Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ulixertinib i behandling av pasienter med avanserte solide svulster, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser med MAPK Pathway-mutasjoner (A Pediatric MATCH Treatment Trial)

22. mars 2024 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Fase 2-underprotokoll av BVD-523FB (Ulixertinib) hos pasienter med svulster som har aktiverende MAPK-banemutasjoner

Denne fase II Pediatric MATCH studien studerer hvor godt ulixertinib fungerer i behandling av pasienter med solide svulster som har spredt seg til andre steder i kroppen (avansert), non-Hodgkin lymfom eller histiocytiske lidelser som har en genetisk endring (mutasjon) i en signalvei kalt MAPK. En signalvei består av en gruppe molekyler i en celle som kontrollerer en eller flere cellefunksjoner. Gener i MAPK-banen er ofte mutert i mange typer kreft. Ulixertinib kan stoppe veksten av kreftceller som har mutasjoner i MAPK-banen.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For å bestemme den objektive responsraten (ORR; fullstendig respons + delvis respons) hos pediatriske pasienter behandlet med BVD-523FB (ulixertinib) med avanserte solide svulster (inkludert svulster i sentralnervesystemet [CNS]), non-Hodgkin lymfomer eller histiocytiske lidelser som har aktiverende genetiske endringer i MAPK-veien.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Å estimere den progresjonsfrie overlevelsen hos pediatriske pasienter behandlet med BVD-523FB (ulixertinib) med avanserte solide svulster (inkludert CNS-svulster), non-Hodgkin-lymfomer eller histiocytiske lidelser som har aktiverende genetiske endringer i MAPK-banen.

II. For å få informasjon om toleransen av BVD-523FB (ulixertinib) hos barn og ungdom med residiverende eller refraktær kreft.

III. Å gi foreløpige estimater av farmakokinetikken til BVD-523FB (ulixertinib) hos barn og ungdom med residiverende eller refraktær kreft.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. For å evaluere andre biomarkører som prediktorer for respons på BVD-523FB (ulixertinib) og spesifikt om svulster som har forskjellige mutasjoner eller fusjoner vil vise differensiell respons på BVD-523FB (ulixertinib) behandling.

II. Å utforske tilnærminger til profilering av endringer i tumorgenomikk over tid gjennom evaluering av sirkulerende tumor deoksyribonukleinsyre (DNA).

OVERSIKT: Dette er en doseeskaleringsstudie.

Pasienter får ulixertinib oralt (PO) to ganger daglig (BID). Sykluser gjentas hver 28. dag i opptil 2 år i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp med jevne mellomrom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forente stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forente stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Forente stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forente stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forente stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Forente stater, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må ha registrert seg på APEC1621SC og må ha fått en behandlingsoppgave til MATCH til APEC1621J basert på tilstedeværelsen av en handlingsbar mutasjon.
  • Pasienter må ha et kroppsoverflateareal >= 0,54 m^2 på tidspunktet for studieregistrering.

  • Pasienter må ha radiografisk målbar sykdom på tidspunktet for studieopptaket. Pasienter med nevroblastom som ikke har målbar sykdom, men som har metaiodobenzylguanidin (MIBG)+ evaluerbar sykdom er kvalifisert. Målbar sykdom hos pasienter med sentralnervesystem (CNS) involvering er definert som tumor som er målbar i to vinkelrette diametre på magnetisk resonansavbildning (MRI) og synlig på mer enn én skive.

    • Merk: Følgende kvalifiserer ikke som målbar sykdom:

      • Ondartede væskeansamlinger (f.eks. ascites, pleural effusjoner)
      • Benmargsinfiltrasjon bortsett fra det som ble oppdaget ved MIBG-skanning for neuroblastom
      • Lesjoner bare oppdaget av nukleærmedisinske studier (f.eks. bein-, gallium- eller positronemisjonstomografi [PET]-skanninger) bortsett fra det som er angitt for nevroblastom
      • Forhøyede tumormarkører i plasma eller cerebrospinalvæske (CSF)
      • Tidligere utstrålede lesjoner som ikke har vist tydelig progresjon etter stråling
      • Leptomeningeale lesjoner som ikke oppfyller målekravene for responsevalueringskriterier i solide svulster (RECIST) 1.1.
  • Karnofsky >= 50 % for pasienter > 16 år og Lansky >= 50 for pasienter =< 16 år. Merk: Nevrologiske mangler hos pasienter med CNS-svulster må ha vært relativt stabile i minst 7 dager før studieregistrering. Pasienter som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser, men som sitter oppe i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere prestasjonsskåren.

  • Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere anti-kreftbehandling og må oppfylle følgende minimumsvarighet fra tidligere anti-kreft-rettet behandling før innrullering. Hvis etter den nødvendige tidsrammen, de numeriske kvalifikasjonskriteriene er oppfylt, f.eks. blodtellingskriterier, anses pasienten å ha kommet seg tilstrekkelig.

    • Cytotoksisk kjemoterapi eller andre anti-kreftmidler kjent for å være myelosuppressive.

      • >= 21 dager etter siste dose av cytotoksisk eller myelosuppressiv kjemoterapi (42 dager hvis tidligere nitrosourea).
    • Antikreftmidler som ikke er kjent for å være myelosuppressive (f. ikke assosiert med redusert antall blodplater eller ANC): >= 7 dager etter siste dose av middel.
    • Antistoffer: >= 21 dager må ha gått fra infusjon av siste dose antistoff, og toksisitet relatert til tidligere antistoffbehandling må gjenopprettes til grad =< 1.
    • Kortikosteroider: Hvis de brukes til å modifisere immunbivirkninger relatert til tidligere behandling, må >= 14 dager ha gått siden siste dose kortikosteroid.
    • Hematopoietiske vekstfaktorer: >= 14 dager etter siste dose av en langtidsvirkende vekstfaktor (f. pegfilgrastim) eller 7 dager for korttidsvirkende vekstfaktor. For vekstfaktorer som har kjente uønskede hendelser som oppstår utover 7 dager etter administrering, må denne perioden forlenges utover den tiden det er kjent at bivirkninger oppstår. Varigheten av dette intervallet må diskuteres med studieleder og studietildelt forskningskoordinator.
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer): >= 21 dager etter fullføring av interleukiner, interferon eller cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer).

    • Stamcelleinfusjoner (med eller uten total kroppsbestråling [TBI]):

      • Allogen (ikke-autolog) benmargs- eller stamcelletransplantasjon, eller enhver stamcelleinfusjon inkludert DLI eller boostinfusjon: >= 84 dager etter infusjon og ingen tegn på graft versus host disease (GVHD).
      • Autolog stamcelleinfusjon inkludert boostinfusjon: >= 42 dager.
    • Cellulær terapi: >= 42 dager etter fullføring av enhver type cellulær terapi (f.eks. modifiserte T-celler, naturlige drepeceller [NK], dendrittiske celler, etc.).

    • Radioterapi (XRT)/ekstern strålebestråling inkludert protoner: >= 14 dager etter lokal XRT; >= 150 dager etter TBI, kraniospinal XRT eller hvis stråling til >= 50 % av bekkenet; >= 42 dager hvis andre betydelige hjernemetastaser (BM) stråling.

      • Merk: Stråling kan ikke leveres til "målbar sykdom" tumorsted(er) som brukes til å følge respons på underprotokollbehandling.
    • Radiofarmasøytisk terapi (f.eks. radiomerket antistoff, 131I-MIBG): >= 42 dager etter systemisk administrert radiofarmasøytisk terapi.
    • Pasienter må ikke tidligere ha blitt eksponert for BVD-523FB (ulixertinib) eller andre ERK-hemmere.
  • For pasienter med solide svulster uten kjent benmargspåvirkning: Perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 1000/mm^3 (innen 7 dager før registrering).
  • For pasienter med solide svulster uten kjent benmargsinvolvering: Blodplateantall >= 100 000/mm^3 (transfusjonsuavhengig, definert som å ikke motta blodplatetransfusjoner i minst 7 dager før registrering).
  • Pasienter med kjent benmargsmetastatisk sykdom vil være kvalifisert for studier forutsatt at de oppfyller blodverdiene (kan motta transfusjoner forutsatt at de ikke er kjent for å være motstandsdyktige mot røde blodlegemer eller blodplatetransfusjoner). Disse pasientene vil ikke være evaluerbare for hematologisk toksisitet.
  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2, eller (innen 7 dager før påmelding).

  • Et serumkreatinin basert på alder/kjønn (innen 7 dager før påmelding).

    • Alder 1 til < 2 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mann 0,6, kvinne 0,6
    • Alder 2 til < 6 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mann 0,8, kvinne 0,8
    • Alder 6 til < 10 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mann 1, kvinne 1
    • Alder 10 til < 13 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mann 1,2, kvinne 1,2
    • Alder 13 til < 16 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mann 1,5, kvinne 1,4
    • Alder >= 16 år, maksimal serumkreatinin (mg/dL) mann 1,7, kvinne 1,4
  • Bilirubin (summen av konjugert + ukonjugert) =< 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder (innen 7 dager før påmelding).
  • Serumglutamat-pyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 135 U/L. (For formålet med denne studien er ULN for SGPT 45 U/L.) (innen 7 dager før påmelding).
  • Serumalbumin >= 2 g/dL (innen 7 dager før påmelding).
  • Forkortingsfraksjon på >= 27 % ved ekkokardiogram, eller (innen 7 dager før påmelding).
  • Utstøtingsfraksjon på >= 50 % ved gated radionuklidstudie (innen 7 dager før påmelding).
  • QTc-intervall =< 480 millisekunder (innen 7 dager før registrering).
  • Pasienter må kunne svelge intakte kapsler.
  • Alle pasienter og/eller deres foreldre eller lovlig autoriserte representanter må signere et skriftlig informert samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner vil ikke delta i denne studien på grunn av risikoen for føtale og teratogene bivirkninger som sett i dyre-/menneskestudier. Graviditetstester må tas hos jenter som er postmenarkale. Menn eller kvinner med reproduksjonspotensial kan ikke delta med mindre de har samtykket i å bruke en effektiv prevensjonsmetode under studiebehandlingens varighet og i 3 måneder etter siste dose av BVD-523FB (ulixertinib).
  • Pasienter som får kortikosteroider som ikke har vært på en stabil eller avtagende dose av kortikosteroider i minst 7 dager før registrering er ikke kvalifisert. Hvis det brukes til å modifisere immunbivirkninger relatert til tidligere behandling, må >= 14 dager ha gått siden siste dose med kortikosteroid.
  • Pasienter som for tiden får et annet undersøkelseslegemiddel er ikke kvalifisert.
  • Pasienter som for øyeblikket får andre anti-kreftmidler er ikke kvalifisert.
  • Pasienter som får ciklosporin, takrolimus eller andre midler for å forhindre graft-versus-host sykdom etter benmargstransplantasjon er ikke kvalifisert for denne studien.
  • Pasienter som for tiden får legemidler som er sterke induktorer eller hemmere av CYP3A4 er ikke kvalifisert. Sterke induktorer eller hemmere av CYP3A4 bør unngås fra 14 dager før registrering til slutten av studien. Merk: CYP3A4-induserende antiepileptika og deksametason for CNS-svulster eller metastaser, i en stabil dose, er tillatt.
  • Pasienter som for tiden får legemidler som er sterke induktorer eller hemmere av CYP1A2 og CYP2D6 er ikke kvalifisert. Sterke hemmere av CYP1A2 (f.eks. ciprofloksacin, enoksacin, fluvoksamin, zafirlukast) bør unngås fra 14 dager før registrering til slutten av studien. Sterke hemmere av CYP2D6 (f.eks. bupropion, paroksetin, fluoksetin, kinidin, terbinafin) bør også unngås fra 14 dager før registrering til slutten av studien.
  • Pasienter med kjente signifikante oftalmologiske tilstander (ukontrollert glaukom, historie med retinal veneokklusjon eller netthinneløsning, unntatt pasienter med langvarige funn sekundært til eksisterende tilstander) er ikke kvalifisert.
  • Pasienter som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert.
  • Pasienter som har mottatt en tidligere solid organtransplantasjon er ikke kvalifisert.
  • Pasienter som etter etterforskeren ikke kan være i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien er ikke kvalifisert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (ulixertinib)
Pasienter får ulixertinib PO BID. Sykluser gjentas hver 28. dag i opptil 2 år i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Annen: Farmakokinetisk studie
Hjelpestudier
Andre navn:
  • FARMAKOKINETISK
  • PK-studie
Legemiddel: Ulixertinib
Gitt PO
Andre navn:
  • BVD-523
  • VRT752271

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (ORR = komplett respons [CR] + delvis respons [PR]) hos pediatriske pasienter behandlet med BVD-523FB (Ulixertinib)
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling, inntil 2 år
ORR vil bli definert som fullstendig respons + delvis respons og vurdert av Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) guideline (versjon 1.1). Responsrater vil bli beregnet som prosentandelen av evaluerbare pasienter som responderer, og konfidensintervaller vil bli konstruert ved bruk av Wilson-scoreintervallmetoden.
Fra påmelding til avsluttet behandling, inntil 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelse (PFS) hos pediatriske pasienter behandlet med Ulixertinib
Tidsramme: Fra oppstart av behandling til sykdomsprogresjon, tilbakefall av sykdom eller død av enhver årsak vurdert opp til 2 år
PFS sammen med konfidensintervallene vil bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
Fra oppstart av behandling til sykdomsprogresjon, tilbakefall av sykdom eller død av enhver årsak vurdert opp til 2 år
Prosentandel av pasienter som opplever uønskede hendelser av grad 3 eller 4
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling, inntil 2 år
Vil bli gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 5.0. Enhver kvalifisert pasient som mottar minst én dose protokollbehandling vil bli vurdert i evalueringen av toksisitet.
Fra påmelding til avsluttet behandling, inntil 2 år
Foreløpige estimater av farmakokinetikken til Ulixertinib hos barn og ungdom med residiverende eller refraktær kreft
Tidsramme: Fordose og 1, 2, 4 og 6-8 timer etter dose på syklus 1, dag 1; og forhåndsdose på syklus 1, dag 2 og syklus 1, dag 15
Vil bli oppsummert med enkel oppsummeringsstatistikk, inkludert gjennomsnitt, medianer, områder og standardavvik (hvis tall og fordeling tillater det).
Fordose og 1, 2, 4 og 6-8 timer etter dose på syklus 1, dag 1; og forhåndsdose på syklus 1, dag 2 og syklus 1, dag 15

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andre biomarkører som prediktorer for respons på Ulixertinib og om svulster som har ulike mutasjoner eller fusjoner vil demonstrere forskjellig respons på behandling
Tidsramme: Inntil 2 år
Vil bli utført og vil bli oppsummert med enkel oppsummerende statistikk. Alle disse analysene vil være beskrivende.
Inntil 2 år
Profilering av endringer i tumorgenomikk over tid gjennom evaluering av sirkulerende tumordeoksyribonukleinsyre (DNA)
Tidsramme: Inntil 2 år
Vil bli utført og vil bli oppsummert med enkel oppsummerende statistikk. Alle disse analysene vil være beskrivende.
Inntil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. mars 2022

Studiet fullført (Antatt)

30. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

9. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCI-2018-02150 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • APEC1621J (Annen identifikator: CTEP)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Avansert malignt solid neoplasma

Kliniske studier på Farmakokinetisk studie

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere