Cysteamin for astma
4. mai 2021 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Hensikten med denne studien er å se om et legemiddel kalt Cysteamine, gitt sammen med standard astmabehandling, vil forbedre astmasymptomer og lungefunksjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Astma rammer 25,7 millioner mennesker i USA. Mange rapporterer symptomer til tross for at de tar høye doser av inhalerte astmamedisiner. Denne gruppen som er vanskelig å behandle, står for mer enn 50 % av astma-relaterte helsebesøk og sykehusinnleggelser. Hensikten med denne studien er å se om et legemiddel kalt Cysteamine, gitt sammen med standard astmabehandling, vil forbedre astmasymptomer og lungefunksjon.
Denne studien er en dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert studie av cysteamin. En placeboarm vil bli inkludert for å bestemme den komparative effektiviteten av cysteamin i denne populasjonen. Kvalifiserte deltakere vil bli vurdert 1, 4 og 8 uker etter randomisering og fulgt i ytterligere 4 uker etter behandling.
For å melde seg på denne studien må deltakerne være mellom 18-45 år og ha ukontrollert astma.
Denne studien vil omfatte 4 besøk og ukentlige telefonsamtaler, og vil være i studien i 3-4 måneder.
I løpet av behandlingsperioden vil deltakerne bli plassert i en av to behandlingsgrupper:
- Cysteamin
- Placebo
Deltakerne vil ikke kunne velge hvilken gruppe de blir tildelt. Denne oppgaven er tilfeldig og tilfeldig, omtrent som å kaste en mynt. Deltakerne vil ikke vite om de får cysteamin eller placebo. Etterforskerne vil sammenligne studieresultatene mellom deltakerne i hver gruppe.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
60
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 45 år (VOKSEN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne
- Alder ≥ 18 år og ≤ 45 år
- Utlevering av skriftlig informert samtykke
- Astma behandles for tiden med moderate høye doser av inhalerte kortikosteroider (ICS) i henhold til retningslinjer fra National Asthma Education and Prevention Program (NAEPP) ved egenrapportering
- Bevis på overfølsomhet overfor miljømessige allergener, med minst ett av følgende:
- Forhøyet serum IgE
- Positiv allergitesting av hudstikk mot minst 1 allergen.
- Bevis på allergisk rhinitt ved fysisk undersøkelse eller medisinsk historie.
- Eosinofiler i perifert blod ≥150 celler/µl oppnådd ved screeningbesøk.
- Astma alvorlighetsgrad som indikerer moderat til alvorlig svekkelse basert på EPR-3 klassifiseringsretningslinjer
- > 1 bruk for behandling av astmaforverring inkludert forskrivning av orale eller intravenøse steroider (akuttbehandling, akuttmottak eller sykehusinnleggelse for astma) i løpet av de siste 12 månedene
- Negativ uringraviditetstest for kvinner i fertil alder og bruk av prevensjon gjennom hele studien.
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose av kronisk lungesykdom annet enn astma
- Har mottatt biologisk behandling (f.eks. anti-IgE, anti-IL-4, anti-IL-5) innen 6 måneder etter studiestart.
- Diagnose av andre kroniske sykdommer enn astma som krever daglige steroider eller immunsuppressive midler
- Historie med hjerteinfarkt eller alvorlig kronisk hjertesykdom
- Nåværende røyking eller tidligere historie innen 1 år
- Transplantasjonspasient
- IBD, Crohns
- Anamnese med sår, gastrisk esophageal reflux (GERD) eller kronisk peptisk sårsykdom
- Gravid eller planlegger å bli gravid
- Amming
- Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på medisiner
- Grad 2-4 unormale laboratorieresultater (hemoglobin, WBC, lymfocytter, blodplater, natrium, kalium, glukose, BUN, kreatinin, kalsium, albumin, totalt protein, alkalisk fosfat, AST, ALT og bilirubin), se tabell 7.4.1.2a og 7.4.1.2b.
- Grad 3-4 unormale eosinofiler og nøytrofiler, se tabell 7.4.1.2a.
- Bevis på papilleødem, eller historie med pseudotumor cerebri
- Historie med vedvarende hodepine
- Allergisk reaksjon på cysteamin eller penicillamin
- Alvorlig medisinsk tilstand som, etter studieetterforskerens oppfatning, ville forstyrre pasientens evne til å fullføre studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Cysteamin
Cysteamine Bitartrate pluss standard astmabehandling
|
Cysteaminbitartrat administrert fire ganger per dag (QID) i 8 uker.
125mg tablett QID.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo oral tablett
Placebo pluss standard astmabehandling
|
Placebo administrert i 8 uker.
125mg tablett QID.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i astmasymptomets alvorlighetsgrad
Tidsramme: Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker), studieslutt (4 uker etter behandling, oppfølgingstelefon)
|
Alvorlighetsscore for astmasymptomer vil bli klassifisert ved hjelp av Expert Panel Report 3 (EPR-3) kriteriene for ubehandlet astma.
Nivået av svekkelse er basert på den mest alvorlige indikasjonen av følgende kriterier: 1. Symptomer, 2. Nattoppvåkning, 3. Korttidsvirkende beta-agonist (SABA) bruk for symptomkontroll, 4. Interferens med normal aktivitet, og 5. Lungefunksjon.
|
Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker), studieslutt (4 uker etter behandling, oppfølgingstelefon)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall dager med albuterolbruk over tid
Tidsramme: Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker), studieslutt (4 uker etter behandling, oppfølgingstelefon)
|
Albuterol er en bronkodilatator som brukes som redningsmedisin for behandling av astmasymptomer.
|
Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker), studieslutt (4 uker etter behandling, oppfølgingstelefon)
|
|
Endring i betennelse i TH2-celler over tid
Tidsramme: Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker, sluttbehandling)
|
Betennelse målt av T Helper Type 2 (TH2) celler i perifert blod.
|
Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker, sluttbehandling)
|
|
Spirometrimåling: Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) over tid
Tidsramme: Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker, sluttbehandling)
|
FEV1 er mengden luft som pustes ut i løpet av 1 sekund under spirometri.
Dette brukes som et mål på alvorlighetsgraden av astma.
|
Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker, sluttbehandling)
|
|
Måling av toppstrøm: Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) over tid
Tidsramme: Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker), studieslutt (4 uker etter behandling, oppfølgingstelefon)
|
FEV1 vil bli oppnådd ved toppstrømmåling.
Dette vil bli brukt som et mål på alvorlighetsgraden av astma.
|
Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker), studieslutt (4 uker etter behandling, oppfølgingstelefon)
|
|
Peak Flow-måling: Peak Expiratory Flow (PEF) over tid
Tidsramme: Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker), studieslutt (4 uker etter behandling, oppfølgingstelefon)
|
PEF vil bli oppnådd ved toppstrømmåling.
Dette vil bli brukt som et mål på alvorlighetsgraden av astma.
|
Baseline (forbehandling), V1 (4 uker), V2 (8 uker), studieslutt (4 uker etter behandling, oppfølgingstelefon)
|
|
Endring i Astma Quality of Life Questionnaire (miniAQLQ)-score over tid
Tidsramme: Grunnlinje for besøk 2 (8 uker)
|
MiniAQLQ vil bli brukt til å måle effekten astma har på deltakernes livskvalitet.
MiniAQLQ vil stille spørsmål innen følgende domener: symptomer, aktivitetsbegrensninger, emosjonell funksjon og miljøstimuli.
Det er 15 spørsmål, hver med en 7-punkts skala.
Et svar på 1 på et spørsmål representerer størst mulig svekkelse og 7 representerer minst mulig svekkelse.
Individuelle spørsmål vektes likt.
Den samlede miniAQLQ-poengsummen er gjennomsnittet av svarene på hvert av de 15 spørsmålene.
|
Grunnlinje for besøk 2 (8 uker)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
18. juni 2019
Primær fullføring (FAKTISKE)
10. februar 2021
Studiet fullført (FAKTISKE)
10. februar 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. desember 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. mars 2019
Først lagt ut (FAKTISKE)
21. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
6. mai 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. mai 2021
Sist bekreftet
1. mai 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Hershey-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .