Cysteamine voor astma
4 mei 2021 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Het doel van deze studie is om te zien of een geneesmiddel genaamd Cysteamine, gegeven samen met standaard astmazorg, de astmasymptomen en longfunctie zal verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Astma treft 25,7 miljoen mensen in de VS. Veel mensen melden symptomen ondanks het gebruik van hoge doses inhalatiemedicatie voor astma. Deze moeilijk te behandelen groep is goed voor meer dan 50% van de astmagerelateerde medische bezoeken en ziekenhuisopnames. Het doel van deze studie is om te zien of een geneesmiddel genaamd Cysteamine, gegeven samen met standaard astmazorg, de astmasymptomen en longfunctie zal verbeteren.
Deze studie is een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde studie met cysteamine. Een placebo-arm zal worden opgenomen om de vergelijkende effectiviteit van cysteamine in deze populatie te bepalen. In aanmerking komende deelnemers worden 1, 4 en 8 weken na randomisatie beoordeeld en nog eens 4 weken na de behandeling gevolgd.
Om deel te nemen aan dit onderzoek, moeten deelnemers tussen de 18 en 45 jaar oud zijn en ongecontroleerde astma hebben.
Deze studie omvat 4 bezoeken en wekelijkse telefoontjes, en zal 3-4 maanden in de studie zijn.
Tijdens de behandelingsperiode worden de deelnemers in een van de volgende twee behandelingsgroepen geplaatst:
- Cysteamine
- Placebo
Deelnemers kunnen niet kiezen in welke groep ze worden ingedeeld. Deze opdracht is willekeurig en toevallig, net als het opgooien van een munt. Deelnemers weten niet of ze cysteamine of een placebo krijgen. Onderzoekers zullen de studieresultaten tussen de deelnemers van elke groep vergelijken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
60
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 45 jaar (VOLWASSEN)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw
- Leeftijd ≥ 18 jaar en ≤ 45 jaar
- Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming
- Astma wordt momenteel behandeld met matig-hoge doses inhalatiecorticosteroïden (ICS) volgens de richtlijnen van het National Astma Education and Prevention Program (NAEPP) door zelfrapportage
- Bewijs van overgevoeligheid voor omgevingsallergenen, met ten minste een van de volgende:
- Verhoogd IgE-serum
- Positieve huidpriktest op allergie voor ten minste 1 allergeen.
- Bewijs van allergische rhinitis door lichamelijk onderzoek of medische voorgeschiedenis.
- Perifeer bloed eosinofielen ≥150 cellen/µl verkregen bij screeningbezoek.
- Astma-ernstscore die een matige tot ernstige beperking aangeeft op basis van EPR-3-classificatierichtlijnen
- > 1 keer gebruikt voor de behandeling van astma-exacerbatie, waaronder het voorschrijven van orale of intraveneuze steroïden (spoedeisende zorg, bezoek aan de afdeling spoedeisende hulp of ziekenhuisopname voor astma) in de afgelopen 12 maanden
- Negatieve urine-zwangerschapstest voor vrouwen die zwanger kunnen worden en gebruik van anticonceptie tijdens het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van een andere chronische longziekte dan astma
- Biologische therapie hebben gekregen (bijv. anti-IgE, anti-IL-4, anti-IL-5) binnen 6 maanden na deelname aan de studie.
- Diagnose van een andere chronische ziekte dan astma waarvoor dagelijkse steroïden of immunosuppressiva nodig zijn
- Geschiedenis van een hartaanval of ernstige chronische hartziekte
- Huidig roken of voorgeschiedenis binnen 1 jaar
- Transplantatie patiënt
- IBD, ziekte van Crohn
- Geschiedenis van zweren, maag-oesofageale reflux (GERD) of chronische maagzweren
- Zwanger of van plan om zwanger te worden
- Borstvoeding
- Geschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reacties op medicijnen
- Graad 2-4 abnormale laboratoriumresultaten (hemoglobine, WBC, lymfocyten, bloedplaatjes, natrium, kalium, glucose, BUN, creatinine, calcium, albumine, totaal eiwit, alkalisch fosfaat, AST, ALT en bilirubine), zie tabel 7.4.1.2a en 7.4.1.2b.
- Graad 3-4 abnormale eosinofielen en neutrofielen, zie tabel 7.4.1.2a.
- Bewijs van papiloedeem of voorgeschiedenis van pseudotumor cerebri
- Geschiedenis van aanhoudende hoofdpijn
- Allergische reactie op cysteamine of penicillamine
- Ernstige medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker van het onderzoek, het vermogen van de patiënt om het onderzoek te voltooien zou belemmeren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Cysteamine
Cysteamine Bitartraat plus standaard astmazorg
|
Cysteaminebitartraat vier keer per dag toegediend (QID) gedurende 8 weken.
125 mg tablet QID.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo orale tablet
Placebo plus standaard astmazorg
|
Placebo toegediend gedurende 8 weken.
125 mg tablet QID.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de Astma Symptom Severity Score
Tijdsspanne: Baseline (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken), einde studie (4 weken na behandeling, follow-up telefoontje)
|
De score voor de ernst van de astmasymptomen wordt geclassificeerd aan de hand van de criteria van het Expert Panel Report 3 (EPR-3) voor onbehandeld astma.
De mate van beperking is gebaseerd op de meest ernstige indicatie van de volgende criteria: 1. Symptomen, 2. Nachtelijk wakker worden, 3. Kortwerkende bèta-agonisten (SABA) gebruiken voor symptoomcontrole, 4. Interferentie met normale activiteit, en 5. Longfunctie.
|
Baseline (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken), einde studie (4 weken na behandeling, follow-up telefoontje)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal dagen met gebruik van Albuterol in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Baseline (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken), einde studie (4 weken na behandeling, follow-up telefoontje)
|
Albuterol is een bronchusverwijder die wordt gebruikt als noodmedicatie voor de behandeling van astmasymptomen.
|
Baseline (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken), einde studie (4 weken na behandeling, follow-up telefoontje)
|
|
Verandering in ontsteking in TH2-cellen in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken, eindbehandeling)
|
Ontsteking zoals gemeten door T Helper Type 2 (TH2) cellen in perifeer bloed.
|
Basislijn (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken, eindbehandeling)
|
|
Spirometriemeting: geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) in de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken, eindbehandeling)
|
FEV1 is de hoeveelheid lucht die in 1 seconde wordt uitgeademd tijdens spirometrie.
Dit wordt gebruikt als maatstaf voor de ernst van astma.
|
Basislijn (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken, eindbehandeling)
|
|
Piekstroommeting: geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) in de tijd
Tijdsspanne: Baseline (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken), einde studie (4 weken na behandeling, follow-up telefoontje)
|
FEV1 wordt verkregen door piekstroommeting.
Dit wordt gebruikt als maatstaf voor de ernst van astma.
|
Baseline (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken), einde studie (4 weken na behandeling, follow-up telefoontje)
|
|
Peak Flow Meting: Peak Expiratoire Flow (PEF) in de tijd
Tijdsspanne: Baseline (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken), einde studie (4 weken na behandeling, follow-up telefoontje)
|
PEF wordt verkregen door piekstroommeting.
Dit wordt gebruikt als maatstaf voor de ernst van astma.
|
Baseline (voorbehandeling), V1 (4 weken), V2 (8 weken), einde studie (4 weken na behandeling, follow-up telefoontje)
|
|
Verandering in Astma Quality of Life Questionnaire (miniAQLQ) scores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn voor bezoek 2 (8 weken)
|
De miniAQLQ zal worden gebruikt om de impact te meten die astma heeft op de kwaliteit van leven van deelnemers.
De miniAQLQ stelt vragen in de volgende domeinen: symptomen, activiteitsbeperkingen, emotionele functie en omgevingsstimuli.
Er zijn 15 vragen, elk met een 7-puntsschaal.
Een antwoord van 1 op een vraag staat voor de grootst mogelijke beperking en een 7 voor de minste beperking.
Individuele vragen wegen even zwaar.
De algehele miniAQLQ-score is het gemiddelde van de antwoorden op elk van de 15 vragen.
|
Basislijn voor bezoek 2 (8 weken)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
18 juni 2019
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
10 februari 2021
Studie voltooiing (WERKELIJK)
10 februari 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 december 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 maart 2019
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
21 maart 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
6 mei 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 mei 2021
Laatst geverifieerd
1 mei 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Hershey-101
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .