Cysteamin mod astma
4. maj 2021 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Formålet med denne undersøgelse er at se, om et lægemiddel kaldet Cysteamin, givet sammen med standard astmabehandling, vil forbedre astmasymptomer og lungefunktion.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Astma påvirker 25,7 millioner mennesker i USA. Mange mennesker rapporterer symptomer på trods af at de tager høje doser af inhaleret astmamedicin. Denne vanskelige at behandle gruppe tegner sig for mere end 50 % af astmarelaterede sundhedsbesøg og hospitalsindlæggelser. Formålet med denne undersøgelse er at se, om et lægemiddel kaldet Cysteamin, givet sammen med standard astmabehandling, vil forbedre astmasymptomer og lungefunktion.
Denne undersøgelse er et dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret forsøg med cysteamin. En placebo-arm vil blive inkluderet for at bestemme den komparative effektivitet af cysteamin i denne population. Kvalificerede deltagere vil blive vurderet 1, 4 og 8 uger efter randomisering og fulgt i yderligere 4 uger efter behandling.
For at deltage i denne undersøgelse skal deltagerne være mellem 18-45 år og have ukontrolleret astma.
Denne undersøgelse vil omfatte 4 besøg og ugentlige telefonopkald og vil være i undersøgelsen i 3-4 måneder.
I behandlingsperioden vil deltagerne blive placeret i en af to behandlingsgrupper:
- Cysteamin
- Placebo
Deltagerne vil ikke kunne vælge, hvilken gruppe de tildeles. Denne opgave er tilfældig og tilfældigt ligesom at vende en mønt. Deltagerne vil ikke vide, om de får cysteamin eller placebo. Forskere vil sammenligne undersøgelsesresultaterne mellem deltagerne i hver gruppe.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
60
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 45 år (VOKSEN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde
- Alder ≥ 18 år og ≤ 45 år
- Afgivelse af skriftligt informeret samtykke
- Astma behandles i øjeblikket med moderat-høje doser af inhalerede kortikosteroider (ICS) i henhold til retningslinjerne fra National Asthma Education and Prevention Program (NAEPP) ved selvrapportering
- Bevis på overfølsomhed over for miljømæssige allergener, med mindst én af følgende:
- Forhøjet serum IgE
- Positiv allergitestning af hudprik til mindst 1 allergen.
- Bevis på allergisk rhinitis ved fysisk undersøgelse eller sygehistorie.
- Eosinofiler i perifert blod ≥150 celler/µl opnået ved screeningsbesøg.
- Astmas sværhedsgrad, der indikerer moderat til svær svækkelse baseret på EPR-3 klassificeringsretningslinjer
- > 1 anvendelse til behandling af astmaforværring inklusive ordination af orale eller intravenøse steroider (akut behandling, akutmodtagelsesbesøg eller hospitalsindlæggelse for astma) inden for de seneste 12 måneder
- Negativ uringraviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder og brug af prævention gennem hele undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose af andre kroniske lungesygdomme end astma
- Har modtaget biologisk behandling (f.eks. anti-IgE, anti-IL-4, anti-IL-5) inden for 6 måneder efter studiestart.
- Diagnose af andre kroniske sygdomme end astma, der kræver daglige steroider eller immunsuppressive midler
- Anamnese med et hjerteanfald eller alvorlig kronisk hjertesygdom
- Aktuel rygning eller tidligere historie inden for 1 år
- Transplantationspatient
- IBD, Crohns
- Anamnese med ulcus, gastrisk esophageal reflux (GERD) eller kronisk mavesår
- Gravid eller planlægger at blive gravid
- Amning
- Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner på medicin
- Grad 2-4 unormale laboratorieresultater (hæmoglobin, WBC, lymfocytter, blodplader, natrium, kalium, glucose, BUN, kreatinin, calcium, albumin, totalt protein, alkalisk fosfat, AST, ALT og bilirubin), se tabel 7.4.1.2a og 7.4.1.2b.
- Grad 3-4 unormale eosinofiler og neutrofiler, se tabel 7.4.1.2a.
- Bevis på papilleødem eller historie med pseudotumor cerebri
- Historie med vedvarende hovedpine
- Allergisk reaktion på cysteamin eller penicillamin
- Alvorlig medicinsk tilstand, der efter undersøgelsesforskerens mening ville forstyrre patientens evne til at fuldføre undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: FIDOBELT
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Cysteamin
Cysteaminbitartrat plus standard astmabehandling
|
Cysteaminbitartrat administreret fire gange dagligt (QID) i 8 uger.
125mg tablet QID.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo oral tablet
Placebo plus standard astmabehandling
|
Placebo administreret i 8 uger.
125mg tablet QID.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i astmasymptomernes sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline (før-behandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger), undersøgelsesafslutning (4 uger efter behandling, opfølgende telefonopkald)
|
Sværhedsgraden af astmasymptomer vil blive klassificeret ved hjælp af Expert Panel Report 3 (EPR-3) kriterierne for ubehandlet astma.
Niveauet af svækkelse er baseret på den mest alvorlige indikation af følgende kriterier: 1. Symptomer, 2. Opvågninger om natten, 3. Brug af korttidsvirkende beta-agonister (SABA) til symptomkontrol, 4. Interferens med normal aktivitet og 5. Lungefunktion.
|
Baseline (før-behandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger), undersøgelsesafslutning (4 uger efter behandling, opfølgende telefonopkald)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal dage med albuterolbrug over tid
Tidsramme: Baseline (før-behandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger), undersøgelsesafslutning (4 uger efter behandling, opfølgende telefonopkald)
|
Albuterol er en bronkodilatator, der bruges som redningsmedicin til behandling af astmasymptomer.
|
Baseline (før-behandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger), undersøgelsesafslutning (4 uger efter behandling, opfølgende telefonopkald)
|
|
Ændring i inflammation i TH2-celler over tid
Tidsramme: Baseline (forbehandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger, slutbehandling)
|
Inflammation målt af T Helper Type 2 (TH2) celler i perifert blod.
|
Baseline (forbehandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger, slutbehandling)
|
|
Spirometrimåling: Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) over tid
Tidsramme: Baseline (forbehandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger, slutbehandling)
|
FEV1 er mængden af luft, der udåndes på 1 sekund under spirometri.
Dette bruges som et mål for sværhedsgraden af astma.
|
Baseline (forbehandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger, slutbehandling)
|
|
Peak Flow-måling: Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) over tid
Tidsramme: Baseline (før-behandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger), undersøgelsesafslutning (4 uger efter behandling, opfølgende telefonopkald)
|
FEV1 vil blive opnået ved peak flow måling.
Dette vil blive brugt som et mål for astmas sværhedsgrad.
|
Baseline (før-behandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger), undersøgelsesafslutning (4 uger efter behandling, opfølgende telefonopkald)
|
|
Peak Flow-måling: Peak Expiratory Flow (PEF) over tid
Tidsramme: Baseline (før-behandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger), undersøgelsesafslutning (4 uger efter behandling, opfølgende telefonopkald)
|
PEF opnås ved peak flow-måling.
Dette vil blive brugt som et mål for astmas sværhedsgrad.
|
Baseline (før-behandling), V1 (4 uger), V2 (8 uger), undersøgelsesafslutning (4 uger efter behandling, opfølgende telefonopkald)
|
|
Ændring i Astma Quality of Life Questionnaire (miniAQLQ) resultater over tid
Tidsramme: Baseline for besøg 2 (8 uger)
|
MiniAQLQ vil blive brugt til at måle den indvirkning, astma har på deltagernes livskvalitet.
MiniAQLQ vil stille spørgsmål inden for følgende områder: symptomer, aktivitetsbegrænsninger, følelsesmæssig funktion og miljøstimuli.
Der er 15 spørgsmål, hver med en 7-trins skala.
Et svar på 1 på et spørgsmål repræsenterer den størst mulige værdiforringelse, og en 7 repræsenterer den mindste værdiforringelse.
Individuelle spørgsmål vægtes lige meget.
Den samlede miniAQLQ-score er gennemsnittet af svarene på hvert af de 15 spørgsmål.
|
Baseline for besøg 2 (8 uger)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
18. juni 2019
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
10. februar 2021
Studieafslutning (FAKTISKE)
10. februar 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. december 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. marts 2019
Først opslået (FAKTISKE)
21. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
6. maj 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. maj 2021
Sidst verificeret
1. maj 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Hershey-101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .