- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03698994
Ulixertinib dans le traitement des patients atteints de tumeurs solides avancées, de lymphome non hodgkinien ou de troubles histiocytaires avec mutations de la voie MAPK (un essai de traitement pédiatrique MATCH)
NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Sous-protocole de phase 2 de BVD-523FB (Ulixertinib) chez des patients présentant des tumeurs abritant des mutations activatrices de la voie MAPK
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
- Tumeur solide maligne avancée
- Tumeur solide maligne réfractaire
- Sarcome d'Ewing récurrent
- Hépatoblastome récurrent
- Tumeur récurrente des cellules histiocytaires et dendritiques
- Histiocytose récurrente à cellules de Langerhans
- Tumeur germinale maligne récurrente
- Tumeur solide maligne récurrente
- Médulloblastome récurrent
- Neuroblastome récurrent
- Lymphome non hodgkinien récurrent
- Ostéosarcome récurrent
- Tumeur neuroectodermique primitive périphérique récurrente
- Tumeur rhabdoïde récurrente
- Rhabdomyosarcome récurrent
- Sarcome récurrent des tissus mous
- Épendymome réfractaire
- Sarcome d'Ewing réfractaire
- Hépatoblastome réfractaire
- Tumeur réfractaire des cellules histiocytaires et dendritiques
- Histiocytose à cellules de Langerhans réfractaire
- Tumeur germinale maligne réfractaire
- Médulloblastome réfractaire
- Neuroblastome réfractaire
- Lymphome non hodgkinien réfractaire
- Ostéosarcome réfractaire
- Tumeur neuroectodermique primitive périphérique réfractaire
- Tumeur rhabdoïde réfractaire
- Rhabdomyosarcome réfractaire
- Sarcome des tissus mous réfractaire
- Tumeur de Wilms
- Gliome récurrent
- Gliome réfractaire
- Tumeur épendymaire récurrente
- Tumeur maligne primaire récurrente du système nerveux central
- Tumeur maligne primaire réfractaire du système nerveux central
Intervention / Traitement
Description détaillée
OBJECTIFS PRINCIPAUX:
I. Déterminer le taux de réponse objective (ORR ; réponse complète + réponse partielle) chez les patients pédiatriques traités par BVD-523FB (ulixertinib) atteints de tumeurs solides avancées (y compris les tumeurs du système nerveux central [SNC]), de lymphomes non hodgkiniens ou de troubles histiocytaires qui abritent des altérations génétiques activatrices dans la voie MAPK.
OBJECTIFS SECONDAIRES :
I. Estimer la survie sans progression chez les patients pédiatriques traités par BVD-523FB (ulixertinib) avec des tumeurs solides avancées (y compris des tumeurs du SNC), des lymphomes non hodgkiniens ou des troubles histiocytaires qui hébergent des altérations génétiques activatrices dans la voie MAPK.
II. Obtenir des informations sur la tolérabilité du BVD-523FB (ulixertinib) chez les enfants et les adolescents atteints d'un cancer récidivant ou réfractaire.
III. Fournir des estimations préliminaires de la pharmacocinétique du BVD-523FB (ulixertinib) chez les enfants et les adolescents atteints d'un cancer récidivant ou réfractaire.
OBJECTIFS EXPLORATOIRES :
I. Évaluer d'autres biomarqueurs en tant que prédicteurs de la réponse au BVD-523FB (ulixertinib) et plus précisément, si les tumeurs qui hébergent différentes mutations ou fusions présenteront une réponse différentielle au traitement par le BVD-523FB (ulixertinib).
II. Explorer des approches pour profiler les changements dans la génomique tumorale au fil du temps grâce à l'évaluation de l'acide désoxyribonucléique (ADN) tumoral circulant.
APERÇU : Il s'agit d'une étude à doses croissantes.
Les patients reçoivent de l'ulixertinib par voie orale (PO) deux fois par jour (BID). Les cycles se répètent tous les 28 jours pendant jusqu'à 2 ans en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis périodiquement.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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San Juan, Porto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
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San Juan, Porto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
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-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, États-Unis, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, États-Unis, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA
-
Madera, California, États-Unis, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, États-Unis, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
San Francisco, California, États-Unis, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, États-Unis, 33407
- Saint Mary's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, États-Unis, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, États-Unis, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, États-Unis, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University Of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
Albany, New York, États-Unis, 12208
- Albany Medical Center
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester
-
Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, États-Unis, 28801
- Mission Hospital
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
-
Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, États-Unis, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, États-Unis, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Le patient doit s'être inscrit sur APEC1621SC et doit avoir reçu une affectation de traitement pour MATCH à APEC1621J sur la base de la présence d'une mutation actionnable.
- Les patients doivent avoir une surface corporelle >= 0,54 m^2 au moment de l'inscription à l'étude.
Les patients doivent avoir une maladie mesurable par radiographie au moment de l'inscription à l'étude. Les patients atteints de neuroblastome qui n'ont pas de maladie mesurable mais qui ont la métaiodobenzylguanidine (MIBG) + maladie évaluable sont éligibles. La maladie mesurable chez les patients présentant une atteinte du système nerveux central (SNC) est définie comme une tumeur mesurable dans deux diamètres perpendiculaires à l'imagerie par résonance magnétique (IRM) et visible sur plus d'une coupe.
Remarque : Les éléments suivants ne sont pas considérés comme des maladies mesurables :
- Collections de liquide malin (p. ex., ascite, épanchement pleural)
- Infiltration de la moelle osseuse sauf celle détectée par le scanner MIBG pour le neuroblastome
- Lésions détectées uniquement par des études de médecine nucléaire (p. ex. tomographie par émission de positrons, de gallium ou d'os [TEP]), sauf comme indiqué pour le neuroblastome
- Marqueurs tumoraux élevés dans le plasma ou le liquide céphalo-rachidien (LCR)
- Lésions précédemment irradiées qui n'ont pas démontré de progression claire après l'irradiation
- Lésions leptoméningées qui ne répondent pas aux exigences de mesure des critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) 1.1.
- Karnofsky >= 50 % pour les patients > 16 ans et Lansky >= 50 pour les patients = < 16 ans. Remarque : Les déficits neurologiques chez les patients atteints de tumeurs du SNC doivent avoir été relativement stables pendant au moins 7 jours avant l'inscription à l'étude. Les patients incapables de marcher en raison d'une paralysie, mais qui sont debout dans un fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires aux fins de l'évaluation du score de performance.
Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de tous les traitements anticancéreux antérieurs et doivent respecter la durée minimale suivante d'un traitement anticancéreux antérieur avant l'inscription. Si après le délai requis, les critères d'éligibilité numériques sont remplis, par ex. critères de numération globulaire, le patient est considéré comme ayant récupéré de manière adéquate.
Chimiothérapie cytotoxique ou autres agents anticancéreux connus pour être myélosuppresseurs.
- >= 21 jours après la dernière dose de chimiothérapie cytotoxique ou myélosuppressive (42 jours si antécédent de nitrosourée).
- Agents anticancéreux non connus pour être myélosuppresseurs (par ex. non associé à une diminution du nombre de plaquettes ou de PNN) : > 7 jours après la dernière dose d'agent.
- Anticorps : >= 21 jours doivent s'être écoulés depuis la perfusion de la dernière dose d'anticorps, et la toxicité liée à un traitement antérieur par anticorps doit être récupérée au grade =< 1.
- Corticostéroïdes : s'ils sont utilisés pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde.
- Facteurs de croissance hématopoïétiques : >= 14 jours après la dernière dose d'un facteur de croissance à action prolongée (par ex. pegfilgrastim) ou 7 jours pour le facteur de croissance à courte durée d'action. Pour les facteurs de croissance qui ont connu des événements indésirables survenus au-delà de 7 jours après l'administration, cette période doit être prolongée au-delà de la période pendant laquelle des événements indésirables sont connus. La durée de cet intervalle doit être discutée avec la chaire d'étude et le coordinateur de recherche assigné à l'étude.
- Interleukines, interférons et cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques) : > 21 jours après la fin des interleukines, interférons ou cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques).
Infusions de cellules souches (avec ou sans irradiation corporelle totale [TBI]) :
- Greffe allogénique (non autologue) de moelle osseuse ou de cellules souches, ou toute perfusion de cellules souches, y compris DLI ou perfusion de rappel : > 84 jours après la perfusion et aucun signe de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD).
- Perfusion de cellules souches autologues, y compris perfusion de rappel : >= 42 jours.
- Thérapie cellulaire : >= 42 jours après la fin de tout type de thérapie cellulaire (par ex. lymphocytes T modifiés, cellules tueuses naturelles [NK], cellules dendritiques, etc.).
Radiothérapie (XRT)/External Beam Irradiation, y compris les protons : > 14 jours après XRT local ; >= 150 jours après TBI, XRT craniospinal ou si irradiation à >= 50 % du bassin ; >= 42 jours si autres radiations importantes de métastases cérébrales (BM).
- Remarque : La radiothérapie peut ne pas être administrée au(x) site(s) tumoral(s) de « maladie mesurable » utilisé(s) pour suivre la réponse au traitement du sous-protocole.
- Traitement radiopharmaceutique (p. ex., anticorps radiomarqué, 131I-MIBG) : > 42 jours après un traitement radiopharmaceutique administré par voie systémique.
- Les patients ne doivent pas avoir été préalablement exposés au BVD-523FB (ulixertinib) ou à d'autres inhibiteurs de l'ERK.
- Pour les patients atteints de tumeurs solides sans atteinte connue de la moelle osseuse : nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC) > 1 000/mm^3 (dans les 7 jours précédant l'inscription).
- Pour les patients atteints de tumeurs solides sans atteinte connue de la moelle osseuse : Numération plaquettaire > 100 000/mm^3 (transfusion indépendante, définie comme ne recevant pas de transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours avant l'inscription).
- Les patients atteints d'une maladie métastatique connue de la moelle osseuse seront éligibles pour l'étude à condition qu'ils répondent aux numérations globulaires (peuvent recevoir des transfusions à condition qu'ils ne soient pas connus pour être réfractaires aux transfusions de globules rouges ou de plaquettes). Ces patients ne seront pas évaluables pour la toxicité hématologique.
- Clairance de la créatinine ou taux de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) >= 70 ml/min/1,73 m^2, ou (dans les 7 jours précédant l'inscription).
Une créatinine sérique basée sur l'âge / le sexe (dans les 7 jours précédant l'inscription).
- Âge 1 à < 2 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) masculin 0,6, féminin 0,6
- Âge 2 à < 6 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) masculin 0,8, féminin 0,8
- Âge 6 à < 10 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) homme 1, femme 1
- Âge 10 à < 13 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) homme 1,2, femme 1,2
- Âge 13 à < 16 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) homme 1,5, femme 1,4
- Âge >= 16 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) homme 1,7, femme 1,4
- Bilirubine (somme conjuguée + non conjuguée) = < 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge (dans les 7 jours précédant l'inscription).
- Glutamate-pyruvate transaminase sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) = < 135 U/L. (Aux fins de cette étude, la LSN pour SGPT est de 45 U/L.) (dans les 7 jours précédant l'inscription).
- Albumine sérique> = 2 g / dL (dans les 7 jours précédant l'inscription).
- Fraction de raccourcissement de> = 27% par échocardiogramme, ou (dans les 7 jours avant l'inscription).
- Fraction d'éjection de> = 50% par étude de radionucléide fermée (dans les 7 jours avant l'inscription).
- Intervalle QTc =< 480 millisecondes (dans les 7 jours précédant l'inscription).
- Les patients doivent être capables d'avaler des gélules intactes.
- Tous les patients et/ou leurs parents ou représentants légalement autorisés doivent signer un consentement éclairé écrit. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles.
Critère d'exclusion:
- Les femmes enceintes ou allaitantes ne participeront pas à cette étude en raison des risques d'effets indésirables fœtaux et tératogènes observés dans les études animales/humaines. Les tests de grossesse doivent être obtenus chez les filles post-ménarchiques. Les hommes ou les femmes en âge de procréer ne peuvent pas participer à moins qu'ils n'aient accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant la durée du traitement à l'étude et pendant 3 mois après la dernière dose de BVD-523FB (ulixertinib).
- Les patients recevant des corticostéroïdes qui n'ont pas reçu une dose stable ou décroissante de corticostéroïdes pendant au moins 7 jours avant l'inscription ne sont pas éligibles. S'il est utilisé pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde.
- Les patients qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental ne sont pas éligibles.
- Les patients qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux ne sont pas éligibles.
- Les patients qui reçoivent de la cyclosporine, du tacrolimus ou d'autres agents pour prévenir la réaction du greffon contre l'hôte après une greffe de moelle osseuse ne sont pas éligibles pour cet essai.
- Les patients qui reçoivent actuellement des médicaments qui sont de puissants inducteurs ou inhibiteurs du CYP3A4 ne sont pas éligibles. Les inducteurs ou inhibiteurs puissants du CYP3A4 doivent être évités à partir de 14 jours avant le recrutement jusqu'à la fin de l'étude. Remarque : les antiépileptiques inducteurs du CYP3A4 et la dexaméthasone pour les tumeurs ou les métastases du SNC, à dose stable, sont autorisés.
- Les patients qui reçoivent actuellement des médicaments qui sont de puissants inducteurs ou inhibiteurs du CYP1A2 et du CYP2D6 ne sont pas éligibles. Les inhibiteurs puissants du CYP1A2 (par exemple, la ciprofloxacine, l'énoxacine, la fluvoxamine, le zafirlukast) doivent être évités à partir de 14 jours avant l'inscription jusqu'à la fin de l'étude. Les inhibiteurs puissants du CYP2D6 (par exemple, le bupropion, la paroxétine, la fluoxétine, la quinidine, la terbinafine) doivent également être évités à partir de 14 jours avant l'inscription jusqu'à la fin de l'étude.
- Les patients présentant des affections ophtalmologiques importantes connues (glaucome non contrôlé, antécédents d'occlusion veineuse rétinienne ou de décollement de la rétine, à l'exclusion des patients présentant des signes de longue date secondaires à des affections existantes) ne sont pas éligibles.
- Les patients qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles.
- Les patients qui ont déjà reçu une transplantation d'organe solide ne sont pas éligibles.
- Les patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude ne sont pas éligibles.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Traitement (ulixertinib)
Les patients reçoivent de l'ulixertinib PO BID.
Les cycles se répètent tous les 28 jours pendant jusqu'à 2 ans en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
|
Etudes annexes
Autres noms:
Bon de commande donné
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Taux de réponse objective (ORR = réponse complète [RC] + réponse partielle [RP]) chez les patients pédiatriques traités par BVD-523FB (Ulixertinib)
Délai: De l'inscription à la fin du traitement, jusqu'à 2 ans
|
ORR sera défini comme réponse complète + réponse partielle et évalué par la directive RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumours) (version 1.1).
Les taux de réponse seront calculés en tant que pourcentage de patients évaluables qui sont répondeurs, et les intervalles de confiance seront construits à l'aide de la méthode d'intervalle de score de Wilson.
|
De l'inscription à la fin du traitement, jusqu'à 2 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Survie sans progression (SSP) chez les patients pédiatriques traités par l'ulixertinib
Délai: Depuis le début du traitement jusqu'à la progression de la maladie, la récidive de la maladie ou le décès, quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 2 ans
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La SSP ainsi que les intervalles de confiance seront estimés à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier.
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Depuis le début du traitement jusqu'à la progression de la maladie, la récidive de la maladie ou le décès, quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 2 ans
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Pourcentage de patients présentant des événements indésirables de grade 3 ou 4
Délai: De l'inscription à la fin du traitement, jusqu'à 2 ans
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Seront classés selon les Critères communs de terminologie pour les événements indésirables version 5.0.
Tout patient éligible qui reçoit au moins une dose de la thérapie du protocole sera pris en compte dans l'évaluation de la toxicité.
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De l'inscription à la fin du traitement, jusqu'à 2 ans
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Estimations préliminaires de la pharmacocinétique de l'ulixertinib chez les enfants et les adolescents atteints d'un cancer récidivant ou réfractaire
Délai: Pré-dose et 1, 2, 4 et 6-8 heures après la dose du cycle 1, jour 1 ; et pré-dose au cycle 1, jour 2, et au cycle 1, jour 15
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Seront résumés avec des statistiques récapitulatives simples, y compris les moyennes, les médianes, les plages et les écarts-types (si les nombres et la distribution le permettent).
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Pré-dose et 1, 2, 4 et 6-8 heures après la dose du cycle 1, jour 1 ; et pré-dose au cycle 1, jour 2, et au cycle 1, jour 15
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Autres biomarqueurs en tant que prédicteurs de la réponse à l'ulixertinib et si les tumeurs qui hébergent différentes mutations ou fusions démontreront une réponse différentielle au traitement
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Sera effectuée et sera résumée avec des statistiques récapitulatives simples.
Toutes ces analyses seront de nature descriptive.
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Jusqu'à 2 ans
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Profilage des changements dans la génomique tumorale au fil du temps grâce à l'évaluation de l'acide désoxyribonucléique (ADN) tumoral circulant
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Sera effectuée et sera résumée avec des statistiques récapitulatives simples.
Toutes ces analyses seront de nature descriptive.
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Jusqu'à 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
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Autres numéros d'identification d'étude
- NCI-2018-02150 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- APEC1621J (Autre identifiant: CTEP)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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