Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ulixertinib w leczeniu pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi z mutacjami szlaku MAPK (badanie leczenia pediatrycznego MATCH)

22 marca 2024 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (analiza molekularna do wyboru terapii) — podprotokół fazy 2 BVD-523FB (ulixertinib) u pacjentów z nowotworami niosącymi aktywujące mutacje szlaku MAPK

To badanie fazy II Pediatric MATCH ma na celu sprawdzenie skuteczności uliksertynibu w leczeniu pacjentów z guzami litymi, które rozprzestrzeniły się do innych miejsc w ciele (zaawansowane), chłoniakiem nieziarniczym lub zaburzeniami histiocytarnymi, które mają zmianę genetyczną (mutację) w ścieżce sygnałowej o nazwie MAPKA. Szlak sygnałowy składa się z grupy cząsteczek w komórce, które kontrolują jedną lub więcej funkcji komórki. Geny w szlaku MAPK są często zmutowane w wielu typach nowotworów. Ulixertinib może zatrzymać wzrost komórek nowotworowych z mutacjami w szlaku MAPK.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Określenie wskaźnika obiektywnych odpowiedzi (ORR; odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) u pacjentów pediatrycznych leczonych BVD-523FB (ulixertinib) z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami ośrodkowego układu nerwowego [OUN]), chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi które zawierają aktywujące zmiany genetyczne w szlaku MAPK.

CELE DODATKOWE:

I. Oszacowanie przeżycia wolnego od progresji u pacjentów pediatrycznych leczonych BVD-523FB (ulixertinib) z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami OUN), chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi, w których występują aktywujące zmiany genetyczne w szlaku MAPK.

II. Uzyskanie informacji na temat tolerancji BVD-523FB (ulixertinib) u dzieci i młodzieży z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie.

III. Przedstawienie wstępnych szacunków farmakokinetyki BVD-523FB (ulixertinib) u dzieci i młodzieży z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. Ocena innych biomarkerów jako predyktorów odpowiedzi na BVD-523FB (ulixertinib), aw szczególności, czy guzy z różnymi mutacjami lub fuzjami będą wykazywać zróżnicowaną odpowiedź na leczenie BVD-523FB (ulixertinib).

II. Zbadanie podejść do profilowania zmian w genomice guza w czasie poprzez ocenę krążącego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) guza.

ZARYS: Jest to badanie polegające na eskalacji dawki.

Pacjenci otrzymują uliksertynib doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID). Cykle powtarzają się co 28 dni przez okres do 2 lat przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są okresowo kontrolowani.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Portoryko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital For Children
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi być zapisany do APEC1621SC i musi otrzymać przydział leczenia do MATCH do APEC1621J na podstawie obecności możliwej do działania mutacji.
  • W momencie włączenia do badania powierzchnia ciała pacjentów musi wynosić >= 0,54 m^2.

  • Pacjenci muszą mieć chorobę mierzalną radiologicznie w momencie włączenia do badania. Kwalifikują się pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym, u których nie można zmierzyć choroby, ale można ocenić chorobę metajodobenzyloguanidyną (MIBG)+. Mierzalna choroba u pacjentów z zajęciem ośrodkowego układu nerwowego (OUN) jest zdefiniowana jako guz, który jest mierzalny w dwóch prostopadłych średnicach w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) i widoczny na więcej niż jednym skrawku.

    • Uwaga: Następujące choroby nie kwalifikują się jako mierzalna choroba:

      • Złośliwe zbiorniki płynowe (np. wodobrzusze, wysięk opłucnowy)
      • Naciek szpiku kostnego z wyjątkiem wykrytego przez badanie MIBG w kierunku nerwiaka niedojrzałego
      • Zmiany wykryte tylko w badaniach medycyny nuklearnej (np. tomografii emisyjnej kości, galu lub pozytronowej tomografii [PET]), z wyjątkiem przypadków nerwiaka niedojrzałego
      • Podwyższone markery nowotworowe w osoczu lub płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
      • Wcześniej napromieniowane zmiany, które nie wykazały wyraźnej progresji po napromieniowaniu
      • Zmiany w oponach mózgowo-rdzeniowych, które nie spełniają wymagań dotyczących pomiaru w Kryteriach oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) 1.1.
  • Karnofsky >= 50% dla pacjentów > 16 lat i Lansky >= 50 dla pacjentów = < 16 lat. Uwaga: Deficyty neurologiczne u pacjentów z guzami OUN muszą być stosunkowo stabilne przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania. Pacjenci, którzy nie są w stanie chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny wyniku sprawności.

  • Pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i przed włączeniem do badania muszą osiągnąć minimalny czas trwania wcześniejszej ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej. Jeżeli po wymaganym terminie spełnione zostaną liczbowe kryteria kwalifikowalności, np. kryteriów morfologii krwi, uznaje się, że pacjent wyzdrowiał w wystarczającym stopniu.

    • Chemioterapia cytotoksyczna lub inne środki przeciwnowotworowe, o których wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne.

      • >= 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii cytotoksycznej lub mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika).
    • Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, czy mają działanie mielosupresyjne (np. niezwiązane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub ANC): >= 7 dni po ostatniej dawce leku.
    • Przeciwciała: >= 21 dni musi upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciała, a toksyczność związana z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięta do stopnia =< 1.
    • Kortykosteroidy: jeśli są stosowane w celu modyfikacji immunologicznych działań niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni.
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: >= 14 dni po ostatniej dawce długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastym) lub 7 dni dla krótko działającego czynnika wzrostu. W przypadku czynników wzrostu, w przypadku których znane są zdarzenia niepożądane występujące po upływie 7 dni od podania, okres ten należy przedłużyć poza okres, w którym znane są zdarzenia niepożądane. Czas trwania tej przerwy należy omówić z kierownikiem badania i koordynatorem badań przydzielonym do badania.
    • Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): >= 21 dni po zakończeniu przyjmowania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu).

    • Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniowania całego ciała [TBI]):

      • Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym DLI lub infuzja przypominająca: >= 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
      • Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: >= 42 dni.
    • Terapia komórkowa: >= 42 dni po zakończeniu dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowane limfocyty T, naturalne komórki zabójcze [NK], komórki dendrytyczne itp.).

    • Radioterapia (XRT)/naświetlanie wiązką zewnętrzną, w tym protonami: >= 14 dni po miejscowej XRT; >= 150 dni po TBI, czaszkowo-rdzeniowym XRT lub w przypadku napromieniowania >= 50% miednicy; >= 42 dni, jeśli inne istotne promieniowanie przerzutów do mózgu (BM).

      • Uwaga: Promieniowanie może nie być dostarczane do miejsca guza „mierzalnej choroby” używanego do śledzenia odpowiedzi na leczenie podprotokołowe.
    • Terapia radiofarmaceutyczna (np. przeciwciało znakowane radioaktywnie, 131I-MIBG): >= 42 dni po systemowej terapii radiofarmaceutycznej.
    • Pacjenci nie mogą być wcześniej narażeni na działanie BVD-523FB (ulixertinib) ani innych inhibitorów ERK.
  • Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego: Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1000/mm^3 (w ciągu 7 dni przed włączeniem).
  • Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego: Liczba płytek krwi >= 100 000/mm^3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem).
  • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą przerzutową do szpiku kostnego będą kwalifikować się do badania pod warunkiem, że uzyskają wyniki morfologii krwi (mogą otrzymać transfuzje, pod warunkiem, że nie są oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi). Pacjenci ci nie będą poddani ocenie pod kątem toksyczności hematologicznej.
  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 lub (w ciągu 7 dni przed zapisem).

  • Stężenie kreatyniny w surowicy na podstawie wieku/płci (w ciągu 7 dni przed włączeniem).

    • Wiek od 1 do < 2 lat, maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) mężczyźni 0,6, kobiety 0,6
    • Wiek od 2 do < 6 lat, maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) mężczyźni 0,8, kobiety 0,8
    • Wiek od 6 do < 10 lat, maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) mężczyźni 1, kobiety 1
    • Wiek od 10 do < 13 lat, maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) mężczyźni 1,2, kobiety 1,2
    • Wiek od 13 do < 16 lat, maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) mężczyźni 1,5, kobiety 1,4
    • Wiek >= 16 lat, maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) mężczyźni 1,7, kobiety 1,4
  • Bilirubina (suma skoniugowanej + nieskoniugowanej) =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku (w ciągu 7 dni przed włączeniem).
  • Transaminaza glutaminianowo-pirogronianowa (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =< 135 j./l. (Na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 j./l.) (w ciągu 7 dni przed włączeniem).
  • Albumina w surowicy >= 2 g/dl (w ciągu 7 dni przed włączeniem).
  • Frakcja skrócenia >= 27% w badaniu echokardiograficznym lub (w ciągu 7 dni przed włączeniem).
  • Frakcja wyrzutowa >= 50% w bramkowanym badaniu radionuklidów (w ciągu 7 dni przed włączeniem).
  • Odstęp QTc =< 480 milisekund (w ciągu 7 dni przed włączeniem).
  • Pacjenci muszą być w stanie połykać nienaruszone kapsułki.
  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania ze względu na ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u płodu i działań teratogennych obserwowanych w badaniach na zwierzętach/ludziach. U dziewcząt po menarchii należy wykonać testy ciążowe. Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że wyrazili zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas leczenia badanego leku i przez 3 miesiące po ostatniej dawce BVD-523FB (ulixertinib).
  • Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszającej się dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się. W przypadku stosowania w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni.
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się.
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się.
  • Pacjenci, którzy otrzymują cyklosporynę, takrolimus lub inne środki zapobiegające chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego, nie kwalifikują się do tego badania.
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki będące silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4, nie kwalifikują się. Należy unikać silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A4 od 14 dni przed włączeniem do badania do końca. Uwaga: Leki przeciwpadaczkowe indukujące CYP3A4 i deksametazon w przypadku guzów OUN lub przerzutów są dozwolone w stabilnej dawce.
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki będące silnymi induktorami lub inhibitorami CYP1A2 i CYP2D6, nie kwalifikują się. Silnych inhibitorów CYP1A2 (np. ciprofloksacyna, enoksacyna, fluwoksamina, zafirlukast) należy unikać od 14 dni przed włączeniem do badania do końca. Należy również unikać silnych inhibitorów CYP2D6 (np. bupropionu, paroksetyny, fluoksetyny, chinidyny, terbinafiny) od 14 dni przed włączeniem do badania do końca.
  • Pacjenci ze znanymi poważnymi schorzeniami okulistycznymi (niekontrolowana jaskra, historia niedrożności żyły siatkówki lub odwarstwienia siatkówki, z wyłączeniem pacjentów z długotrwałymi objawami wtórnymi do istniejących chorób) nie kwalifikują się.
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się.
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się.
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (ulixertinib)
Pacjenci otrzymują uliksertynib PO BID. Cykle powtarzają się co 28 dni przez okres do 2 lat przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Inny: Badanie farmakokinetyczne
Badania pomocnicze
Inne nazwy:
  • FARMAKOKINETYCZNY
  • Badanie PK
Lek: Uliksertynib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • BVD-523
  • VRT752271

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR = odpowiedź całkowita [CR] + odpowiedź częściowa [PR]) u pacjentów pediatrycznych leczonych BVD-523FB (ulixertinib)
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
ORR zostanie zdefiniowany jako odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa i oceniony zgodnie z wytycznymi RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors) (wersja 1.1). Odsetki odpowiedzi zostaną obliczone jako odsetek pacjentów, którzy uzyskali odpowiedź na leczenie, a przedziały ufności zostaną skonstruowane przy użyciu metody przedziałów punktacji Wilsona.
Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od progresji choroby (PFS) u pacjentów pediatrycznych leczonych uliksertynibem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do progresji choroby, nawrotu choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny ocenianej do 2 lat
PFS wraz z przedziałami ufności zostanie oszacowany metodą Kaplana-Meiera.
Od rozpoczęcia leczenia do progresji choroby, nawrotu choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny ocenianej do 2 lat
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane 3. lub 4. stopnia
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
Zostanie oceniony zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events w wersji 5.0. Każdy kwalifikujący się pacjent, który otrzyma co najmniej jedną dawkę terapii zgodnej z protokołem, zostanie uwzględniony w ocenie toksyczności.
Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
Wstępne oszacowanie farmakokinetyki uliksertynibu u dzieci i młodzieży z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4 i 6-8 godzin po podaniu w cyklu 1, dzień 1; i przed podaniem dawki w cyklu 1, dzień 2 i cykl 1, dzień 15
Zostaną podsumowane prostymi statystykami podsumowującymi, w tym średnimi, medianami, zakresami i odchyleniami standardowymi (jeśli pozwalają na to liczby i rozkład).
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4 i 6-8 godzin po podaniu w cyklu 1, dzień 1; i przed podaniem dawki w cyklu 1, dzień 2 i cykl 1, dzień 15

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Inne biomarkery jako predyktory odpowiedzi na uliksertynib i czy nowotwory, w których występują różne mutacje lub fuzje, wykażą zróżnicowaną odpowiedź na leczenie
Ramy czasowe: Do 2 lat
Zostaną wykonane i zostaną podsumowane prostymi statystykami podsumowującymi. Wszystkie te analizy będą miały charakter opisowy.
Do 2 lat
Profilowanie zmian w genomice nowotworów w czasie poprzez ocenę krążącego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) guza
Ramy czasowe: Do 2 lat
Zostaną wykonane i zostaną podsumowane prostymi statystykami podsumowującymi. Wszystkie te analizy będą miały charakter opisowy.
Do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2018-02150 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • APEC1621J (Inny identyfikator: CTEP)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Badanie farmakokinetyczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj