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Ulixertinib en el tratamiento de pacientes con tumores sólidos avanzados, linfoma no Hodgkin o trastornos histiocíticos con mutaciones en la vía MAPK (ensayo pediátrico de tratamiento MATCH)

16 de junio de 2026 actualizado por: National Cancer Institute (NCI)

MATCH pediátrico del NCI-COG (Análisis molecular para elección de terapia) - Subprotocolo de fase 2 de BVD-523FB (Ulixertinib) en pacientes con tumores que albergan mutaciones activadoras de la vía MAPK

Este ensayo MATCH pediátrico de fase II estudia qué tan bien funciona el ulixertinib en el tratamiento de pacientes con tumores sólidos que se han propagado a otros lugares del cuerpo (avanzado), linfoma no Hodgkin o trastornos histiocíticos que tienen una alteración genética (mutación) en una vía de señalización. llamado MAPK. Una vía de señalización consta de un grupo de moléculas en una célula que controlan una o más funciones celulares. Los genes en la vía MAPK frecuentemente están mutados en muchos tipos de cáncer. Ulixertinib puede detener el crecimiento de células cancerosas que tienen mutaciones en la vía MAPK.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Determinar la tasa de respuesta objetiva (ORR; respuesta completa + respuesta parcial) en pacientes pediátricos tratados con BVD-523FB (ulixertinib) con tumores sólidos avanzados (incluidos los tumores del sistema nervioso central [SNC]), linfomas no Hodgkin o trastornos histiocíticos que albergan alteraciones genéticas activadoras en la vía MAPK.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Estimar la supervivencia libre de progresión en pacientes pediátricos tratados con BVD-523FB (ulixertinib) con tumores sólidos avanzados (incluyendo tumores del SNC), linfomas no Hodgkin o trastornos histiocíticos que albergan alteraciones genéticas activadoras en la vía MAPK.

II. Obtener información sobre la tolerabilidad de BVD-523FB (ulixertinib) en niños y adolescentes con cáncer en recaída o refractario.

tercero Proporcionar estimaciones preliminares de la farmacocinética de BVD-523FB (ulixertinib) en niños y adolescentes con cáncer en recaída o refractario.

OBJETIVOS EXPLORATORIOS:

I. Evaluar otros biomarcadores como predictores de respuesta a BVD-523FB (ulixertinib) y, específicamente, si los tumores que albergan diferentes mutaciones o fusiones demostrarán una respuesta diferencial al tratamiento con BVD-523FB (ulixertinib).

II. Explorar enfoques para perfilar cambios en la genómica tumoral a lo largo del tiempo a través de la evaluación del ácido desoxirribonucleico (ADN) tumoral circulante.

ESQUEMA: Este es un estudio de aumento de dosis.

Los pacientes reciben ulixertinib por vía oral (PO) dos veces al día (BID). Los ciclos se repiten cada 28 días durante un máximo de 2 años en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento periódico de los pacientes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Estados Unidos, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente debe haberse inscrito en APEC1621SC y debe haber recibido una asignación de tratamiento de MATCH a APEC1621J en función de la presencia de una mutación accionable.
  • Los pacientes deben tener un área de superficie corporal >= 0,54 m^2 en el momento de la inscripción en el estudio.

  • Los pacientes deben tener una enfermedad medible radiográficamente en el momento de la inscripción en el estudio. Los pacientes con neuroblastoma que no tienen una enfermedad medible pero tienen una enfermedad evaluable con metayodobencilguanidina (MIBG)+ son elegibles. La enfermedad medible en pacientes con afectación del sistema nervioso central (SNC) se define como un tumor que se puede medir en dos diámetros perpendiculares en imágenes por resonancia magnética (IRM) y es visible en más de un corte.

    • Nota: Lo siguiente no califica como enfermedad medible:

      • Colecciones de líquido maligno (por ejemplo, ascitis, derrames pleurales)
      • Infiltración de la médula ósea excepto la detectada por gammagrafía MIBG para neuroblastoma
      • Lesiones detectadas únicamente por estudios de medicina nuclear (p. ej., tomografía por emisión de positrones [PET], tomografía por emisión de positrones o galio), excepto como se indica para el neuroblastoma
      • Marcadores tumorales elevados en plasma o líquido cefalorraquídeo (LCR)
      • Lesiones previamente irradiadas que no han demostrado una progresión clara después de la radiación
      • Lesiones leptomeníngeas que no cumplen los requisitos de medición de los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST) 1.1.
  • Karnofsky >= 50% para pacientes > 16 años y Lansky >= 50 para pacientes =< 16 años. Nota: Los déficits neurológicos en pacientes con tumores del SNC deben haber sido relativamente estables durante al menos 7 días antes de la inscripción en el estudio. Los pacientes que no pueden caminar debido a la parálisis, pero que están en una silla de ruedas, se considerarán ambulatorios a los efectos de evaluar el puntaje de desempeño.

  • Los pacientes deben haberse recuperado por completo de los efectos tóxicos agudos de toda la terapia anticancerígena anterior y deben cumplir con la siguiente duración mínima de la terapia dirigida anticancerígena anterior antes de la inscripción. Si después del plazo requerido, se cumplen los criterios numéricos de elegibilidad, p. criterios de hemograma, se considera que el paciente se ha recuperado adecuadamente.

    • Quimioterapia citotóxica u otros agentes anticancerígenos conocidos por ser mielosupresores.

      • >= 21 días después de la última dosis de quimioterapia citotóxica o mielosupresora (42 días si nitrosourea previa).
    • Agentes anticancerígenos de los que no se sabe que sean mielosupresores (p. no asociado con recuentos reducidos de plaquetas o ANC): >= 7 días después de la última dosis del agente.
    • Anticuerpos: deben haber transcurrido >= 21 días desde la infusión de la última dosis de anticuerpos, y la toxicidad relacionada con la terapia previa con anticuerpos debe recuperarse a un grado =< 1.
    • Corticosteroides: si se usan para modificar eventos adversos inmunitarios relacionados con la terapia anterior, deben haber transcurrido >= 14 días desde la última dosis de corticosteroides.
    • Factores de crecimiento hematopoyético: >= 14 días después de la última dosis de un factor de crecimiento de acción prolongada (p. pegfilgrastim) o 7 días para el factor de crecimiento de acción corta. Para los factores de crecimiento que tienen eventos adversos conocidos que ocurren más allá de los 7 días después de la administración, este período debe extenderse más allá del tiempo durante el cual se sabe que ocurren los eventos adversos. La duración de este intervalo debe discutirse con el presidente del estudio y el coordinador de investigación asignado al estudio.
    • Interleucinas, interferones y citocinas (que no sean factores de crecimiento hematopoyético): >= 21 días después de completar las interleucinas, interferón o citocinas (que no sean factores de crecimiento hematopoyético).

    • Infusiones de células madre (con o sin irradiación corporal total [TBI]):

      • Trasplante alogénico (no autólogo) de médula ósea o de células madre, o cualquier infusión de células madre, incluida DLI o infusión de refuerzo: >= 84 días después de la infusión y sin evidencia de enfermedad de injerto contra huésped (EICH).
      • Infusión autóloga de células madre, incluida la infusión de refuerzo: >= 42 días.
    • Terapia celular: >= 42 días después de la finalización de cualquier tipo de terapia celular (p. células T modificadas, células asesinas naturales [NK], células dendríticas, etc.).

    • Radioterapia (XRT)/irradiación de haz externo que incluye protones: >= 14 días después de la XRT local; >= 150 días después de TBI, XRT craneoespinal o si la radiación a >= 50% de la pelvis; >= 42 días si hay otra radiación sustancial de metástasis cerebrales (BM).

      • Nota: Es posible que la radiación no se administre a los sitios del tumor de "enfermedad medible" que se usan para seguir la respuesta al tratamiento de subprotocolo.
    • Terapia radiofarmacéutica (p. ej., anticuerpo radiomarcado, 131I-MIBG): >= 42 días después de la terapia radiofarmacéutica administrada sistémicamente.
    • Los pacientes no deben haber recibido exposición previa a BVD-523FB (ulixertinib) u otros inhibidores de ERK.
  • Para pacientes con tumores sólidos sin afectación conocida de la médula ósea: Recuento absoluto de neutrófilos periféricos (RAN) >= 1000/mm^3 (dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).
  • Para pacientes con tumores sólidos sin afectación conocida de la médula ósea: Recuento de plaquetas >= 100 000/mm^3 (independiente de la transfusión, definido como no recibir transfusiones de plaquetas durante al menos 7 días antes de la inscripción).
  • Los pacientes con enfermedad metastásica conocida en la médula ósea serán elegibles para el estudio siempre que cumplan con los conteos sanguíneos (pueden recibir transfusiones siempre que no se sepa que son refractarios a las transfusiones de glóbulos rojos o plaquetas). Estos pacientes no serán evaluables por toxicidad hematológica.
  • Aclaramiento de creatinina o tasa de filtración glomerular (TFG) de radioisótopos >= 70 ml/min/1,73 m^2, o (dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).

  • Una creatinina sérica basada en la edad/sexo (dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).

    • Edad 1 a < 2 años, máxima creatinina sérica (mg/dL) hombre 0,6, mujer 0,6
    • Edad de 2 a < 6 años, creatinina sérica máxima (mg/dL) hombre 0,8, mujer 0,8
    • Edad 6 a < 10 años, máxima creatinina sérica (mg/dL) hombre 1, mujer 1
    • Edad de 10 a < 13 años, creatinina sérica máxima (mg/dL) hombre 1,2, mujer 1,2
    • De 13 a < 16 años, creatinina sérica máxima (mg/dl) hombre 1,5, mujer 1,4
    • Edad >= 16 años, máxima creatinina sérica (mg/dL) hombre 1,7, mujer 1,4
  • Bilirrubina (suma de conjugada + no conjugada) = < 1,5 x límite superior normal (ULN) para la edad (dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).
  • Transaminasa sérica de glutamato-piruvato (SGPT) (alanina aminotransferasa [ALT]) = < 135 U/L. (Para los fines de este estudio, el ULN para SGPT es 45 U/L.) (dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).
  • Albúmina sérica >= 2 g/dL (dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).
  • Fracción de acortamiento de >= 27% por ecocardiograma, o (dentro de los 7 días previos a la inscripción).
  • Fracción de eyección de >= 50% por estudio de radionúclidos controlado (dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).
  • Intervalo QTc =< 480 milisegundos (dentro de los 7 días anteriores a la inscripción).
  • Los pacientes deben poder tragar las cápsulas intactas.
  • Todos los pacientes y/o sus padres o representantes legalmente autorizados deben firmar un consentimiento informado por escrito. El asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con los lineamientos institucionales.

Criterio de exclusión:

  • Las mujeres embarazadas o en período de lactancia no participarán en este estudio debido a los riesgos de eventos adversos fetales y teratogénicos como se observa en los estudios con animales/humanos. Las pruebas de embarazo deben obtenerse en niñas posmenárquicas. Los hombres o mujeres con potencial reproductivo no pueden participar a menos que hayan aceptado usar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del tratamiento del estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis de BVD-523FB (ulixertinib).
  • Los pacientes que reciben corticosteroides que no han recibido una dosis estable o decreciente de corticosteroides durante al menos 7 días antes de la inscripción no son elegibles. Si se usa para modificar eventos adversos inmunitarios relacionados con la terapia anterior, deben haber transcurrido >= 14 días desde la última dosis de corticosteroides.
  • Los pacientes que actualmente reciben otro fármaco en investigación no son elegibles.
  • Los pacientes que actualmente reciben otros agentes contra el cáncer no son elegibles.
  • Los pacientes que reciben ciclosporina, tacrolimus u otros agentes para prevenir la enfermedad de injerto contra huésped después de un trasplante de médula ósea no son elegibles para este ensayo.
  • Los pacientes que actualmente reciben medicamentos que son inductores o inhibidores fuertes de CYP3A4 no son elegibles. Se deben evitar los inductores o inhibidores fuertes de CYP3A4 desde 14 días antes de la inscripción hasta el final del estudio. Nota: Se permiten fármacos antiepilépticos inductores de CYP3A4 y dexametasona para tumores o metástasis del SNC, en una dosis estable.
  • Los pacientes que actualmente reciben medicamentos que son inductores o inhibidores fuertes de CYP1A2 y CYP2D6 no son elegibles. Se deben evitar los inhibidores fuertes de CYP1A2 (p. ej., ciprofloxacina, enoxacina, fluvoxamina, zafirlukast) desde 14 días antes de la inscripción hasta el final del estudio. También se deben evitar los inhibidores fuertes de CYP2D6 (p. ej., bupropión, paroxetina, fluoxetina, quinidina, terbinafina) desde 14 días antes de la inscripción hasta el final del estudio.
  • Los pacientes con afecciones oftalmológicas significativas conocidas (glaucoma no controlado, antecedentes de oclusión de venas retinianas o desprendimiento de retina, excluidos los pacientes con hallazgos prolongados secundarios a afecciones existentes) no son elegibles.
  • Los pacientes que tienen una infección no controlada no son elegibles.
  • Los pacientes que hayan recibido un trasplante de órgano sólido anterior no son elegibles.
  • Los pacientes que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio no son elegibles.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento (ulixertinib)
Los pacientes reciben ulixertinib PO BID. Los ciclos se repiten cada 28 días durante un máximo de 2 años en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Otro: Estudio Farmacocinético
Estudios complementarios
Otros nombres:
  • FARMACOCINÉTICA
  • Estudio PK
Droga: Ulixertinib
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • BVD-523
  • VRT752271

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta objetiva (ORR = Respuesta completa [CR] + Respuesta parcial [PR]) en pacientes pediátricos tratados con BVD-523FB (Ulixertinib)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento, hasta 2 años
La ORR se definirá como respuesta completa + respuesta parcial y se evaluará mediante la guía de Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST) (versión 1.1). Las tasas de respuesta se calcularán como el porcentaje de pacientes evaluables que responden, y los intervalos de confianza se construirán utilizando el método de intervalo de puntuación de Wilson.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento, hasta 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión (PFS) en pacientes pediátricos tratados con Ulixertinib
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad, la recurrencia de la enfermedad o la muerte por cualquier causa evaluada hasta 2 años
La PFS junto con los intervalos de confianza se estimarán mediante el método de Kaplan-Meier.
Desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad, la recurrencia de la enfermedad o la muerte por cualquier causa evaluada hasta 2 años
Porcentaje de pacientes que experimentaron eventos adversos de grado 3 o 4
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento, hasta 2 años
Se calificará de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos versión 5.0. Cualquier paciente elegible que reciba al menos una dosis de la terapia del protocolo se considerará en la evaluación de toxicidad.
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento, hasta 2 años
Estimaciones preliminares de la farmacocinética de Ulixertinib en niños y adolescentes con cáncer en recaída o refractario
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 1, 2, 4 y 6-8 horas después de la dosis en el ciclo 1, día 1; y dosis previa en el ciclo 1, día 2, y ciclo 1, día 15
Se resumirán con estadísticas resumidas simples, que incluyen medias, medianas, rangos y desviaciones estándar (si los números y la distribución lo permiten).
Antes de la dosis y 1, 2, 4 y 6-8 horas después de la dosis en el ciclo 1, día 1; y dosis previa en el ciclo 1, día 2, y ciclo 1, día 15

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Otros biomarcadores como predictores de respuesta a Ulixertinib y si los tumores que albergan diferentes mutaciones o fusiones demostrarán una respuesta diferencial al tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se realizarán y resumirán con estadísticas de resumen simples. Todos estos análisis serán de carácter descriptivo.
Hasta 2 años
Creación de perfiles de cambios en la genómica tumoral a lo largo del tiempo mediante la evaluación del ácido desoxirribonucleico (ADN) tumoral circulante
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se realizarán y resumirán con estadísticas de resumen simples. Todos estos análisis serán de carácter descriptivo.
Hasta 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Kieuhoa T Vo, Children's Oncology Group

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

31 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Estimado)

30 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

9 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NCI-2018-02150 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • APEC1621J (Otro identificador: CTEP)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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