Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Uliksertinibi hoidettaessa potilaita, joilla on edennyt kiinteitä kasvaimia, non-Hodgkin-lymfooma tai histiosyyttisiä häiriöitä, joilla on MAPK-reittimutaatioita (lasten MATCH-hoitokoe)

tiistai 16. kesäkuuta 2026 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) – BVD-523FB:n (ulixertinibin) vaiheen 2 alaprotokolla potilailla, joilla on kasvaimia, jotka sisältävät aktivoivia MAPK-reittimutaatioita

Tämä vaiheen II Pediatric MATCH -tutkimus tutkii, kuinka hyvin uliksertinibi toimii hoidettaessa potilaita, joilla on kiinteitä kasvaimia, jotka ovat levinneet muihin kehon osiin (edenneet), non-Hodgkin-lymfooma tai histiosyyttisiä häiriöitä, joilla on geneettinen muutos (mutaatio) signaalireitissä nimeltä MAPK. Signalointireitti koostuu joukosta solussa olevia molekyylejä, jotka ohjaavat yhtä tai useampaa solutoimintoa. MAPK-reitin geenit mutatoituvat usein monissa syöpityypeissä. Uliksertinibi saattaa pysäyttää sellaisten syöpäsolujen kasvun, joissa on mutaatioita MAPK-reitillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Objektiivisen vastenopeuden (ORR; täydellinen vaste + osittainen vaste) määrittäminen lapsipotilailla, joita hoidetaan BVD-523FB:llä (ulixertinib), joilla on edenneet kiinteät kasvaimet (mukaan lukien keskushermoston [CNS] kasvaimet), non-Hodgkin-lymfoomat tai histiosyyttiset häiriöt jotka sisältävät aktivoivia geneettisiä muutoksia MAPK-reitissä.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida BVD-523FB:llä (ulixertinib) hoidettujen lapsipotilaiden etenemisestä vapaa eloonjääminen, joilla on edenneitä kiinteitä kasvaimia (mukaan lukien keskushermoston kasvaimet), non-Hodgkin-lymfoomia tai histiosyyttisiä häiriöitä, jotka sisältävät aktivoivia geneettisiä muutoksia MAPK-reitillä.

II. Saadakseen tietoa BVD-523FB:n (uliksertinibin) siedettävyydestä lapsilla ja nuorilla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen syöpä.

III. Antaa alustavia arvioita BVD-523FB:n (ulixertinibin) farmakokinetiikasta lapsilla ja nuorilla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen syöpä.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Arvioida muita biomarkkereita vasteen ennustajina BVD-523FB:lle (uliksertinibi) ja erityisesti, osoittavatko kasvaimet, joissa on erilaisia ​​mutaatioita tai fuusioita, erilaista vastetta BVD-523FB (uliksertinibi) -hoidolle.

II. Tutkia lähestymistapoja kasvaimen genomiikan muutosten profilointiin ajan myötä arvioimalla kiertävän kasvaimen deoksiribonukleiinihappoa (DNA).

YHTEENVETO: Tämä on annos-eskalaatiotutkimus.

Potilaat saavat uliksertinibia suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID). Syklit toistuvat 28 päivän välein enintään 2 vuoden ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan säännöllisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Yhdysvallat, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Yhdysvallat, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan on täytynyt rekisteröityä APEC1621SC:hen ja hänelle on täytynyt antaa hoitotehtävä MATCH to APEC1621J perusteella toimivan mutaation olemassaolon perusteella.
  • Potilaiden kehon pinta-alan on oltava >= 0,54 m^2 tutkimukseen ilmoittautumishetkellä.

  • Potilailla on oltava radiografisesti mitattavissa oleva sairaus tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana. Neuroblastoomapotilaat, joilla ei ole mitattavissa olevaa sairautta, mutta joilla on arvioitava metaiodobentsyyliguanidiini (MIBG)+ -sairaus, ovat kelvollisia. Mitattavissa oleva sairaus potilailla, joilla on keskushermoston (CNS) vaikutus, määritellään kasvaimeksi, joka on mitattavissa kahdessa kohtisuorassa halkaisijassa magneettikuvauksella (MRI) ja näkyy useammassa kuin yhdessä siivussa.

    • Huomautus: Seuraavat eivät ole mitattavissa olevia sairauksia:

      • Pahanlaatuiset nestekeräykset (esim. askites, pleuraeffuusio)
      • Luuytimen infiltraatio paitsi neuroblastooman MIBG-skannauksella havaittu
      • Vain isotooppilääketieteen tutkimuksilla (esim. luu-, gallium- tai positroniemissiotomografialla [PET] tehdyillä tutkimuksilla) havaitut leesiot, paitsi neuroblastooman osalta
      • Kohonneet kasvainmarkkerit plasmassa tai aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
      • Aiemmin säteilytetyt leesiot, jotka eivät ole osoittaneet selkeää etenemistä säteilyn jälkeen
      • Leptomeningeaaliset leesiot, jotka eivät täytä kiinteiden kasvainten vasteen arviointikriteerien (RECIST) mittausvaatimuksia 1.1.
  • Karnofsky >= 50 % yli 16-vuotiaille potilaille ja Lansky >= 50 potilaille = < 16-vuotiaat. Huomautus: Keskushermoston kasvaimia sairastavien potilaiden neurologisten vajavuuksien on oltava suhteellisen stabiileja vähintään 7 päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituksen arvioinnissa.

  • Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaiken aikaisemman syövän vastaisen hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista, ja heidän on täytettävä seuraava vähimmäiskesto aikaisemmasta syövän vastaisesta hoidosta ennen osallistumista. Jos vaaditun ajan kuluttua numeeriset kelpoisuuskriteerit täyttyvät, esim. potilaan katsotaan toipuneen riittävästi.

    • Sytotoksinen kemoterapia tai muut syöpälääkkeet, joiden tiedetään olevan myelosuppressiivisia.

      • >= 21 päivää viimeisen sytotoksisen tai myelosuppressiivisen kemoterapian annoksen jälkeen (42 päivää, jos aikaisempi nitrosourea).
    • Syöpälääkkeet, joiden ei tiedetä olevan myelosuppressiivisia (esim. ei liity verihiutaleiden tai ANC:n vähenemiseen): >= 7 päivää viimeisen lääkeannoksen jälkeen.
    • Vasta-aineet: >= 21 päivää on kulunut viimeisestä vasta-aineannoksesta, ja aikaisempaan vasta-ainehoitoon liittyvän toksisuuden on oltava toipunut arvoon = < 1.
    • Kortikosteroidit: Jos niitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää.
    • Hematopoieettiset kasvutekijät: >= 14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän viimeisen annoksen jälkeen (esim. pegfilgrastiimi) tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän vuoksi. Sellaisten kasvutekijöiden osalta, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän. Tämän välin kestosta on sovittava opintojohtajan ja opintokoordinaattorin kanssa.
    • Interleukiinit, interferonit ja sytokiinit (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät): >= 21 päivää interleukiinien, interferonin tai sytokiinien (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät) lopettamisen jälkeen.

    • Kantasoluinfuusiot (koko kehon säteilytyksen kanssa tai ilman sitä [TBI]):

      • Allogeeninen (ei-autologinen) luuydin- tai kantasolusiirto tai mikä tahansa kantasoluinfuusio, mukaan lukien DLI tai tehosteinfuusio: >= 84 päivää infuusion jälkeen, eikä merkkejä käänteishyljintäsairaudesta (GVHD).
      • Autologinen kantasoluinfuusio, mukaan lukien tehosteinfuusio: >= 42 päivää.
    • Soluterapia: >= 42 päivää minkä tahansa soluhoidon päättymisen jälkeen (esim. modifioidut T-solut, luonnolliset tappaja [NK]-solut, dendriittisolut jne.).

    • Sädehoito (XRT)/ulkoinen sädesäteily, mukaan lukien protonit: >= 14 päivää paikallisen XRT:n jälkeen; >= 150 päivää TBI:n, kraniospinaalisen röntgenkuvauksen jälkeen tai jos säteilyä >= 50 % lantiosta; >= 42 päivää, jos muita merkittäviä aivometastaaseja (BM) on säteilytetty.

      • Huomautus: Säteilyä ei saa toimittaa "mitattavissa olevan sairauden" kasvainalueelle, jota käytetään seuraamaan vastetta osaprotokollahoitoon.
    • Radiofarmaseuttinen hoito (esim. radioleimattu vasta-aine, 131I-MIBG): >= 42 päivää systeemisesti annetun radiofarmaseuttisen hoidon jälkeen.
    • Potilaat eivät saa olla aiemmin altistuneet BVD-523FB:lle (ulixertinib) tai muille ERK-estäjille.
  • Potilaat, joilla on kiinteitä kasvaimia, joihin ei tiedetä liittyvää luuydintä: Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/mm^3 (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).
  • Potilaat, joilla on kiinteitä kasvaimia, joihin ei tiedetä liittyvää luuydintä: Verihiutaleiden määrä >= 100 000/mm^3 (transfuusiosta riippumaton, määritellään, että he eivät saa verihiutaleiden siirtoja vähintään 7 päivään ennen osallistumista).
  • Potilaat, joilla on tunnettu luuytimen metastaattinen sairaus, ovat kelvollisia tutkimukseen edellyttäen, että he vastaavat veriarvoista (voivat saada verensiirtoja, jos heidän ei tiedetä reagoivan punasolujen tai verihiutaleiden siirtoihin). Näitä potilaita ei voida arvioida hematologisen toksisuuden suhteen.
  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 tai (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).

  • Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen perusteella (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).

    • Ikä 1 - < 2 vuotta, seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) miehillä 0,6, naisella 0,6
    • Ikä 2 - < 6 vuotta, seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) miehillä 0,8, naisella 0,8
    • Ikä 6 - < 10 vuotta, seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) mies 1, nainen 1
    • Ikä 10 - < 13 vuotta, seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) miehillä 1,2, naisella 1,2
    • Ikä 13 - < 16 vuotta, seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) miehillä 1,5, naisella 1,4
    • Ikä >= 16 vuotta, seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) mies 1,7, nainen 1,4
  • Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).
  • Seerumin glutamaatti-pyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 135 U/L. (Tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U/L.) (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).
  • Seerumin albumiini >= 2 g/dl (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).
  • Lyhennysosuus >= 27 % sydämen kaikututkimuksella tai (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).
  • Ejektiofraktio >= 50 % aidatulla radionukliditutkimuksella (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).
  • QTc-väli = < 480 millisekuntia (7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).
  • Potilaiden on voitava niellä ehjät kapselit.
  • Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisesti valtuutettujen edustajien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevia tai imettäviä naisia ​​ei oteta mukaan tähän tutkimukseen sikiön ja teratogeenisten haittavaikutusten riskin vuoksi, kuten on havaittu eläin/ihmistutkimuksissa. Raskaustestit on tehtävä tytöille, jotka ovat kuukautisten jälkeen. Lisääntymiskykyiset urokset tai naaraat eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimushoidon ajan ja kolmen kuukauden ajan viimeisen BVD-523FB-annoksen (ulixertinib) jälkeen.
  • Kortikosteroideja saavat potilaat, jotka eivät ole saaneet vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta vähintään 7 päivään ennen osallistumista, eivät ole kelvollisia. Jos sitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää.
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, eivät ole tukikelpoisia.
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole tukikelpoisia.
  • Potilaat, jotka saavat luuytimensiirron jälkeen siklosporiinia, takrolimuusia tai muita aineita, jotka estävät siirrännäistä isäntäsairautta, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen.
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan lääkkeitä, jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n indusoijia tai estäjiä, eivät ole kelvollisia. Voimakkaita CYP3A4:n indusoijia tai estäjiä tulee välttää 14 päivää ennen osallistumista tutkimuksen loppuun. Huomautus: CYP3A4:ää indusoivat epilepsialääkkeet ja deksametasoni keskushermoston kasvaimiin tai etäpesäkkeisiin ovat sallittuja vakaana annoksena.
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan lääkkeitä, jotka ovat voimakkaita CYP1A2:n ja CYP2D6:n indusoijia tai estäjiä, eivät ole kelvollisia. Voimakkaita CYP1A2:n estäjiä (esim. siprofloksasiini, enoksasiini, fluvoksamiini, zafirlukasti) tulee välttää 14 päivää ennen osallistumista tutkimuksen loppuun asti. Voimakkaita CYP2D6:n estäjiä (esim. bupropioni, paroksetiini, fluoksetiini, kinidiini, terbinafiini) tulee myös välttää 14 päivää ennen osallistumista tutkimuksen loppuun asti.
  • Potilaat, joilla on tunnettuja merkittäviä oftalmologisia sairauksia (hallitsematon glaukooma, verkkokalvon laskimotukos tai verkkokalvon irtauma, pois lukien potilaat, joilla on pitkäaikaisia ​​sekundaarisia sairauksia), eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joille on aiemmin tehty kiinteä elinsiirto, eivät ole tukikelpoisia.
  • Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia, eivät ole tukikelpoisia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (ulixertinib)
Potilaat saavat uliksertinibia PO BID. Syklit toistuvat 28 päivän välein enintään 2 vuoden ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Muut: Farmakokineettinen tutkimus
Apututkimukset
Muut nimet:
  • FARMAKOKINEETTINEN
  • PK-tutkimus
Lääke: Ulixertinib
Annettu PO
Muut nimet:
  • BVD-523
  • VRT752271

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteprosentti (ORR = täydellinen vaste [CR] + osittainen vaste [PR]) lapsipotilailla, joita hoidetaan BVD-523FB:llä (ulixertinib)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun, enintään 2 vuotta
ORR määritellään täydelliseksi vasteeksi + osittainen vaste ja se arvioidaan Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) -ohjeen (versio 1.1) mukaisesti. Vasteprosentti lasketaan prosenttiosuutena arvioitavista potilaista, jotka ovat reagoineet, ja luottamusvälit muodostetaan käyttämällä Wilsonin pistevälimenetelmää.
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun, enintään 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) uliksertinibillä hoidetuilla lapsipotilailla
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta taudin etenemiseen, taudin uusiutumiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 2 vuotta
PFS ja luottamusvälit arvioidaan Kaplan-Meier-menetelmällä.
Hoidon aloittamisesta taudin etenemiseen, taudin uusiutumiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 2 vuotta
Prosenttiosuus potilaista, joilla on 3. tai 4. asteen haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun, enintään 2 vuotta
Arvioidaan haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien version 5.0 mukaan. Jokainen kelvollinen potilas, joka saa vähintään yhden annoksen protokollahoitoa, otetaan huomioon toksisuuden arvioinnissa.
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun, enintään 2 vuotta
Alustavat arviot uliksertinibin farmakokinetiikasta lapsilla ja nuorilla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen syöpä
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4 ja 6-8 tuntia annoksen jälkeen syklissä 1, päivä 1; ja esiannos jaksolla 1, päivä 2, ja jaksolla 1, päivä 15
Tehdään yhteenveto yksinkertaisilla yhteenvetotilastoilla, mukaan lukien keskiarvot, mediaanit, vaihteluvälit ja keskihajonnat (jos numerot ja jakautuminen sen sallivat).
Ennen annosta ja 1, 2, 4 ja 6-8 tuntia annoksen jälkeen syklissä 1, päivä 1; ja esiannos jaksolla 1, päivä 2, ja jaksolla 1, päivä 15

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muut biomarkkerit, jotka ennustavat vastetta uliksertinibiin ja osoittavatko kasvaimet, joissa on erilaisia ​​mutaatioita tai fuusioita, erilaista vastetta hoitoon
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Suoritetaan ja niistä tehdään yhteenveto yksinkertaisilla yhteenvetotilastoilla. Kaikki nämä analyysit ovat luonteeltaan kuvailevia.
Jopa 2 vuotta
Kasvaimen genomiikkamuutosten profilointi ajan mittaan arvioimalla kiertävän kasvaimen deoksiribonukleiinihappoa (DNA)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Suoritetaan ja niistä tehdään yhteenveto yksinkertaisilla yhteenvetotilastoilla. Kaikki nämä analyysit ovat luonteeltaan kuvailevia.
Jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 9. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCI-2018-02150 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • APEC1621J (Muu tunniste: CTEP)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa