Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Уликсертиниб в лечении пациентов с прогрессирующими солидными опухолями, неходжкинской лимфомой или гистиоцитарными заболеваниями с мутациями пути MAPK (испытание лечения MATCH у детей)

16 июня 2026 г. обновлено: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (молекулярный анализ для выбора терапии) - Подпротокол фазы 2 BVD-523FB (уликсертиниб) у пациентов с опухолями, содержащими мутации пути активации MAPK

В этом педиатрическом исследовании MATCH фазы II изучается эффективность уликсертиниба при лечении пациентов с солидными опухолями, которые распространились на другие части тела (распространенные стадии), неходжкинской лимфомой или гистиоцитарными заболеваниями, имеющими генетическое изменение (мутацию) в сигнальном пути. называется МАПК. Сигнальный путь состоит из группы молекул в клетке, которые контролируют одну или несколько клеточных функций. Гены пути MAPK часто мутируют при многих типах рака. Уликсертиниб может остановить рост раковых клеток с мутациями в пути МАРК.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ОСНОВНЫЕ ЦЕЛИ:

I. Для определения частоты объективного ответа (ЧОО; полный ответ + частичный ответ) у педиатрических пациентов, получавших лечение BVD-523FB (уликсертиниб) с распространенными солидными опухолями (включая опухоли центральной нервной системы [ЦНС]), неходжкинскими лимфомами или гистиоцитарными нарушениями. которые таят в себе активирующие генетические изменения в пути МАРК.

ВТОРИЧНЫЕ ЦЕЛИ:

I. Оценить выживаемость без прогрессирования у педиатрических пациентов, получавших лечение BVD-523FB (уликсертиниб), с прогрессирующими солидными опухолями (включая опухоли ЦНС), неходжкинскими лимфомами или гистиоцитарными нарушениями, которые содержат активирующие генетические изменения в пути MAPK.

II. Получить информацию о переносимости BVD-523FB (уликсертиниб) у детей и подростков с рецидивирующим или рефрактерным раком.

III. Предварительные оценки фармакокинетики BVD-523FB (уликсертиниб) у детей и подростков с рецидивирующим или рефрактерным раком.

ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЕ ЦЕЛИ:

I. Оценить другие биомаркеры в качестве предикторов ответа на BVD-523FB (уликсертиниб) и, в частности, выяснить, будут ли опухоли с различными мутациями или слияниями демонстрировать дифференциальный ответ на лечение BVD-523FB (уликсертиниб).

II. Изучить подходы к профилированию изменений в геномике опухоли с течением времени посредством оценки циркулирующей в опухоли дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК).

ПЛАН: Это исследование с увеличением дозы.

Пациенты получают уликсертиниб перорально (перорально) два раза в день (дважды в день). Циклы повторяют каждые 28 дней на срок до 2 лет при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.

После завершения исследуемого лечения пациенты периодически наблюдаются.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Соединенные Штаты, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Соединенные Штаты, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Соединенные Штаты, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Соединенные Штаты, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Соединенные Штаты, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Соединенные Штаты, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Соединенные Штаты, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Соединенные Штаты, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациент должен быть зарегистрирован в APEC1621SC и ему должно быть назначено лечение MATCH для APEC1621J на основании наличия требующей принятия мер мутации.
  • Пациенты должны иметь площадь поверхности тела >= 0,54 м^2 на момент включения в исследование.

  • Пациенты должны иметь рентгенологически поддающееся измерению заболевание на момент включения в исследование. Пациенты с нейробластомой, у которых нет измеримого заболевания, но есть метайодобензилгуанидин (MIBG) + оцениваемое заболевание, имеют право на участие. Поддающееся измерению заболевание у пациентов с поражением центральной нервной системы (ЦНС) определяется как опухоль, которая поддается измерению в двух перпендикулярных диаметрах на магнитно-резонансной томографии (МРТ) и видна более чем на одном срезе.

    • Примечание. Следующие заболевания не считаются поддающимися измерению заболеваниями:

      • Злокачественные скопления жидкости (например, асцит, плевральный выпот)
      • Инфильтрация костного мозга, за исключением обнаруженной при MIBG-сканировании нейробластомы.
      • Поражения, выявляемые только при исследованиях ядерной медицины (например, при сканировании костей, галлия или позитронно-эмиссионной томографии [ПЭТ]), за исключением случаев, отмеченных для нейробластомы
      • Повышенные онкомаркеры в плазме или спинномозговой жидкости (ЦСЖ)
      • Ранее облученные поражения, которые не продемонстрировали явного прогрессирования после облучения.
      • Лептоменингиальные поражения, которые не соответствуют требованиям к измерению Критериев оценки ответа при солидных опухолях (RECIST) 1.1.
  • Karnofsky >= 50% для пациентов > 16 лет и Lansky >= 50 для пациентов < 16 лет. Примечание. Неврологический дефицит у пациентов с опухолями ЦНС должен быть относительно стабильным в течение как минимум 7 дней до включения в исследование. Пациенты, которые не могут ходить из-за паралича, но передвигаются в инвалидной коляске, будут считаться амбулаторными для оценки показателей работоспособности.

  • Пациенты должны полностью оправиться от острых токсических эффектов всей предыдущей противораковой терапии и должны пройти следующую минимальную продолжительность предшествующей направленной противораковой терапии до включения в исследование. Если по истечении требуемого периода времени числовые критерии приемлемости соблюдены, например. критерием анализа крови считается, что пациент выздоровел адекватно.

    • Цитотоксическая химиотерапия или другие противораковые средства, которые, как известно, обладают миелосупрессивным действием.

      • >= 21 день после введения последней дозы цитотоксической или миелосупрессивной химиотерапии (42 дня при предшествующей терапии нитромочевиной).
    • Противораковые средства, не обладающие миелосупрессивным действием (например, не связано со снижением количества тромбоцитов или АНК): >= 7 дней после последней дозы препарата.
    • Антитела: >= 21 день должен пройти с момента введения последней дозы антитела, а токсичность, связанная с предшествующей терапией антителами, должна быть восстановлена ​​до степени =< 1.
    • Кортикостероиды: если они используются для коррекции нежелательных явлений со стороны иммунной системы, связанных с предшествующей терапией, должно пройти >= 14 дней с момента последней дозы кортикостероидов.
    • Гемопоэтические факторы роста: >= 14 дней после последней дозы фактора роста длительного действия (например, пегфилграстим) или 7 дней для фактора роста короткого действия. Для факторов роста, о которых известно, что нежелательные явления возникают более чем через 7 дней после введения, этот период должен быть продлен за пределы времени, в течение которого известно, что нежелательные явления происходят. Продолжительность этого интервала должна быть обсуждена с руководителем исследования и координатором исследования, назначенным для исследования.
    • Интерлейкины, интерфероны и цитокины (кроме гемопоэтических факторов роста): >= 21 день после завершения интерлейкинов, интерферона или цитокинов (кроме гемопоэтических факторов роста).

    • Инфузии стволовых клеток (с или без тотального облучения тела [ЧМТ]):

      • Аллогенная (неаутологическая) трансплантация костного мозга или стволовых клеток или любая инфузия стволовых клеток, включая DLI или бустерную инфузию: >= 84 дня после инфузии и отсутствие признаков реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ).
      • Инфузия аутологичных стволовых клеток, включая бустерную инфузию: >= 42 дня.
    • Клеточная терапия: >= 42 дня после завершения любого типа клеточной терапии (например, модифицированные Т-клетки, естественные клетки-киллеры [NK], дендритные клетки и т. д.).

    • Лучевая терапия (XRT)/внешнее лучевое облучение, включая протоны: >= 14 дней после локальной XRT; >= 150 дней после ЧМТ, краниоспинальной XRT или при облучении >= 50% таза; >= 42 дня, если другие существенные метастазы в головной мозг (BM) излучения.

      • Примечание. Облучение нельзя доставлять к опухолевым участкам с «измеримым заболеванием», используемым для отслеживания ответа на лечение по подпротоколу.
    • Радиофармацевтическая терапия (например, антитела с радиоактивной меткой, 131I-MIBG): >= 42 дня после системного введения радиофармацевтической терапии.
    • Пациенты не должны ранее подвергаться воздействию BVD-523FB (уликсертиниб) или других ингибиторов ERK.
  • Для пациентов с солидными опухолями без известного поражения костного мозга: периферическое абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) >= 1000/мм^3 (в течение 7 дней до включения).
  • Для пациентов с солидными опухолями без известного поражения костного мозга: количество тромбоцитов >= 100 000/мм^3 (независимо от переливания крови, определяемое как отсутствие переливаний тромбоцитов в течение как минимум 7 дней до включения в исследование).
  • Пациенты с известными метастазами в костный мозг будут иметь право на участие в исследовании при условии, что они соответствуют показателям крови (могут получать переливания при условии, что они не известны своей рефрактерностью к переливаниям эритроцитов или тромбоцитов). Эти пациенты не подлежат оценке на предмет гематологической токсичности.
  • Клиренс креатинина или радиоизотопная скорость клубочковой фильтрации (СКФ) >= 70 мл/мин/1,73 m^2, или (в течение 7 дней до зачисления).

  • Креатинин сыворотки в зависимости от возраста/пола (в течение 7 дней до регистрации).

    • Возраст от 1 до < 2 лет, максимальный уровень креатинина в сыворотке (мг/дл) у мужчин 0,6, у женщин 0,6
    • Возраст от 2 до < 6 лет, максимальный уровень креатинина в сыворотке (мг/дл) у мужчин 0,8, у женщин 0,8
    • Возраст от 6 до < 10 лет, максимальный уровень креатинина в сыворотке (мг/дл) мужчина 1, женщина 1
    • Возраст от 10 до < 13 лет, максимальный уровень креатинина в сыворотке (мг/дл), мужчины 1,2, женщины 1,2
    • Возраст от 13 до < 16 лет, максимальный уровень креатинина в сыворотке (мг/дл), мужчины 1,5, женщины 1,4
    • Возраст >= 16 лет, максимальный уровень креатинина в сыворотке (мг/дл) у мужчин 1,7, у женщин 1,4
  • Билирубин (сумма конъюгированного + неконъюгированного) = < 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) для возраста (в течение 7 дней до включения).
  • Сывороточная глутамат-пируваттрансаминаза (SGPT) (аланинаминотрансфераза [ALT]) = < 135 U/L. (Для целей данного исследования ВГН для SGPT составляет 45 Ед/л) (в течение 7 дней до включения).
  • Сывороточный альбумин >= 2 г/дл (в течение 7 дней до включения).
  • Фракция укорочения >= 27% по эхокардиограмме или (в течение 7 дней до регистрации).
  • Фракция выброса >= 50 % по данным закрытого радионуклидного исследования (в течение 7 дней до зачисления).
  • Интервал QTc = < 480 миллисекунд (в течение 7 дней до регистрации).
  • Пациенты должны иметь возможность проглатывать неповрежденные капсулы.
  • Все пациенты и/или их родители или законные представители должны подписать письменное информированное согласие. Согласие, когда это уместно, будет получено в соответствии с руководящими принципами учреждения.

Критерий исключения:

  • Беременные или кормящие женщины не будут включены в это исследование из-за риска нежелательных явлений для плода и тератогенных явлений, наблюдаемых в исследованиях на животных/человеке. Тесты на беременность должны быть получены у девочек в постменархальном периоде. Мужчины или женщины с репродуктивным потенциалом не могут участвовать, если они не дали согласия на использование эффективного метода контрацепции в течение всего периода исследуемого лечения и в течение 3 месяцев после последней дозы BVD-523FB (уликсертиниб).
  • Пациенты, получающие кортикостероиды, которые не получали стабильную или снижающуюся дозу кортикостероидов в течение как минимум 7 дней до включения, не имеют права на участие. Если препарат используется для коррекции нежелательных явлений со стороны иммунной системы, связанных с предшествующей терапией, с момента введения последней дозы кортикостероида должно пройти >= 14 дней.
  • Пациенты, которые в настоящее время получают другой исследуемый препарат, не имеют права.
  • Пациенты, которые в настоящее время получают другие противораковые агенты, не имеют права.
  • Пациенты, получающие циклоспорин, такролимус или другие препараты для предотвращения реакции «трансплантат против хозяина» после трансплантации костного мозга, не могут участвовать в этом исследовании.
  • Пациенты, которые в настоящее время получают препараты, являющиеся сильными индукторами или ингибиторами CYP3A4, не подходят. Следует избегать сильных индукторов или ингибиторов CYP3A4 за 14 дней до включения в исследование до конца исследования. Примечание: разрешены противоэпилептические препараты, индуцирующие CYP3A4, и дексаметазон при опухолях ЦНС или метастазах в стабильной дозе.
  • Пациенты, которые в настоящее время получают препараты, являющиеся сильными индукторами или ингибиторами CYP1A2 и CYP2D6, не подходят. Сильные ингибиторы CYP1A2 (например, ципрофлоксацин, эноксацин, флувоксамин, зафирлукаст) следует избегать за 14 дней до включения в исследование до конца исследования. Сильные ингибиторы CYP2D6 (например, бупропион, пароксетин, флуоксетин, хинидин, тербинафин) также следует избегать за 14 дней до включения в исследование до конца исследования.
  • Пациенты с известными серьезными офтальмологическими заболеваниями (неконтролируемая глаукома, окклюзия вен сетчатки в анамнезе или отслойка сетчатки, за исключением пациентов с давними симптомами, вторичными по отношению к существующим заболеваниям) не подходят.
  • Пациенты с неконтролируемой инфекцией не имеют права.
  • Пациенты, перенесшие ранее трансплантацию паренхиматозных органов, не имеют права.
  • Пациенты, которые, по мнению исследователя, могут быть не в состоянии соблюдать требования мониторинга безопасности исследования, не имеют права на участие.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение (уликсертиниб)
Пациенты получают уликсертиниб перорально два раза в день. Циклы повторяют каждые 28 дней на срок до 2 лет при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.
Другой: Фармакокинетическое исследование
Дополнительные исследования
Другие имена:
  • ФАРМАКОКИНЕТИЧЕСКИЙ
  • ПК Исследование
Лекарство: Уликсертиниб
Данный заказ на поставку
Другие имена:
  • БВД-523
  • ВРТ752271

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота объективного ответа (ЧОО = полный ответ [ПО] + частичный ответ [ЧО]) у педиатрических пациентов, получавших лечение BVD-523FB (уликсертиниб)
Временное ограничение: От поступления до окончания лечения, до 2 лет
ORR будет определяться как полный ответ + частичный ответ и оцениваться в соответствии с рекомендациями по критериям оценки ответа при солидных опухолях (RECIST) (версия 1.1). Показатели ответа будут рассчитываться как процент поддающихся оценке пациентов, которые ответили на лечение, а доверительные интервалы будут построены с использованием метода интервала баллов Уилсона.
От поступления до окончания лечения, до 2 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования заболевания (ВБП) у педиатрических пациентов, получавших уликсертиниб
Временное ограничение: От начала лечения до прогрессирования заболевания, рецидива заболевания или смерти от любой причины оценивается до 2 лет.
ВБП вместе с доверительными интервалами будут оцениваться с использованием метода Каплана-Мейера.
От начала лечения до прогрессирования заболевания, рецидива заболевания или смерти от любой причины оценивается до 2 лет.
Процент пациентов с нежелательными явлениями 3 или 4 степени
Временное ограничение: От поступления до окончания лечения, до 2 лет
Будет оцениваться в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений версии 5.0. Любой подходящий пациент, получивший хотя бы одну дозу протокольной терапии, будет учитываться при оценке токсичности.
От поступления до окончания лечения, до 2 лет
Предварительные оценки фармакокинетики уликсертиниба у детей и подростков с рецидивирующим или рефрактерным раком
Временное ограничение: Перед приемом и через 1, 2, 4 и 6-8 часов после введения дозы в цикле 1, день 1; и предварительная доза в цикл 1, день 2, и цикл 1, день 15
Будет обобщена с помощью простой сводной статистики, включая средние значения, медианы, диапазоны и стандартные отклонения (если позволяют числа и распределение).
Перед приемом и через 1, 2, 4 и 6-8 часов после введения дозы в цикле 1, день 1; и предварительная доза в цикл 1, день 2, и цикл 1, день 15

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Другие биомаркеры как предикторы ответа на уликсертиниб и будут ли опухоли, несущие в себе различные мутации или слияния, демонстрировать разный ответ на лечение
Временное ограничение: До 2 лет
Будет выполнено и будет суммировано с простой сводной статистикой. Все эти анализы будут носить описательный характер.
До 2 лет
Профилирование изменений геномики опухоли с течением времени посредством оценки циркулирующей в опухоли дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК)
Временное ограничение: До 2 лет
Будет выполнено и будет суммировано с простой сводной статистикой. Все эти анализы будут носить описательный характер.
До 2 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Cancer Institute (NCI)

Следователи

  • Главный следователь: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 ноября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 марта 2022 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NCI-2018-02150 (Идентификатор реестра: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Грант/контракт NIH США)
  • APEC1621J (Другой идентификатор: CTEP)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться