Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ulixertinib bij de behandeling van patiënten met vergevorderde solide tumoren, non-Hodgkin-lymfoom of histiocytaire aandoeningen met MAPK-pathway-mutaties (een onderzoek naar MATCH-behandeling bij kinderen)

16 juni 2026 bijgewerkt door: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Fase 2-subprotocol van BVD-523FB (Ulixertinib) bij patiënten met tumoren met activerende MAPK-pathway-mutaties

Deze fase II Pediatrische MATCH-studie onderzoekt hoe goed ulixertinib werkt bij de behandeling van patiënten met solide tumoren die zich hebben verspreid naar andere plaatsen in het lichaam (gevorderd), non-Hodgkin-lymfoom of histiocytische aandoeningen met een genetische verandering (mutatie) in een signaalroute MAPK genoemd. Een signaalroute bestaat uit een groep moleculen in een cel die een of meer celfuncties aansturen. Genen in de MAPK-route zijn vaak gemuteerd in veel soorten kanker. Ulixertinib kan de groei stoppen van kankercellen met mutaties in de MAPK-route.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Om het objectieve responspercentage (ORR; volledige respons + gedeeltelijke respons) te bepalen bij pediatrische patiënten die werden behandeld met BVD-523FB (ulixertinib) met gevorderde solide tumoren (waaronder tumoren van het centrale zenuwstelsel [CZS]), non-Hodgkin-lymfomen of histiocytische aandoeningen die activerende genetische veranderingen in de MAPK-route herbergen.

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Om de progressievrije overleving te schatten bij pediatrische patiënten behandeld met BVD-523FB (ulixertinib) met gevorderde solide tumoren (waaronder CZS-tumoren), non-Hodgkin-lymfomen of histiocytische aandoeningen die activerende genetische veranderingen in de MAPK-route herbergen.

II. Informatie verkrijgen over de verdraagbaarheid van BVD-523FB (ulixertinib) bij kinderen en adolescenten met recidiverende of refractaire kanker.

III. Om voorlopige schattingen te geven van de farmacokinetiek van BVD-523FB (ulixertinib) bij kinderen en adolescenten met recidiverende of refractaire kanker.

VERKENNENDE DOELSTELLINGEN:

I. Om andere biomarkers te evalueren als voorspellers van respons op BVD-523FB (ulixertinib) en specifiek of tumoren die verschillende mutaties of fusies herbergen een differentiële respons zullen vertonen op BVD-523FB (ulixertinib) behandeling.

II. Onderzoeken van benaderingen voor het profileren van veranderingen in tumorgenomica in de loop van de tijd door evaluatie van circulerend tumor-desoxyribonucleïnezuur (DNA).

OVERZICHT: Dit is een dosis-escalatieonderzoek.

Patiënten krijgen ulixertinib oraal (PO) tweemaal daags (BID). Cycli herhalen zich elke 28 dagen gedurende maximaal 2 jaar bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten periodiek opgevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Verenigde Staten, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Verenigde Staten, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Verenigde Staten, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Verenigde Staten, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Verenigde Staten, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Verenigde Staten, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt moet zijn ingeschreven voor APEC1621SC en moet een behandelingsopdracht hebben gekregen om te MATCHen op APEC1621J op basis van de aanwezigheid van een bruikbare mutatie.
  • Patiënten moeten een lichaamsoppervlak van >= 0,54 m^2 hebben op het moment van inschrijving voor het onderzoek.

  • Patiënten moeten radiografisch meetbare ziekte hebben op het moment van inschrijving voor het onderzoek. Patiënten met neuroblastoom die geen meetbare ziekte hebben maar wel metaiodobenzylguanidine (MIBG)+ evalueerbare ziekte hebben, komen in aanmerking. Meetbare ziekte bij patiënten met betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS) wordt gedefinieerd als een tumor die meetbaar is in twee loodrechte diameters op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en zichtbaar is op meer dan één plak.

    • Let op: De volgende ziekten komen niet in aanmerking als meetbare ziekte:

      • Kwaadaardige vochtophopingen (bijv. Ascites, pleurale effusies)
      • Beenmerginfiltratie behalve die gedetecteerd door MIBG-scan voor neuroblastoom
      • Laesies alleen gedetecteerd door nucleair geneeskundig onderzoek (bijv. bot-, gallium- of positronemissietomografie [PET] scans), behalve zoals vermeld voor neuroblastoom
      • Verhoogde tumormarkers in plasma of cerebrospinale vloeistof (CSF)
      • Eerder bestraalde laesies die na bestraling geen duidelijke progressie vertoonden
      • Leptomeningeale laesies die niet voldoen aan de meetvereisten voor Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1.
  • Karnofsky >= 50% voor patiënten > 16 jaar en Lansky >= 50 voor patiënten =< 16 jaar. Opmerking: Neurologische stoornissen bij patiënten met CZS-tumoren moeten gedurende ten minste 7 dagen voorafgaand aan de studie-inschrijving relatief stabiel zijn geweest. Patiënten die niet kunnen lopen vanwege verlamming, maar die in een rolstoel zitten, worden voor de beoordeling van de prestatiescore als ambulant beschouwd.

  • Patiënten moeten volledig hersteld zijn van de acute toxische effecten van alle eerdere antikankertherapieën en moeten voorafgaand aan inschrijving voldoen aan de volgende minimumduur van eerdere antikankergerichte therapie. Als na het vereiste tijdsbestek aan de numerieke subsidiabiliteitscriteria wordt voldaan, b.v. criteria voor bloedbeeld, wordt de patiënt geacht voldoende hersteld te zijn.

    • Cytotoxische chemotherapie of andere middelen tegen kanker waarvan bekend is dat ze myelosuppressief zijn.

      • >= 21 dagen na de laatste dosis cytotoxische of myelosuppressieve chemotherapie (42 dagen indien eerder nitroso-ureum).
    • Middelen tegen kanker waarvan niet bekend is dat ze myelosuppressief zijn (bijv. niet geassocieerd met verlaagd aantal bloedplaatjes of ANC): >= 7 dagen na de laatste dosis van het middel.
    • Antilichamen: er moeten >= 21 dagen zijn verstreken na de infusie van de laatste dosis antilichaam en de toxiciteit gerelateerd aan eerdere antilichaamtherapie moet zijn hersteld tot graad =< 1.
    • Corticosteroïden: indien gebruikt om immuunbijwerkingen gerelateerd aan eerdere therapie te wijzigen, moeten >= 14 dagen zijn verstreken sinds de laatste dosis corticosteroïden.
    • Hematopoietische groeifactoren: >= 14 dagen na de laatste dosis van een langwerkende groeifactor (bijv. pegfilgrastim) of 7 dagen voor kortwerkende groeifactor. Voor groeifactoren waarvan bekend is dat bijwerkingen zich voordoen na 7 dagen na toediening, moet deze periode worden verlengd tot na de tijd waarin bijwerkingen bekend zijn. De duur van deze pauze dient te worden overlegd met de studievoorzitter en de studieopdrachtcoördinator.
    • Interleukinen, interferonen en cytokines (anders dan hematopoëtische groeifactoren): >= 21 dagen na voltooiing van interleukinen, interferon of cytokines (anders dan hematopoëtische groeifactoren).

    • Stamcelinfusies (met of zonder totale lichaamsbestraling [TBI]):

      • Allogene (niet-autologe) beenmerg- of stamceltransplantatie, of een stamcelinfusie inclusief DLI of boost-infusie: >= 84 dagen na infusie en geen bewijs van graft-versus-hostziekte (GVHD).
      • Autologe stamcelinfusie inclusief boostinfusie: >= 42 dagen.
    • Cellulaire therapie: >= 42 dagen na voltooiing van elk type cellulaire therapie (bijv. gemodificeerde T-cellen, natural killer [NK]-cellen, dendritische cellen, enz.).

    • Radiotherapie (XRT)/externe bestraling inclusief protonen: >= 14 dagen na lokale XRT; >= 150 dagen na TBI, craniospinale XRT of bij bestraling tot >= 50% van het bekken; >= 42 dagen indien overige substantiële hersenmetastasen (BM) bestraling.

      • Opmerking: Er wordt mogelijk geen straling toegediend aan tumorlocatie(s) met "meetbare ziekte" die worden gebruikt om de respons op subprotocolbehandeling te volgen.
    • Radiofarmaceutische therapie (bijv. radioactief gemerkt antilichaam, 131I-MIBG): >= 42 dagen na systemisch toegediende radiofarmaceutische therapie.
    • Patiënten mogen niet eerder zijn blootgesteld aan BVD-523FB (ulixertinib) of andere ERK-remmers.
  • Voor patiënten met solide tumoren zonder bekende betrokkenheid van het beenmerg: Perifere absolute neutrofielentelling (ANC) >= 1000/mm^3 (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).
  • Voor patiënten met solide tumoren zonder bekende betrokkenheid van het beenmerg: aantal bloedplaatjes >= 100.000/mm^3 (onafhankelijk van transfusie, gedefinieerd als het niet ontvangen van bloedplaatjestransfusies gedurende ten minste 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).
  • Patiënten met bekende beenmergmetastasen komen in aanmerking voor onderzoek op voorwaarde dat ze voldoen aan de bloedtellingen (kunnen transfusies krijgen op voorwaarde dat niet bekend is dat ze ongevoelig zijn voor transfusies van rode bloedcellen of bloedplaatjes). Deze patiënten kunnen niet worden beoordeeld op hematologische toxiciteit.
  • Creatinineklaring of radio-isotoop glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2, of (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).

  • Een serumcreatinine op basis van leeftijd/geslacht (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).

    • Leeftijd 1 tot < 2 jaar, maximaal serumcreatinine (mg/dl) man 0,6, vrouw 0,6
    • Leeftijd 2 tot < 6 jaar, maximaal serumcreatinine (mg/dL) man 0,8, vrouw 0,8
    • Leeftijd 6 tot < 10 jaar, maximaal serumcreatinine (mg/dL) man 1, vrouw 1
    • Leeftijd 10 tot < 13 jaar, maximaal serumcreatinine (mg/dl) man 1,2, vrouw 1,2
    • Leeftijd 13 tot < 16 jaar, maximaal serumcreatinine (mg/dl) man 1,5, vrouw 1,4
    • Leeftijd >= 16 jaar, maximaal serumcreatinine (mg/dL) man 1,7, vrouw 1,4
  • Bilirubine (som van geconjugeerd + ongeconjugeerd) =< 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).
  • Serumglutamaat-pyruvaattransaminase (SGPT) (alanineaminotransferase [ALT]) =< 135 U/L. (Ten behoeve van dit onderzoek is de ULN voor SGPT 45 E/L.) (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).
  • Serumalbumine >= 2 g/dL (binnen 7 dagen voorafgaand aan registratie).
  • Verkorting van >= 27% door echocardiogram, of (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).
  • Ejectiefractie van >= 50% door gated radionuclide-onderzoek (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).
  • QTc-interval =< 480 milliseconden (binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).
  • Patiënten moeten intacte capsules kunnen doorslikken.
  • Alle patiënten en/of hun ouders of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen. Instemming, indien van toepassing, zal worden verkregen volgens de richtlijnen van de instelling.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, zullen niet deelnemen aan deze studie vanwege de risico's van foetale en teratogene bijwerkingen zoals waargenomen in dier-/mensstudies. Zwangerschapstesten moeten worden afgenomen bij meisjes die postmenarchaal zijn. Reproductieve mannen of vrouwen mogen niet deelnemen, tenzij ze ermee hebben ingestemd een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van de studiebehandeling en gedurende 3 maanden na de laatste dosis BVD-523FB (ulixertinib).
  • Patiënten die corticosteroïden krijgen en die gedurende ten minste 7 dagen voorafgaand aan inschrijving geen stabiele of afnemende dosis corticosteroïden hebben gebruikt, komen niet in aanmerking. Indien gebruikt om immuunbijwerkingen die verband houden met eerdere therapie te wijzigen, moeten >= 14 dagen zijn verstreken sinds de laatste dosis corticosteroïd.
  • Patiënten die momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel krijgen, komen niet in aanmerking.
  • Patiënten die momenteel andere antikankermiddelen krijgen, komen niet in aanmerking.
  • Patiënten die ciclosporine, tacrolimus of andere middelen krijgen om graft-versus-hostziekte na beenmergtransplantatie te voorkomen, komen niet in aanmerking voor deze studie.
  • Patiënten die momenteel geneesmiddelen krijgen die sterke inductoren of remmers van CYP3A4 zijn, komen niet in aanmerking. Sterke inductoren of remmers van CYP3A4 dienen te worden vermeden vanaf 14 dagen voorafgaand aan inschrijving tot het einde van het onderzoek. Opmerking: CYP3A4-inducerende anti-epileptica en dexamethason voor CZS-tumoren of metastasen, in een stabiele dosis, zijn toegestaan.
  • Patiënten die momenteel geneesmiddelen krijgen die sterke inductoren of remmers van CYP1A2 en CYP2D6 zijn, komen niet in aanmerking. Sterke remmers van CYP1A2 (bijv. ciprofloxacine, enoxacine, fluvoxamine, zafirlukast) dienen te worden vermeden vanaf 14 dagen voorafgaand aan inschrijving tot het einde van het onderzoek. Sterke remmers van CYP2D6 (bijv. bupropion, paroxetine, fluoxetine, kinidine, terbinafine) dienen eveneens vermeden te worden vanaf 14 dagen voorafgaand aan de inschrijving tot het einde van het onderzoek.
  • Patiënten met bekende significante oftalmologische aandoeningen (ongecontroleerd glaucoom, voorgeschiedenis van retinale veneuze occlusie of netvliesloslating, met uitzondering van patiënten met langdurige bevindingen die secundair zijn aan bestaande aandoeningen) komen niet in aanmerking.
  • Patiënten met een ongecontroleerde infectie komen niet in aanmerking.
  • Patiënten die eerder een orgaantransplantatie hebben ondergaan, komen niet in aanmerking.
  • Patiënten die naar de mening van de onderzoeker mogelijk niet kunnen voldoen aan de vereisten voor veiligheidsbewaking van het onderzoek, komen niet in aanmerking.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling (ulixertinib)
Patiënten krijgen ulixertinib PO BID. Cycli herhalen zich elke 28 dagen gedurende maximaal 2 jaar bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.
Ander: Farmacokinetische studie
Nevenstudies
Andere namen:
  • FARMACOKINETISCH
  • PK-studie
Geneesmiddel: Ulixertinib
Gegeven PO
Andere namen:
  • BVD-523
  • VRT752271

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectief responspercentage (ORR = volledige respons [CR] + gedeeltelijke respons [PR]) bij pediatrische patiënten behandeld met BVD-523FB (Ulixertinib)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling, tot 2 jaar
ORR wordt gedefinieerd als volledige respons + gedeeltelijke respons en wordt beoordeeld aan de hand van de richtlijn Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) (versie 1.1). Responspercentages worden berekend als het percentage evalueerbare patiënten dat responder is, en betrouwbaarheidsintervallen worden geconstrueerd met behulp van de Wilson-score-intervalmethode.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling, tot 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving (PFS) bij pediatrische patiënten behandeld met Ulixertinib
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot ziekteprogressie, ziekteherhaling of overlijden door welke oorzaak dan ook beoordeeld tot 2 jaar
PFS samen met de betrouwbaarheidsintervallen zullen worden geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode.
Vanaf het begin van de behandeling tot ziekteprogressie, ziekteherhaling of overlijden door welke oorzaak dan ook beoordeeld tot 2 jaar
Percentage patiënten met graad 3 of 4 bijwerkingen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling, tot 2 jaar
Zal worden beoordeeld volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 5.0. Elke in aanmerking komende patiënt die ten minste één dosis protocoltherapie krijgt, zal worden overwogen bij de beoordeling van de toxiciteit.
Van inschrijving tot het einde van de behandeling, tot 2 jaar
Voorlopige schattingen van de farmacokinetiek van Ulixertinib bij kinderen en adolescenten met recidiverende of refractaire kanker
Tijdsspanne: Pre-dosis en 1, 2, 4 en 6-8 uur na dosis op cyclus 1, dag 1; en pre-dosis op cyclus 1, dag 2, en cyclus 1, dag 15
Zal worden samengevat met eenvoudige samenvattende statistieken, inclusief gemiddelden, medianen, bereiken en standaarddeviaties (als aantallen en distributie dit toelaten).
Pre-dosis en 1, 2, 4 en 6-8 uur na dosis op cyclus 1, dag 1; en pre-dosis op cyclus 1, dag 2, en cyclus 1, dag 15

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Andere biomarkers als voorspellers van respons op Ulixertinib en of tumoren met verschillende mutaties of fusies een differentiële respons op de behandeling zullen vertonen
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Wordt uitgevoerd en wordt samengevat met eenvoudige samenvattende statistieken. Al deze analyses zullen beschrijvend van aard zijn.
Tot 2 jaar
Profilering van veranderingen in tumorgenomica in de loop van de tijd door evaluatie van circulerend tumordesoxyribonucleïnezuur (DNA)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
Wordt uitgevoerd en wordt samengevat met eenvoudige samenvattende statistieken. Al deze analyses zullen beschrijvend van aard zijn.
Tot 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2022

Studie voltooiing (Geschat)

30 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NCI-2018-02150 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • APEC1621J (Andere identificatie: CTEP)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren