- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03698994
Ulixertinib bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren, Non-Hodgkin-Lymphom oder histiozytären Erkrankungen mit MAPK-Pathway-Mutationen (eine pädiatrische MATCH-Behandlungsstudie)
NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) – Phase-2-Subprotokoll von BVD-523FB (Ulixertinib) bei Patienten mit Tumoren, die aktivierende MAPK-Pathway-Mutationen beherbergen
Studienübersicht
Status
Bedingungen
- Fortgeschrittenes bösartiges solides Neoplasma
- Refraktärer bösartiger fester Neoplasma
- Rezidivierendes Ewing-Sarkom
- Rezidivierendes Hepatoblastom
- Wiederkehrende histiozytische und dendritische Zellneubildung
- Wiederkehrende Langerhans-Zell-Histiozytose
- Rezidivierender bösartiger Keimzelltumor
- Rezidivierende bösartige solide Neubildung
- Rezidivierendes Medulloblastom
- Rezidivierendes Neuroblastom
- Rezidivierendes Non-Hodgkin-Lymphom
- Rezidivierendes Osteosarkom
- Rezidivierender peripherer primitiver neuroektodermaler Tumor
- Rezidivierender Rhabdoidtumor
- Rezidivierendes Rhabdomyosarkom
- Rezidivierendes Weichteilsarkom
- Refraktäres Ependymom
- Refraktäres Ewing-Sarkom
- Refraktäres Hepatoblastom
- Refraktäre histiozytische und dendritische Zellneubildung
- Refraktäre Langerhans-Zell-Histiozytose
- Refraktärer bösartiger Keimzelltumor
- Refraktäres Medulloblastom
- Refraktäres Neuroblastom
- Refraktäres Non-Hodgkin-Lymphom
- Refraktäres Osteosarkom
- Refraktärer peripherer primitiver neuroektodermaler Tumor
- Refraktärer Rhabdoid-Tumor
- Refraktäres Rhabdomyosarkom
- Refraktäres Weichteilsarkom
- Wilms-Tumor
- Rezidivierendes Gliom
- Refraktäres Gliom
- Rezidivierender Ependymaltumor
- Rezidivierende primäre bösartige Neubildung des zentralen Nervensystems
- Refraktäre primäre bösartige Neubildung des zentralen Nervensystems
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
HAUPTZIELE:
I. Bestimmung der objektiven Ansprechrate (ORR; vollständiges Ansprechen + partielles Ansprechen) bei pädiatrischen Patienten, die mit BVD-523FB (Ulixertinib) behandelt wurden, mit fortgeschrittenen soliden Tumoren (einschließlich Tumoren des zentralen Nervensystems [ZNS]), Non-Hodgkin-Lymphomen oder histiozytären Erkrankungen die aktivierende genetische Veränderungen im MAPK-Weg beherbergen.
SEKUNDÄRE ZIELE:
I. Zur Abschätzung des progressionsfreien Überlebens bei pädiatrischen Patienten, die mit BVD-523FB (ulixertinib) behandelt wurden, mit fortgeschrittenen soliden Tumoren (einschließlich ZNS-Tumoren), Non-Hodgkin-Lymphomen oder histiozytären Erkrankungen, die aktivierende genetische Veränderungen im MAPK-Signalweg beherbergen.
II. Um Informationen über die Verträglichkeit von BVD-523FB (Ulixertinib) bei Kindern und Jugendlichen mit rezidiviertem oder refraktärem Krebs zu erhalten.
III. Bereitstellung vorläufiger Schätzungen der Pharmakokinetik von BVD-523FB (Ulixertinib) bei Kindern und Jugendlichen mit rezidiviertem oder refraktärem Krebs.
EXPLORATORISCHE ZIELE:
I. Bewertung anderer Biomarker als Prädiktoren für das Ansprechen auf BVD-523FB (Ulixertinib) und insbesondere, ob Tumore mit unterschiedlichen Mutationen oder Fusionen ein unterschiedliches Ansprechen auf die Behandlung mit BVD-523FB (Ulixertinib) zeigen.
II. Erforschung von Ansätzen zur Profilierung von Änderungen in der Tumorgenomik im Laufe der Zeit durch Bewertung der zirkulierenden Tumor-Desoxyribonukleinsäure (DNA).
ÜBERBLICK: Dies ist eine Dosis-Eskalationsstudie.
Die Patienten erhalten Ulixertinib oral (PO) zweimal täglich (BID). Die Zyklen wiederholen sich alle 28 Tage für bis zu 2 Jahre, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt.
Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten regelmäßig nachuntersucht.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
-
San Juan, Puerto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Vereinigte Staaten, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Vereinigte Staaten, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
- Saint Mary's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Vereinigte Staaten, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Vereinigte Staaten, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Kalamazoo, Michigan, Vereinigte Staaten, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
- Albany Medical Center
-
Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- University of Rochester
-
Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28801
- Mission Hospital
-
Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, Vereinigte Staaten, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
- Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Patient muss sich für APEC1621SC angemeldet haben und aufgrund des Vorhandenseins einer umsetzbaren Mutation eine Behandlungszuweisung für MATCH to APEC1621J erhalten haben.
- Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung eine Körperoberfläche von >= 0,54 m^2 haben.
Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie eine röntgenologisch messbare Erkrankung haben. Patienten mit Neuroblastom, die keine messbare Erkrankung, aber eine auswertbare Metaiodbenzylguanidin (MIBG)+-Erkrankung haben, sind geeignet. Eine messbare Erkrankung bei Patienten mit Beteiligung des Zentralnervensystems (ZNS) ist definiert als ein Tumor, der in zwei senkrechten Durchmessern in der Magnetresonanztomographie (MRT) messbar und auf mehr als einer Schicht sichtbar ist.
Hinweis: Folgendes gilt nicht als messbare Krankheit:
- Bösartige Flüssigkeitsansammlungen (z. B. Aszites, Pleuraergüsse)
- Knochenmarkinfiltration mit Ausnahme derjenigen, die durch MIBG-Scan für Neuroblastom festgestellt wurde
- Läsionen, die nur durch nuklearmedizinische Studien (z. B. Knochen-, Gallium- oder Positronen-Emissions-Tomographie [PET]-Scans) erkannt wurden, außer wie für Neuroblastom angegeben
- Erhöhte Tumormarker im Plasma oder Liquor (CSF)
- Zuvor bestrahlte Läsionen, die nach der Bestrahlung keine eindeutige Progression gezeigt haben
- Leptomeningeale Läsionen, die die Messanforderungen für die Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) nicht erfüllen 1.1.
- Karnofsky >= 50 % für Patienten > 16 Jahre und Lansky >= 50 für Patienten =< 16 Jahre. Hinweis: Neurologische Defizite bei Patienten mit ZNS-Tumoren müssen mindestens 7 Tage vor Studieneinschluss relativ stabil gewesen sein. Patienten, die aufgrund einer Lähmung nicht gehen können, aber im Rollstuhl sitzen, werden für die Bewertung der Leistungsbewertung als gehfähig betrachtet.
Die Patienten müssen sich vollständig von den akuten toxischen Wirkungen aller vorherigen Anti-Krebs-Therapien erholt haben und die folgende Mindestdauer der vorherigen Anti-Krebs-gerichteten Therapie vor der Aufnahme erfüllen. Wenn nach Ablauf des erforderlichen Zeitraums die numerischen Zulassungskriterien erfüllt sind, z. Blutbildkriterien gilt der Patient als ausreichend genesen.
Zytotoxische Chemotherapie oder andere Antikrebsmittel, die bekanntermaßen myelosuppressiv sind.
- >= 21 Tage nach der letzten Dosis einer zytotoxischen oder myelosuppressiven Chemotherapie (42 Tage bei vorheriger Nitrosoharnstoffbehandlung).
- Antikrebsmittel, von denen nicht bekannt ist, dass sie myelosuppressiv sind (z. nicht verbunden mit reduzierten Thrombozyten- oder ANC-Zahlen): >= 7 Tage nach der letzten Wirkstoffdosis.
- Antikörper: >= 21 Tage müssen seit der Infusion der letzten Antikörperdosis vergangen sein, und die Toxizität im Zusammenhang mit der vorherigen Antikörpertherapie muss auf Grad =< 1 zurückgegangen sein.
- Kortikosteroide: Bei Anwendung zur Beeinflussung von Nebenwirkungen des Immunsystems im Zusammenhang mit einer früheren Therapie müssen >= 14 Tage seit der letzten Kortikosteroiddosis vergangen sein.
- Hämatopoetische Wachstumsfaktoren: >= 14 Tage nach der letzten Dosis eines langwirksamen Wachstumsfaktors (z. Pegfilgrastim) oder 7 Tage für kurzwirksamen Wachstumsfaktor. Bei Wachstumsfaktoren mit bekannten unerwünschten Ereignissen, die länger als 7 Tage nach der Verabreichung auftreten, muss dieser Zeitraum über den Zeitraum hinaus verlängert werden, in dem das Auftreten von unerwünschten Ereignissen bekannt ist. Die Dauer dieses Intervalls ist mit der Studienleitung und dem studienbeauftragen Forschungskoordinator abzustimmen.
- Interleukine, Interferone und Zytokine (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren): >= 21 Tage nach Beendigung der Behandlung mit Interleukinen, Interferon oder Zytokinen (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren).
Stammzellinfusionen (mit oder ohne Ganzkörperbestrahlung [SHT]):
- Allogene (nicht autologe) Knochenmark- oder Stammzelltransplantation oder jede Stammzellinfusion, einschließlich DLI oder Boost-Infusion: >= 84 Tage nach der Infusion und kein Hinweis auf Graft-versus-Host-Disease (GVHD).
- Autologe Stammzellinfusion einschließlich Boost-Infusion: >= 42 Tage.
- Zelltherapie: >= 42 Tage nach Abschluss jeder Art von Zelltherapie (z. modifizierte T-Zellen, natürliche Killerzellen [NK], dendritische Zellen usw.).
Strahlentherapie (XRT)/externe Bestrahlung einschließlich Protonen: >= 14 Tage nach lokaler XRT; >= 150 Tage nach SHT, kraniospinaler XRT oder bei Bestrahlung von >= 50 % des Beckens; >= 42 Tage bei anderer erheblicher Bestrahlung mit Hirnmetastasen (BM).
- Hinweis: Die Bestrahlung darf nicht an Tumorstellen mit „messbarer Krankheit“ abgegeben werden, die verwendet werden, um das Ansprechen auf eine Subprotokollbehandlung zu verfolgen.
- Radiopharmazeutische Therapie (z. B. radioaktiv markierter Antikörper, 131I-MIBG): >= 42 Tage nach systemisch verabreichter radiopharmazeutischer Therapie.
- Die Patienten dürfen zuvor nicht mit BVD-523FB (Ulixertinib) oder anderen ERK-Inhibitoren behandelt worden sein.
- Für Patienten mit soliden Tumoren ohne bekannte Beteiligung des Knochenmarks: Periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) >= 1000/mm^3 (innerhalb von 7 Tagen vor Aufnahme).
- Für Patienten mit soliden Tumoren ohne bekannte Beteiligung des Knochenmarks: Thrombozytenzahl >= 100.000/mm^3 (transfusionsunabhängig, definiert als keine Thrombozytentransfusionen für mindestens 7 Tage vor der Aufnahme).
- Patienten mit bekannter metastatischer Erkrankung des Knochenmarks kommen für die Studie in Frage, sofern sie die Blutwerte erfüllen (können Transfusionen erhalten, sofern nicht bekannt ist, dass sie gegenüber Erythrozyten- oder Blutplättchentransfusionen refraktär sind). Diese Patienten sind nicht auf hämatologische Toxizität auswertbar.
- Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Radioisotopenfiltrationsrate (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 oder (innerhalb von 7 Tagen vor der Registrierung).
Ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht (innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme).
- Alter 1 bis < 2 Jahre, maximales Serumkreatinin (mg/dL) männlich 0,6, weiblich 0,6
- Alter 2 bis < 6 Jahre, maximales Serumkreatinin (mg/dL) männlich 0,8, weiblich 0,8
- Alter 6 bis < 10 Jahre, maximales Serumkreatinin (mg/dL) männlich 1, weiblich 1
- Alter 10 bis < 13 Jahre, maximales Serumkreatinin (mg/dL) männlich 1,2, weiblich 1,2
- Alter 13 bis < 16 Jahre, maximales Serumkreatinin (mg/dL) männlich 1,5, weiblich 1,4
- Alter >= 16 Jahre, maximales Serumkreatinin (mg/dL) männlich 1,7, weiblich 1,4
- Bilirubin (Summe aus konjugiertem + nicht konjugiertem) = < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter (innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme).
- Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) (Alaninaminotransferase [ALT]) = < 135 U/L. (Für die Zwecke dieser Studie beträgt die ULN für SGPT 45 U/L.) (innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme).
- Serumalbumin >= 2 g/dl (innerhalb von 7 Tagen vor Aufnahme).
- Verkürzungsfraktion von >= 27 % per Echokardiogramm oder (innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme).
- Ejektionsfraktion von >= 50 % durch kontrollierte Radionuklidstudie (innerhalb von 7 Tagen vor Aufnahme).
- QTc-Intervall = < 480 Millisekunden (innerhalb von 7 Tagen vor Aufnahme).
- Die Patienten müssen in der Lage sein, intakte Kapseln zu schlucken.
- Alle Patienten und/oder ihre Eltern oder gesetzlichen Vertreter müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt.
Ausschlusskriterien:
- Schwangere oder stillende Frauen werden aufgrund der Risiken von fötalen und teratogenen unerwünschten Ereignissen, wie sie in Tier-/Mensch-Studien beobachtet wurden, nicht in diese Studie aufgenommen. Bei Mädchen nach der Menarche müssen Schwangerschaftstests durchgeführt werden. Gebärfähige Männer oder Frauen dürfen nicht teilnehmen, es sei denn, sie haben zugestimmt, für die Dauer der Studienbehandlung und für 3 Monate nach der letzten Dosis von BVD-523FB (Ulixertinib) eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
- Patienten, die Kortikosteroide erhalten und vor der Aufnahme mindestens 7 Tage lang keine stabile oder abnehmende Kortikosteroiddosis erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt. Bei Anwendung zur Modifizierung unerwünschter Immunereignisse im Zusammenhang mit einer vorherigen Therapie müssen >= 14 Tage seit der letzten Kortikosteroiddosis vergangen sein.
- Patienten, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt.
- Patienten, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten, sind nicht geeignet.
- Patienten, die Ciclosporin, Tacrolimus oder andere Wirkstoffe zur Vorbeugung einer Graft-versus-Host-Reaktion nach einer Knochenmarktransplantation erhalten, sind für diese Studie nicht geeignet.
- Patienten, die derzeit Medikamente erhalten, die starke Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4 sind, sind nicht teilnahmeberechtigt. Starke Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4 sollten 14 Tage vor der Aufnahme bis zum Ende der Studie vermieden werden. Hinweis: CYP3A4-induzierende Antiepileptika und Dexamethason bei ZNS-Tumoren oder Metastasen sind in stabiler Dosis erlaubt.
- Patienten, die derzeit Medikamente erhalten, die starke Induktoren oder Inhibitoren von CYP1A2 und CYP2D6 sind, sind nicht teilnahmeberechtigt. Starke Inhibitoren von CYP1A2 (z. B. Ciprofloxacin, Enoxacin, Fluvoxamin, Zafirlukast) sollten 14 Tage vor der Aufnahme bis zum Ende der Studie vermieden werden. Starke Inhibitoren von CYP2D6 (z. B. Bupropion, Paroxetin, Fluoxetin, Chinidin, Terbinafin) sollten ebenfalls ab 14 Tagen vor der Aufnahme bis zum Ende der Studie vermieden werden.
- Patienten mit bekannten signifikanten ophthalmologischen Erkrankungen (unkontrollierter Glaukom, Netzhautvenenverschluss oder Netzhautablösung in der Anamnese, ausgenommen Patienten mit langjährigen Befunden infolge bestehender Erkrankungen) sind nicht teilnahmeberechtigt.
- Patienten mit einer unkontrollierten Infektion sind nicht förderfähig.
- Patienten, die zuvor eine solide Organtransplantation erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt.
- Patienten, die nach Meinung des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, sind nicht teilnahmeberechtigt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Behandlung (Ulixertinib)
Die Patienten erhalten Ulixertinib p.o. BID.
Die Zyklen wiederholen sich alle 28 Tage für bis zu 2 Jahre, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt.
|
Nebenstudien
Andere Namen:
PO gegeben
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Objektive Ansprechrate (ORR = vollständiges Ansprechen [CR] + teilweises Ansprechen [PR]) bei pädiatrischen Patienten, die mit BVD-523FB (Ulixertinib) behandelt wurden
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 2 Jahre
|
ORR wird als vollständiges Ansprechen + teilweises Ansprechen definiert und anhand der RECIST-Richtlinie (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors) (Version 1.1) bewertet.
Die Ansprechraten werden als Prozentsatz der auswertbaren Patienten berechnet, die ansprechen, und Konfidenzintervalle werden mithilfe der Wilson-Score-Intervall-Methode erstellt.
|
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 2 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Progressionsfreies Überleben (PFS) bei mit Ulixertinib behandelten pädiatrischen Patienten
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung bis zum Fortschreiten der Krankheit, dem Wiederauftreten der Krankheit oder dem Tod jeglicher Ursache werden bis zu 2 Jahre beurteilt
|
Das PFS und die Konfidenzintervalle werden mithilfe der Kaplan-Meier-Methode geschätzt.
|
Vom Beginn der Behandlung bis zum Fortschreiten der Krankheit, dem Wiederauftreten der Krankheit oder dem Tod jeglicher Ursache werden bis zu 2 Jahre beurteilt
|
Prozentsatz der Patienten, bei denen unerwünschte Ereignisse 3. oder 4. Grades auftreten
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 2 Jahre
|
Wird gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0 bewertet.
Jeder geeignete Patient, der mindestens eine Dosis der Protokolltherapie erhält, wird bei der Bewertung der Toxizität berücksichtigt.
|
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 2 Jahre
|
Vorläufige Schätzungen der Pharmakokinetik von Ulixertinib bei Kindern und Jugendlichen mit rezidiviertem oder refraktärem Krebs
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4 und 6–8 Stunden nach der Einnahme in Zyklus 1, Tag 1; und Vordosis in Zyklus 1, Tag 2, und Zyklus 1, Tag 15
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Wird mit einfachen zusammenfassenden Statistiken zusammengefasst, einschließlich Mittelwerten, Medianwerten, Bereichen und Standardabweichungen (sofern Zahlen und Verteilung dies zulassen).
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Vor der Einnahme und 1, 2, 4 und 6–8 Stunden nach der Einnahme in Zyklus 1, Tag 1; und Vordosis in Zyklus 1, Tag 2, und Zyklus 1, Tag 15
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Andere Biomarker als Prädiktoren für das Ansprechen auf Ulixertinib und ob Tumoren, die unterschiedliche Mutationen oder Fusionen aufweisen, ein unterschiedliches Ansprechen auf die Behandlung zeigen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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Wird durchgeführt und mit einfachen zusammenfassenden Statistiken zusammengefasst.
Alle diese Analysen werden deskriptiver Natur sein.
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Bis zu 2 Jahre
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Profilierung von Veränderungen in der Tumorgenomik im Laufe der Zeit durch Bewertung der zirkulierenden Tumor-Desoxyribonukleinsäure (DNA)
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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Wird durchgeführt und mit einfachen zusammenfassenden Statistiken zusammengefasst.
Alle diese Analysen werden deskriptiver Natur sein.
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Bis zu 2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Erkrankungen der Atemwege
- Erkrankungen des Immunsystems
- Neubildungen, Binde- und Weichgewebe
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Lymphoproliferative Erkrankungen
- Lymphatische Erkrankungen
- Immunproliferative Erkrankungen
- Lungenkrankheit
- Urologische Neubildungen
- Urogenitale Neoplasmen
- Neubildungen nach Standort
- Nierenerkrankungen
- Urologische Erkrankungen
- Neubildungen, Drüsen und Epithelien
- Krankheitsattribute
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neubildungen, Neuroepithel
- Neubildungen, Nervengewebe
- Nierentumoren
- Neoplastische Syndrome, erblich
- Neubildungen, komplex und gemischt
- Neubildungen, Knochengewebe
- Neubildungen, Bindegewebe
- Lungenerkrankungen, Interstitial
- Neubildungen, Muskelgewebe
- Myosarkom
- Weibliche Urogenitalerkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen und Schwangerschaftskomplikationen
- Urogenitale Erkrankungen
- Männliche Urogenitalerkrankungen
- Neubildungen
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- Neoplasmen, Keimzelle und Embryonal
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- Neubildungen des Nervensystems
- Neubildungen des zentralen Nervensystems
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- Neuroektodermale Tumore, primitiv
- Wilms-Tumor
- Neuroektodermale Tumore, primitiv, peripher
- Hepatoblastom
- Histiozytose, Langerhans-Cell
- Histiozytose
Andere Studien-ID-Nummern
- NCI-2018-02150 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (US NIH Stipendium/Vertrag)
- APEC1621J (Andere Kennung: CTEP)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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