Cysteamin na astma
4. května 2021 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Účelem této studie je zjistit, zda lék s názvem Cysteamine podávaný spolu se standardní péčí o astma zlepší příznaky astmatu a funkci plic.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Astma postihuje 25,7 milionů lidí v USA. Mnoho lidí hlásí příznaky navzdory tomu, že užívají vysoké dávky inhalačních léků na astma. Tato obtížně léčitelná skupina představuje více než 50 % návštěv zdravotní péče a hospitalizací souvisejících s astmatem. Účelem této studie je zjistit, zda lék s názvem Cysteamine podávaný spolu se standardní péčí o astma zlepší příznaky astmatu a funkci plic.
Tato studie je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie cysteaminu. Pro stanovení komparativní účinnosti cysteaminu v této populaci bude zahrnuto placebové rameno. Vhodní účastníci budou hodnoceni 1, 4 a 8 týdnů po randomizaci a sledováni další 4 týdny po léčbě.
Aby se účastníci mohli zapsat do této studie, musí být ve věku 18–45 let a mít nekontrolované astma.
Tato studie bude zahrnovat 4 návštěvy a týdenní telefonáty a bude ve studii po dobu 3–4 měsíců.
Během období léčby budou účastníci zařazeni do jedné ze dvou léčebných skupin:
- Cysteamin
- Placebo
Účastníci si nebudou moci vybrat, do které skupiny budou zařazeni. Toto zadání je náhodné a náhodné, podobně jako házení mincí. Účastníci nebudou vědět, zda dostávají Cysteamin nebo placebo. Výzkumníci porovnají výsledky studie mezi účastníky každé skupiny.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
60
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 45 let (DOSPĚLÝ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena
- Věk ≥ 18 let a ≤ 45 let
- Poskytnutí písemného informovaného souhlasu
- Astma, které je v současnosti léčeno středně vysokými dávkami inhalačních kortikosteroidů (ICS) podle pokynů Národního programu vzdělávání a prevence astmatu (NAEPP) na základě vlastní zprávy
- Důkazy o přecitlivělosti na alergeny z prostředí s alespoň jedním z následujících:
- Zvýšené sérové IgE
- Pozitivní kožní prick test na alergii na alespoň 1 alergen.
- Důkaz alergické rýmy fyzickým vyšetřením nebo anamnézou.
- Eozinofily z periferní krve ≥150 buněk/µl získané při screeningové návštěvě.
- Skóre závažnosti astmatu označující středně těžké až těžké poškození na základě klasifikačních pokynů EPR-3
- > 1 použití k léčbě exacerbace astmatu včetně předepisování perorálních nebo intravenózních steroidů (neodkladná péče, návštěva pohotovosti nebo hospitalizace pro astma) za posledních 12 měsíců
- Negativní těhotenský test moči u žen ve fertilním věku a používání antikoncepce v průběhu studie.
Kritéria vyloučení:
- Diagnóza chronického onemocnění plic jiného než astma
- Absolvovali biologickou léčbu (např. anti-IgE, anti-IL-4, anti-IL-5) do 6 měsíců od vstupu do studie.
- Diagnóza chronického onemocnění jiného než astma vyžadující každodenní podávání steroidů nebo imunosupresiv
- Srdeční infarkt nebo závažné chronické srdeční onemocnění v anamnéze
- Současné kouření nebo předchozí historie do 1 roku
- Transplantační pacient
- IBD, Crohnova choroba
- Anamnéza vředu, žaludečního jícnového refluxu (GERD) nebo chronické peptické vředové choroby
- Těhotná nebo těhotenství plánující
- Kojení
- Závažné alergické nebo anafylaktické reakce na léky v anamnéze
- Abnormální laboratorní výsledky stupně 2-4 (hemoglobin, WBC, lymfocyty, krevní destičky, sodík, draslík, glukóza, BUN, kreatinin, vápník, albumin, celkový protein, alkalický fosfát, AST, ALT a bilirubin), viz tabulka 7.4.1.2a a 7.4.1.2b.
- Abnormální eozinofily a neutrofily stupně 3-4, viz tabulka 7.4.1.2a.
- Důkazy o papile nebo pseudotumor cerebri v anamnéze
- V anamnéze přetrvávající bolesti hlavy
- Alergická reakce na cysteamin nebo penicilamin
- Závažný zdravotní stav, který by podle názoru řešitele studie narušoval schopnost pacienta dokončit studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Cysteamin
Cysteamin bitartrát plus standardní péče o astma
|
Cysteamin bitartrát podávaný čtyřikrát denně (QID) po dobu 8 týdnů.
125mg tableta QID.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo perorální tableta
Placebo plus standardní péče o astma
|
Placebo podávané po dobu 8 týdnů.
125mg tableta QID.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre závažnosti příznaků astmatu
Časové okno: Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů), Konec studie (4 týdny po léčbě, následný telefonát)
|
Skóre závažnosti příznaků astmatu bude klasifikováno pomocí kritérií zprávy expertního panelu 3 (EPR-3) pro neléčené astma.
Úroveň poškození je založena na nejzávažnější indikaci následujících kritérií: 1. Symptomy, 2. Noční probuzení, 3. Použití krátkodobě působícího beta-agonisty (SABA) ke kontrole symptomů, 4. Interference s normální aktivitou a 5. Funkce plic.
|
Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů), Konec studie (4 týdny po léčbě, následný telefonát)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet dní s užíváním albuterolu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů), Konec studie (4 týdny po léčbě, následný telefonát)
|
Albuterol je bronchodilatátor používaný jako záchranný lék k léčbě příznaků astmatu.
|
Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů), Konec studie (4 týdny po léčbě, následný telefonát)
|
|
Změna zánětu v buňkách TH2 v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů, konec léčby)
|
Zánět měřený buňkami T Helper Type 2 (TH2) v periferní krvi.
|
Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů, konec léčby)
|
|
Spirometrická měření: Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů, konec léčby)
|
FEV1 je množství vzduchu vydechnutého za 1 sekundu během spirometrie.
To se používá jako měření závažnosti astmatu.
|
Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů, konec léčby)
|
|
Peak Flow Measurement: Forced Expiratory Volume za 1 sekundu (FEV1) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů), Konec studie (4 týdny po léčbě, následný telefonát)
|
FEV1 se získá měřením špičkového průtoku.
To bude použito jako měření závažnosti astmatu.
|
Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů), Konec studie (4 týdny po léčbě, následný telefonát)
|
|
Měření špičkového průtoku: Špičkový exspirační průtok (PEF) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů), Konec studie (4 týdny po léčbě, následný telefonát)
|
PEF se získá měřením špičkového průtoku.
To bude použito jako měření závažnosti astmatu.
|
Výchozí stav (před léčbou), V1 (4 týdny), V2 (8 týdnů), Konec studie (4 týdny po léčbě, následný telefonát)
|
|
Změna skóre v dotazníku kvality života astmatu (miniAQLQ) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav návštěvy 2 (8 týdnů)
|
MiniAQLQ bude použito k měření dopadu astmatu na kvalitu života účastníků.
MiniAQLQ bude klást otázky v následujících oblastech: symptomy, omezení aktivity, emocionální funkce a environmentální podněty.
Existuje 15 otázek, každá má 7bodovou stupnici.
Odpověď 1 na otázku představuje největší možné poškození a 7 představuje nejmenší poškození.
Jednotlivé otázky mají stejnou váhu.
Celkové skóre miniAQLQ je průměrem odpovědí na každou z 15 otázek.
|
Výchozí stav návštěvy 2 (8 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
18. června 2019
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
10. února 2021
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
10. února 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. března 2019
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
21. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
6. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. května 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Hershey-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .