Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Ulixertinibe no tratamento de pacientes com tumores sólidos avançados, linfoma não-Hodgkin ou distúrbios histiocíticos com mutações da via MAPK (um estudo de tratamento pediátrico MATCH)

16 de junho de 2026 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Análise Molecular para Escolha da Terapia) - Subprotocolo Fase 2 de BVD-523FB (Ulixertinibe) em Pacientes com Tumores Abrigando Mutações Ativadoras da Via MAPK

Este estudo pediátrico MATCH de fase II estuda o desempenho do ulixertinibe no tratamento de pacientes com tumores sólidos que se espalharam para outros locais do corpo (avançado), linfoma não Hodgkin ou distúrbios histiocíticos que apresentam uma alteração genética (mutação) em uma via de sinalização chamado MAPK. Uma via de sinalização consiste em um grupo de moléculas em uma célula que controlam uma ou mais funções celulares. Genes na via MAPK são frequentemente mutados em muitos tipos de câncer. Ulixertinibe pode interromper o crescimento de células cancerígenas que possuem mutações na via MAPK.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS PRIMÁRIOS:

I. Para determinar a taxa de resposta objetiva (ORR; resposta completa + resposta parcial) em pacientes pediátricos tratados com BVD-523FB (ulixertinibe) com tumores sólidos avançados (incluindo tumores do sistema nervoso central [SNC]), linfomas não-Hodgkin ou distúrbios histiocíticos que abrigam alterações genéticas ativadoras na via MAPK.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Estimar a sobrevida livre de progressão em pacientes pediátricos tratados com BVD-523FB (ulixertinib) com tumores sólidos avançados (incluindo tumores do SNC), linfomas não Hodgkin ou distúrbios histiocíticos que abrigam alterações genéticas ativadoras na via MAPK.

II. Obter informações sobre a tolerabilidade do BVD-523FB (ulixertinibe) em crianças e adolescentes com câncer recidivante ou refratário.

III. Fornecer estimativas preliminares da farmacocinética do BVD-523FB (ulixertinibe) em crianças e adolescentes com câncer recidivante ou refratário.

OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:

I. Avaliar outros biomarcadores como preditores de resposta ao BVD-523FB (ulixertinib) e, especificamente, se tumores que abrigam diferentes mutações ou fusões demonstrarão resposta diferencial ao tratamento com BVD-523FB (ulixertinib).

II. Explorar abordagens para alterações de perfil na genômica do tumor ao longo do tempo por meio da avaliação do ácido desoxirribonucléico (DNA) tumoral circulante.

ESBOÇO: Este é um estudo de escalonamento de dose.

Os pacientes recebem ulixertinibe por via oral (PO) duas vezes ao dia (BID). Os ciclos se repetem a cada 28 dias por até 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados periodicamente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Estados Unidos, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente deve ter se inscrito no APEC1621SC e deve ter recebido uma designação de tratamento para MATCH to APEC1621J com base na presença de uma mutação acionável.
  • Os pacientes devem ter uma área de superfície corporal >= 0,54 m^2 no momento da inscrição no estudo.

  • Os pacientes devem ter doença mensurável radiograficamente no momento da inscrição no estudo. Pacientes com neuroblastoma que não têm doença mensurável, mas têm metaiodobenzilguanidina (MIBG)+ doença avaliável são elegíveis. Doença mensurável em pacientes com envolvimento do sistema nervoso central (SNC) é definida como tumor mensurável em dois diâmetros perpendiculares na ressonância magnética (MRI) e visível em mais de um corte.

    • Nota: O seguinte não se qualifica como doença mensurável:

      • Coleções líquidas malignas (por exemplo, ascite, derrames pleurais)
      • Infiltração da medula óssea, exceto aquela detectada por varredura MIBG para neuroblastoma
      • Lesões detectadas apenas por estudos de medicina nuclear (por exemplo, varreduras de osso, gálio ou tomografia por emissão de pósitrons [PET]), exceto conforme observado para neuroblastoma
      • Marcadores tumorais elevados no plasma ou líquido cefalorraquidiano (LCR)
      • Lesões previamente irradiadas que não demonstraram progressão clara após a radiação
      • Lesões leptomeníngeas que não cumprem os requisitos de medição dos Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) 1.1.
  • Karnofsky >= 50% para pacientes > 16 anos de idade e Lansky >= 50 para pacientes =< 16 anos de idade. Nota: Déficits neurológicos em pacientes com tumores do SNC devem ter estado relativamente estáveis ​​por pelo menos 7 dias antes da inclusão no estudo. Os pacientes que não conseguem andar devido à paralisia, mas que estão em uma cadeira de rodas, serão considerados ambulatoriais para fins de avaliação do escore de desempenho.

  • Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos agudos de todas as terapias anti-câncer anteriores e devem cumprir a seguinte duração mínima da terapia dirigida anti-câncer anterior antes da inscrição. Se, após o prazo exigido, os critérios numéricos de elegibilidade forem atendidos, por ex. hemograma, considera-se que o paciente se recuperou adequadamente.

    • Quimioterapia citotóxica ou outros agentes anticancerígenos conhecidos por serem mielossupressores.

      • >= 21 dias após a última dose de quimioterapia citotóxica ou mielossupressora (42 dias se nitrosouréia anterior).
    • Agentes anticancerígenos não conhecidos por serem mielossupressores (p. não associado a contagens reduzidas de plaquetas ou CAN): >= 7 dias após a última dose do agente.
    • Anticorpos: >= 21 dias devem ter decorrido desde a infusão da última dose de anticorpo, e a toxicidade relacionada à terapia anterior com anticorpos deve ser recuperada para grau =< 1.
    • Corticosteróides: Se usados ​​para modificar eventos adversos imunológicos relacionados à terapia anterior, >= 14 dias devem ter decorrido desde a última dose de corticosteróide.
    • Fatores de crescimento hematopoiéticos: >= 14 dias após a última dose de um fator de crescimento de ação prolongada (p. pegfilgrastim) ou 7 dias para fator de crescimento de ação curta. Para fatores de crescimento que tenham eventos adversos conhecidos ocorrendo além de 7 dias após a administração, esse período deve ser estendido além do tempo durante o qual os eventos adversos são conhecidos. A duração desse intervalo deve ser discutida com o coordenador do estudo e o coordenador de pesquisa designado para o estudo.
    • Interleucinas, interferons e citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos): >= 21 dias após a conclusão de interleucinas, interferon ou citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos).

    • Infusões de células-tronco (com ou sem irradiação corporal total [TBI]):

      • Transplante alogênico (não autólogo) de medula óssea ou células-tronco, ou qualquer infusão de células-tronco, incluindo DLI ou infusão de reforço: >= 84 dias após a infusão e nenhuma evidência de doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD).
      • Infusão autóloga de células-tronco incluindo infusão de reforço: >= 42 dias.
    • Terapia Celular: >= 42 dias após a conclusão de qualquer tipo de terapia celular (ex. células T modificadas, células natural killer [NK], células dendríticas, etc.).

    • Radioterapia (XRT)/Irradiação de feixe externo incluindo prótons: >= 14 dias após XRT local; >= 150 dias após TCE, XRT cranioespinhal ou se radiação para >= 50% da pelve; >= 42 dias se houver outras metástases cerebrais (BM) substanciais.

      • Observação: a radiação não pode ser administrada em locais de tumor de "doença mensurável" sendo usados ​​para acompanhar a resposta ao tratamento do subprotocolo.
    • Terapia radiofarmacêutica (por exemplo, anticorpo radiomarcado, 131I-MIBG): >= 42 dias após terapia radiofarmacêutica administrada sistemicamente.
    • Os pacientes não devem ter recebido exposição prévia a BVD-523FB (ulixertinib) ou outros inibidores de ERK.
  • Para pacientes com tumores sólidos sem envolvimento conhecido da medula óssea: Contagem absoluta de neutrófilos periféricos (ANC) >= 1000/mm^3 (dentro de 7 dias antes da inscrição).
  • Para pacientes com tumores sólidos sem envolvimento conhecido da medula óssea: Contagem de plaquetas >= 100.000/mm^3 (independente de transfusão, definida como não receber transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias antes da inscrição).
  • Os pacientes com doença metastática da medula óssea conhecida serão elegíveis para o estudo, desde que atendam às contagens sanguíneas (podem receber transfusões, desde que não sejam refratários a transfusões de glóbulos vermelhos ou plaquetas). Esses pacientes não serão avaliados quanto à toxicidade hematológica.
  • Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >= 70 ml/min/1,73 m^2, ou (dentro de 7 dias antes da inscrição).

  • Uma creatinina sérica com base na idade/sexo (dentro de 7 dias antes da inscrição).

    • Idade 1 a < 2 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 0,6, feminino 0,6
    • Idade 2 a < 6 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 0,8, feminino 0,8
    • Idade 6 a < 10 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 1, feminino 1
    • Idade de 10 a < 13 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 1,2, feminino 1,2
    • Idade 13 a < 16 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 1,5, feminino 1,4
    • Idade >= 16 anos, creatinina sérica máxima (mg/dL) masculino 1,7, feminino 1,4
  • Bilirrubina (soma de conjugado + não conjugado) =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade (dentro de 7 dias antes da inscrição).
  • Transaminase glutamato-piruvato sérica (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) =< 135 U/L. (Para o propósito deste estudo, o ULN para SGPT é de 45 U/L.) (dentro de 7 dias antes da inscrição).
  • Albumina sérica >= 2 g/dL (dentro de 7 dias antes da inscrição).
  • Fração de encurtamento de >= 27% por ecocardiograma, ou (dentro de 7 dias antes da inscrição).
  • Fração de ejeção de >= 50% por estudo de radionuclídeo fechado (dentro de 7 dias antes da inscrição).
  • Intervalo QTc =< 480 milissegundos (dentro de 7 dias antes da inscrição).
  • Os pacientes devem ser capazes de engolir as cápsulas intactas.
  • Todos os pacientes e/ou seus pais ou representantes legalmente autorizados devem assinar um consentimento informado por escrito. O consentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais.

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas ou lactantes não serão incluídas neste estudo devido aos riscos de eventos adversos fetais e teratogênicos, conforme observado em estudos com animais/humanos. Testes de gravidez devem ser obtidos em meninas pós-menarcas. Homens ou mulheres com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado em usar um método contraceptivo eficaz durante o tratamento do estudo e por 3 meses após a última dose de BVD-523FB (ulixertinibe).
  • Pacientes recebendo corticosteróides que não estiveram em uma dose estável ou decrescente de corticosteróide por pelo menos 7 dias antes da inscrição não são elegíveis. Se usado para modificar eventos adversos imunológicos relacionados à terapia anterior, deve ter decorrido >= 14 dias desde a última dose de corticosteroide.
  • Os pacientes que estão atualmente recebendo outro medicamento experimental não são elegíveis.
  • Os pacientes que estão atualmente recebendo outros agentes anticancerígenos não são elegíveis.
  • Os pacientes que estão recebendo ciclosporina, tacrolimus ou outros agentes para prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro após o transplante de medula óssea não são elegíveis para este estudo.
  • Os pacientes que estão atualmente recebendo medicamentos que são fortes indutores ou inibidores do CYP3A4 não são elegíveis. Indutores ou inibidores fortes do CYP3A4 devem ser evitados 14 dias antes da inscrição até o final do estudo. Nota: Drogas antiepilépticas indutoras de CYP3A4 e dexametasona para tumores ou metástases do SNC, em dose estável, são permitidas.
  • Os pacientes que estão atualmente recebendo medicamentos que são fortes indutores ou inibidores de CYP1A2 e CYP2D6 não são elegíveis. Inibidores fortes de CYP1A2 (por exemplo, ciprofloxacina, enoxacina, fluvoxamina, zafirlucaste) devem ser evitados 14 dias antes da inscrição até o final do estudo. Inibidores fortes de CYP2D6 (por exemplo, bupropiona, paroxetina, fluoxetina, quinidina, terbinafina) também devem ser evitados 14 dias antes da inscrição até o final do estudo.
  • Pacientes com condições oftalmológicas significativas conhecidas (glaucoma não controlado, história de oclusão da veia retiniana ou descolamento da retina, excluindo pacientes com achados de longa data secundários a condições existentes) não são elegíveis.
  • Pacientes com infecção não controlada não são elegíveis.
  • Os pacientes que receberam um transplante de órgão sólido anterior não são elegíveis.
  • Os pacientes que, na opinião do investigador, não forem capazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo não são elegíveis.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento (ulixertinibe)
Os pacientes recebem ulixertinibe PO BID. Os ciclos se repetem a cada 28 dias por até 2 anos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Outro: Estudo farmacocinético
Estudos auxiliares
Outros nomes:
  • FARMACOCINÉTICA
  • Estudo PK
Medicamento: Ulixertinibe
Dado PO
Outros nomes:
  • BVD-523
  • VRT752271

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Resposta Objetiva (ORR = Resposta Completa [CR] + Resposta Parcial [PR]) em Pacientes Pediátricos Tratados com BVD-523FB (Ulixertinib)
Prazo: Desde a inscrição até ao fim do tratamento, até 2 anos
A ORR será definida como resposta completa + resposta parcial e avaliada pela diretriz dos Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) (versão 1.1). As taxas de resposta serão calculadas como a porcentagem de pacientes avaliáveis ​​que respondem, e os intervalos de confiança serão construídos usando o método de intervalo de pontuação de Wilson.
Desde a inscrição até ao fim do tratamento, até 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida Livre de Progressão (PFS) em Pacientes Pediátricos Tratados com Ulixertinibe
Prazo: Desde o início do tratamento até a progressão da doença, recorrência da doença ou morte por qualquer causa avaliada até 2 anos
PFS juntamente com os intervalos de confiança serão estimados usando o método Kaplan-Meier.
Desde o início do tratamento até a progressão da doença, recorrência da doença ou morte por qualquer causa avaliada até 2 anos
Porcentagem de pacientes com eventos adversos de grau 3 ou 4
Prazo: Desde a inscrição até ao fim do tratamento, até 2 anos
Será classificado de acordo com o Critério de Terminologia Comum para Eventos Adversos versão 5.0. Qualquer paciente elegível que receba pelo menos uma dose da terapia de protocolo será considerado na avaliação de toxicidade.
Desde a inscrição até ao fim do tratamento, até 2 anos
Estimativas Preliminares da Farmacocinética do Ulixertinibe em Crianças e Adolescentes com Câncer Recidivante ou Refratário
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 1; e pré-dose no ciclo 1, dia 2, e no ciclo 1, dia 15
Será resumido com estatísticas de resumo simples, incluindo médias, medianas, intervalos e desvios padrão (se os números e a distribuição permitirem).
Pré-dose e 1, 2, 4 e 6-8 horas após a dose no ciclo 1, dia 1; e pré-dose no ciclo 1, dia 2, e no ciclo 1, dia 15

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Outros biomarcadores como preditores de resposta ao ulixertinibe e se os tumores que abrigam diferentes mutações ou fusões demonstrarão resposta diferenciada ao tratamento
Prazo: Até 2 anos
Será executado e será resumido com estatísticas de resumo simples. Todas essas análises serão de natureza descritiva.
Até 2 anos
Alterações de perfil na genômica tumoral ao longo do tempo por meio da avaliação do ácido desoxirribonucléico (DNA) tumoral circulante
Prazo: Até 2 anos
Será executado e será resumido com estatísticas de resumo simples. Todas essas análises serão de natureza descritiva.
Até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de novembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

31 de março de 2022

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

9 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de junho de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCI-2018-02150 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • APEC1621J (Outro identificador: CTEP)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever