Cisteamina per l'asma
4 maggio 2021 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Lo scopo di questo studio è vedere se un medicinale chiamato cisteamina, somministrato insieme alla cura standard dell'asma, migliorerà i sintomi dell'asma e la funzionalità polmonare.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'asma colpisce 25,7 milioni di persone negli Stati Uniti. Molte persone riferiscono sintomi nonostante l'assunzione di alte dosi di farmaci per l'asma inalati. Questo gruppo difficile da trattare rappresenta oltre il 50% delle visite sanitarie e dei ricoveri correlati all'asma. Lo scopo di questo studio è vedere se un medicinale chiamato cisteamina, somministrato insieme alla cura standard dell'asma, migliorerà i sintomi dell'asma e la funzionalità polmonare.
Questo studio è uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, sulla cisteamina. Verrà incluso un braccio placebo per determinare l'efficacia comparativa della cisteamina in questa popolazione. I partecipanti idonei saranno valutati 1, 4 e 8 settimane dopo la randomizzazione e seguiti per ulteriori 4 settimane dopo il trattamento.
Per iscriversi a questo studio, i partecipanti devono avere un'età compresa tra 18 e 45 anni e avere asma non controllato.
Questo studio includerà 4 visite e telefonate settimanali e sarà nello studio per 3-4 mesi.
Durante il periodo di trattamento, i partecipanti verranno inseriti in uno dei due gruppi di trattamento:
- Cisteamina
- Placebo
I partecipanti non potranno scegliere a quale gruppo essere assegnati. Questa assegnazione è casuale e casuale, proprio come lanciare una moneta. I partecipanti non sapranno se stanno ricevendo cisteamina o placebo. Gli investigatori confronteranno i risultati dello studio tra i partecipanti di ciascun gruppo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
60
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 45 anni (ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina
- Età ≥ 18 anni e ≤ 45 anni
- Fornitura di consenso informato scritto
- Asma attualmente trattato con dosi medio-alte di corticosteroidi per via inalatoria (ICS) secondo le linee guida del Programma nazionale di educazione e prevenzione dell'asma (NAEPP) mediante autovalutazione
- Evidenza di ipersensibilità agli allergeni ambientali, con almeno uno dei seguenti:
- IgE sieriche elevate
- Prick test cutaneo positivo per almeno 1 allergene.
- Evidenza di rinite allergica mediante esame obiettivo o anamnesi.
- Eosinofili del sangue periferico ≥150 cellule/µl ottenuti alla visita di screening.
- Punteggio di gravità dell'asma che indica una compromissione da moderata a grave sulla base delle linee guida di classificazione EPR-3
- > 1 utilizzo per il trattamento dell'esacerbazione dell'asma inclusa la prescrizione di steroidi per via orale o endovenosa (cure urgenti, visita al pronto soccorso o ricovero per asma) negli ultimi 12 mesi
- Test di gravidanza sulle urine negativo per le donne in età fertile e uso di contraccettivi durante lo studio.
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di malattie polmonari croniche diverse dall'asma
- - Avere ricevuto una terapia biologica (ad esempio, anti-IgE, anti-IL-4, anti-IL-5) entro 6 mesi dall'ingresso nello studio.
- Diagnosi di malattie croniche diverse dall'asma che richiedono steroidi giornalieri o agenti immunosoppressori
- Storia di un attacco di cuore o di una grave malattia cardiaca cronica
- Fumo attuale o storia precedente entro 1 anno
- Paziente trapiantato
- IBD, morbo di Crohn
- Storia di ulcera, reflusso esofageo gastrico (GERD) o ulcera peptica cronica
- Incinta o che sta pianificando una gravidanza
- Allattamento al seno
- Storia di gravi reazioni allergiche o anafilattiche ai farmaci
- Risultati di laboratorio anormali di grado 2-4 (emoglobina, globuli bianchi, linfociti, piastrine, sodio, potassio, glucosio, azotemia, creatinina, calcio, albumina, proteine totali, fosfato alcalino, AST, ALT e bilirubina), vedere tabella 7.4.1.2a e 7.4.1.2b.
- Eosinofili e neutrofili anomali di grado 3-4, vedere tabella 7.4.1.2a.
- Evidenza di papilledema o storia di pseudotumor cerebri
- Storia di mal di testa persistenti
- Reazione allergica alla cisteamina o alla penicillamina
- Condizione medica grave che, a parere dello sperimentatore dello studio, interferirebbe con la capacità del paziente di completare lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Cisteamina
Cisteamina bitartrato più cure standard per l'asma
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Cisteamina bitartrato somministrato quattro volte al giorno (QID) per 8 settimane.
QID compressa da 125 mg.
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo compressa orale
Placebo più cure standard per l'asma
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Placebo somministrato per 8 settimane.
QID compressa da 125 mg.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica del punteggio di gravità dei sintomi dell'asma
Lasso di tempo: Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane), fine dello studio (4 settimane dopo il trattamento, telefonata di follow-up)
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Il punteggio di gravità dei sintomi dell'asma sarà classificato utilizzando i criteri del rapporto del gruppo di esperti 3 (EPR-3) per l'asma non trattato.
Il livello di compromissione si basa sull'indicazione più grave dei seguenti criteri: 1. Sintomi, 2. Risvegli notturni, 3. Uso di beta-agonisti a breve durata d'azione (SABA) per il controllo dei sintomi, 4. Interferenza con la normale attività e 5. Funzione polmonare.
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Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane), fine dello studio (4 settimane dopo il trattamento, telefonata di follow-up)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di giorni con uso di salbutamolo nel tempo
Lasso di tempo: Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane), fine dello studio (4 settimane dopo il trattamento, telefonata di follow-up)
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Albuterol è un broncodilatatore utilizzato come farmaco di salvataggio per il trattamento dei sintomi dell'asma.
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Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane), fine dello studio (4 settimane dopo il trattamento, telefonata di follow-up)
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Cambiamento dell'infiammazione nelle cellule TH2 nel tempo
Lasso di tempo: Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane, fine trattamento)
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Infiammazione misurata dalle cellule T Helper di tipo 2 (TH2) nel sangue periferico.
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Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane, fine trattamento)
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Misurazione spirometrica: volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) nel tempo
Lasso di tempo: Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane, fine trattamento)
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FEV1 è la quantità di aria espirata in 1 secondo durante la spirometria.
Questo è usato come misura della gravità dell'asma.
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Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane, fine trattamento)
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Misurazione del flusso di picco: volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) nel tempo
Lasso di tempo: Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane), fine dello studio (4 settimane dopo il trattamento, telefonata di follow-up)
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Il FEV1 sarà ottenuto mediante la misurazione del picco di flusso.
Questo sarà utilizzato come misura della gravità dell'asma.
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Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane), fine dello studio (4 settimane dopo il trattamento, telefonata di follow-up)
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Misurazione del picco di flusso: picco di flusso espiratorio (PEF) nel tempo
Lasso di tempo: Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane), fine dello studio (4 settimane dopo il trattamento, telefonata di follow-up)
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Il PEF sarà ottenuto misurando il picco di flusso.
Questo sarà utilizzato come misura della gravità dell'asma.
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Basale (pre-trattamento), V1 (4 settimane), V2 (8 settimane), fine dello studio (4 settimane dopo il trattamento, telefonata di follow-up)
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Variazione dei punteggi del questionario sulla qualità della vita dell'asma (miniAQLQ) nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale alla visita 2 (8 settimane)
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Il miniAQLQ verrà utilizzato per misurare l'impatto che l'asma ha sulla qualità della vita dei partecipanti.
Il miniAQLQ porrà domande nei seguenti domini: sintomi, limitazioni dell'attività, funzione emotiva e stimoli ambientali.
Ci sono 15 domande, ciascuna con una scala a 7 punti.
Una risposta di 1 su una domanda rappresenta la massima menomazione possibile e un 7 rappresenta la minima menomazione.
Le singole domande hanno lo stesso peso.
Il punteggio miniAQLQ complessivo è la media delle risposte a ciascuna delle 15 domande.
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Dal basale alla visita 2 (8 settimane)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
18 giugno 2019
Completamento primario (EFFETTIVO)
10 febbraio 2021
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
10 febbraio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 dicembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 marzo 2019
Primo Inserito (EFFETTIVO)
21 marzo 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
6 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 maggio 2021
Ultimo verificato
1 maggio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie polmonari
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie bronchiali
- Malattie polmonari, ostruttive
- Ipersensibilità respiratoria
- Ipersensibilità
- Asma
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti che riducono la cistina
- Cisteamina
Altri numeri di identificazione dello studio
- Hershey-101
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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