytotoksisk kemoterapi eller andre anti-kræftmidler, der vides at være myelosuppressive.

      • >= 21 dage efter den sidste dosis af cytotoksisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dage ved tidligere nitrosourea).
    • Anticancermidler, der ikke er kendt for at være myelosuppressive (f. ikke forbundet med reduceret trombocyt- eller ANC-tal): >= 7 dage efter sidste dosis af middel.
    • Antistoffer: >= 21 dage skal være gået fra infusion af sidste dosis antistof, og toksicitet relateret til tidligere antistofbehandling skal genfindes til grad =< 1.
    • Kortikosteroider: Hvis de bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid.
    • Hæmatopoietiske vækstfaktorer: >= 14 dage efter den sidste dosis af en langtidsvirkende vækstfaktor (f. pegfilgrastim) eller 7 dage for korttidsvirkende vækstfaktor. For vækstfaktorer, som har kendte uønskede hændelser, der er opstået mere end 7 dage efter administration, skal denne periode forlænges ud over det tidsrum, hvori der vides at forekomme bivirkninger. Varigheden af ​​dette interval skal drøftes med studielederen og den studietildelte forskningskoordinator.
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer): >= 21 dage efter afslutningen af ​​interleukiner, interferon eller cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer).

    • Stamcelleinfusioner (med eller uden total kropsbestråling [TBI]):

      • Allogen (ikke-autolog) knoglemarvs- eller stamcelletransplantation eller enhver stamcelleinfusion inklusive DLI eller boostinfusion: >= 84 dage efter infusion og ingen tegn på graft versus host disease (GVHD).
      • Autolog stamcelleinfusion inklusive boost-infusion: >= 42 dage.
    • Cellulær terapi: >= 42 dage efter afslutningen af ​​enhver form for cellulær terapi (f.eks. modificerede T-celler, naturlige dræberceller [NK], dendritiske celler osv.).

    • Strålebehandling (XRT)/ekstern strålebestråling inklusive protoner: >= 14 dage efter lokal XRT; >= 150 dage efter TBI, kraniospinal XRT eller hvis stråling til >= 50 % af bækkenet; >= 42 dage, hvis andre væsentlige hjernemetastaser (BM) stråling.

      • Bemærk: Stråling afgives muligvis ikke til tumorsteder med "målbar sygdom", der bruges til at følge respons på subprotokolbehandling.
    • Radiofarmaceutisk terapi (f.eks. radioaktivt mærket antistof, 131I-MIBG): >= 42 dage efter systemisk administreret radiofarmaceutisk terapi.
    • Patienter må ikke tidligere have været udsat for BVD-523FB (ulixertinib) eller andre ERK-hæmmere.
  • For patienter med solide tumorer uden kendt knoglemarvsinvolvering: Perifert absolut neutrofiltal (ANC) >= 1000/mm^3 (inden for 7 dage før indskrivning).
  • For patienter med solide tumorer uden kendt knoglemarvsinvolvering: Trombocyttal >= 100.000/mm^3 (transfusionsuafhængig, defineret som ikke at have modtaget blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før tilmelding).
  • Patienter med kendt knoglemarvsmetastatisk sygdom vil være berettiget til undersøgelse, forudsat at de opfylder blodtallene (kan modtage transfusioner, forudsat at de ikke vides at være refraktære over for røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner). Disse patienter vil ikke kunne vurderes for hæmatologisk toksicitet.
  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2, eller (inden for 7 dage før tilmelding).

  • Et serumkreatinin baseret på alder/køn (inden for 7 dage før tilmelding).

    • Alder 1 til < 2 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mand 0,6, kvinde 0,6
    • Alder 2 til < 6 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mand 0,8, kvinde 0,8
    • Alder 6 til < 10 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mand 1, kvinde 1
    • Alder 10 til < 13 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mand 1,2, kvinde 1,2
    • Alder 13 til < 16 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mand 1,5, kvinde 1,4
    • Alder >= 16 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mand 1,7, kvinde 1,4
  • Bilirubin (summen af ​​konjugeret + ukonjugeret) =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder (inden for 7 dage før tilmelding).
  • Serumglutamat-pyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 135 U/L. (Med henblik på denne undersøgelse er ULN for SGPT 45 U/L.) (inden for 7 dage før tilmelding).
  • Serumalbumin >= 2 g/dL (inden for 7 dage før tilmelding).
  • Afkortningsfraktion på >= 27 % ved ekkokardiogram, eller (inden for 7 dage før tilmelding).
  • Udstødningsfraktion på >= 50 % ved gated radionuklidundersøgelse (inden for 7 dage før tilmelding).
  • QTc-interval =< 480 millisekunder (inden for 7 dage før tilmelding).
  • Patienter skal kunne sluge intakte kapsler.
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal underskrive et skriftligt informeret samtykke. Samtykke vil, når det er relevant, blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder deltager ikke i denne undersøgelse på grund af risici for føtale og teratogene bivirkninger som set i dyre-/menneskeforsøg. Graviditetstest skal tages hos piger, der er postmenarkale. Mænd eller kvinder med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de har indvilliget i at bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsesbehandlingens varighed og i 3 måneder efter sidste dosis af BVD-523FB (ulixertinib).
  • Patienter, der får kortikosteroider, som ikke har været på en stabil eller faldende dosis af kortikosteroid i mindst 7 dage før indskrivning, er ikke kvalificerede. Hvis det bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid.
  • Patienter, der i øjeblikket får et andet forsøgslægemiddel, er ikke kvalificerede.
  • Patienter, der i øjeblikket får andre anti-kræftmidler, er ikke kvalificerede.
  • Patienter, som får ciclosporin, tacrolimus eller andre midler til forebyggelse af graft-versus-host-sygdom efter knoglemarvstransplantation, er ikke kvalificerede til dette forsøg.
  • Patienter, der i øjeblikket får lægemidler, der er stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4, er ikke kvalificerede. Stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4 bør undgås fra 14 dage før optagelse til studiets afslutning. Bemærk: CYP3A4-inducerende antiepileptiske lægemidler og dexamethason til CNS-tumorer eller metastaser, i en stabil dosis, er tilladt.
  • Patienter, der i øjeblikket får lægemidler, der er stærke inducere eller hæmmere af CYP1A2 og CYP2D6, er ikke kvalificerede. Stærke hæmmere af CYP1A2 (f.eks. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, zafirlukast) bør undgås fra 14 dage før optagelse til afslutningen af ​​undersøgelsen. Stærke hæmmere af CYP2D6 (f.eks. bupropion, paroxetin, fluoxetin, quinidin, terbinafin) bør også undgås fra 14 dage før optagelse til afslutningen af ​​undersøgelsen.
  • Patienter med kendte signifikante oftalmologiske tilstande (ukontrolleret glaukom, anamnese med retinal veneokklusion eller nethindeløsning, med undtagelse af patienter med langvarige fund sekundære til eksisterende tilstande) er ikke kvalificerede.
  • Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede.
  • Patienter, der tidligere har modtaget en solid organtransplantation, er ikke berettigede.
  • Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde undersøgelsens sikkerhedsovervågningskrav, er ikke kvalificerede.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (ulixertinib)
Patienter modtager ulixertinib PO BID. Cykler gentages hver 28. dag i op til 2 år i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
Andet: Farmakokinetisk undersøgelse
Hjælpestudier
Andre navne:
  • FARMAKOKINETISK
  • PK undersøgelse
Medicin: Ulixertinib
Givet PO
Andre navne:
  • BVD-523
  • VRT752271

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (ORR = komplet respons [CR] + delvis respons [PR]) hos pædiatriske patienter behandlet med BVD-523FB (Ulixertinib)
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen, op til 2 år
ORR vil blive defineret som komplet respons + delvis respons og vurderet af Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) guideline (version 1.1). Responsrater vil blive beregnet som procentdelen af ​​evaluerbare patienter, der reagerer, og konfidensintervaller vil blive konstrueret ved hjælp af Wilson-scoreintervalmetoden.
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen, op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progressionsfri overlevelse (PFS) hos pædiatriske patienter behandlet med Ulixertinib
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling til sygdomsprogression, sygdomsgentagelse eller død af enhver årsag vurderet op til 2 år
PFS sammen med konfidensintervallerne vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier metoden.
Fra påbegyndelse af behandling til sygdomsprogression, sygdomsgentagelse eller død af enhver årsag vurderet op til 2 år
Procentdel af patienter, der oplever grad 3 eller 4 bivirkninger
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen, op til 2 år
Vil blive bedømt i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0. Enhver kvalificeret patient, som modtager mindst én dosis protokolbehandling, vil blive taget i betragtning ved vurderingen af ​​toksicitet.
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen, op til 2 år
Foreløbige skøn over Ulixertinibs farmakokinetik hos børn og unge med recidiverende eller refraktær cancer
Tidsramme: Præ-dosis og 1, 2, 4 og 6-8 timer efter dosis på cyklus 1, dag 1; og præ-dosis på cyklus 1, dag 2 og cyklus 1, dag 15
Vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik, herunder middelværdier, medianer, intervaller og standardafvigelser (hvis tal og fordeling tillader det).
Præ-dosis og 1, 2, 4 og 6-8 timer efter dosis på cyklus 1, dag 1; og præ-dosis på cyklus 1, dag 2 og cyklus 1, dag 15

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andre biomarkører som forudsigere for respons på Ulixertinib og om tumorer, der rummer forskellige mutationer eller fusioner, vil demonstrere forskellig respons på behandling
Tidsramme: Op til 2 år
Vil blive udført og vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik. Alle disse analyser vil være beskrivende.
Op til 2 år
Profilering af ændringer i tumorgenomik over tid gennem evaluering af cirkulerende tumor deoxyribonukleinsyre (DNA)
Tidsramme: Op til 2 år
Vil blive udført og vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik. Alle disse analyser vil være beskrivende.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 2022

Studieafslutning (Anslået)

30. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCI-2018-02150 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • APEC1621J (Anden identifikator: CTEP)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner