Cysteamina na astmę
4 maja 2021 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie cysteamina, podawany wraz ze standardową opieką astmy, poprawi objawy astmy i czynność płuc.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Astma dotyka 25,7 miliona ludzi w Stanach Zjednoczonych. Wiele osób zgłasza objawy pomimo przyjmowania dużych dawek leków na astmę wziewnych. Ta trudna do leczenia grupa odpowiada za ponad 50% wizyt i hospitalizacji związanych z astmą. Celem tego badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie cysteamina, podawany wraz ze standardową opieką astmy, poprawi objawy astmy i czynność płuc.
To badanie jest podwójnie ślepą, kontrolowaną placebo, randomizowaną próbą cysteaminy. Ramię placebo zostanie włączone w celu określenia porównawczej skuteczności cysteaminy w tej populacji. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną poddani ocenie 1, 4 i 8 tygodni po randomizacji i obserwowani przez dodatkowe 4 tygodnie po leczeniu.
Aby wziąć udział w tym badaniu, uczestnicy muszą być w wieku od 18 do 45 lat i mieć niekontrolowaną astmę.
To badanie obejmie 4 wizyty i cotygodniowe rozmowy telefoniczne i będzie trwało 3-4 miesiące.
W okresie leczenia uczestnicy zostaną umieszczeni w jednej z dwóch grup zabiegowych:
- cysteamina
- Placebo
Uczestnicy nie będą mogli wybrać, do której grupy zostaną przydzieleni. To zadanie jest losowe i przypadkowe, podobnie jak rzut monetą. Uczestnicy nie będą wiedzieć, czy otrzymują cysteaminę, czy placebo. Badacze porównają wyniki badań między uczestnikami z każdej grupy.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
60
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 45 lat (DOROSŁY)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna czy kobieta
- Wiek ≥ 18 lat i ≤ 45 lat
- Dostarczenie pisemnej świadomej zgody
- Astma obecnie leczona umiarkowanymi lub wysokimi dawkami wziewnych kortykosteroidów (ICS) zgodnie z wytycznymi Narodowego Programu Edukacji i Zapobiegania Astmie (NAEPP) na podstawie samoopisu
- Dowody nadwrażliwości na alergeny środowiskowe, z co najmniej jednym z poniższych:
- Podwyższone IgE w surowicy
- Pozytywny punktowy test alergiczny na co najmniej 1 alergen.
- Dowody na alergiczny nieżyt nosa na podstawie badania fizykalnego lub wywiadu lekarskiego.
- Eozynofile we krwi obwodowej ≥150 komórek/µl uzyskane podczas wizyty przesiewowej.
- Skala nasilenia astmy wskazująca na upośledzenie od umiarkowanego do ciężkiego na podstawie wytycznych klasyfikacji EPR-3
- > 1 zastosowanie w leczeniu zaostrzenia astmy, w tym przepisanie sterydów doustnych lub dożylnych (pilna pomoc, wizyta na oddziale ratunkowym lub hospitalizacja z powodu astmy) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Ujemny wynik testu ciążowego z moczu u kobiet w wieku rozrodczym i stosujących antykoncepcję w trakcie badania.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie przewlekłej choroby płuc innej niż astma
- Otrzymali terapię biologiczną (np. anty-IgE, anty-IL-4, anty-IL-5) w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
- Rozpoznanie choroby przewlekłej innej niż astma wymagającej codziennego przyjmowania sterydów lub leków immunosupresyjnych
- Historia zawału serca lub ciężkiej przewlekłej choroby serca
- Obecne palenie lub poprzednia historia w ciągu 1 roku
- Pacjent po przeszczepie
- IBD, Crohna
- Historia choroby wrzodowej, refluksu żołądkowo-przełykowego (GERD) lub przewlekłej choroby wrzodowej
- W ciąży lub planuje zajść w ciążę
- Karmienie piersią
- Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na leki
- Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych stopnia 2-4 (hemoglobina, leukocyty, limfocyty, płytki krwi, sód, potas, glukoza, BUN, kreatynina, wapń, albumina, białko całkowite, fosforan alkaliczny, AST, ALT i bilirubina), patrz tabela 7.4.1.2a i 7.4.1.2b.
- Nieprawidłowe eozynofile i neutrofile stopnia 3-4, patrz tabela 7.4.1.2a.
- Dowody obrzęku tarczy nerwu wzrokowego lub historii guza rzekomego mózgu
- Historia uporczywych bólów głowy
- Reakcja alergiczna na cysteaminę lub penicylaminę
- Poważny stan chorobowy, który w opinii badacza mógłby zakłócić zdolność pacjenta do ukończenia badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Cysteamina
Dwuwinian cysteaminy plus standardowe leczenie astmy
|
Dwuwinian cysteaminy podawany cztery razy dziennie (QID) przez 8 tygodni.
125mg tabletka QID.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Tabletka doustna placebo
Placebo plus standardowe leczenie astmy
|
Placebo podawane przez 8 tygodni.
125mg tabletka QID.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w skali nasilenia objawów astmy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni), koniec badania (4 tygodnie po leczeniu, telefon kontrolny)
|
Ocena nasilenia objawów astmy zostanie sklasyfikowana przy użyciu kryteriów Raportu Panelu Ekspertów 3 (EPR-3) dla nieleczonej astmy.
Poziom upośledzenia opiera się na najpoważniejszym wskazaniu następujących kryteriów: 1. Objawy, 2. Przebudzenia w nocy, 3. Stosowanie krótko działającego beta-agonisty (SABA) w celu opanowania objawów, 4. Zakłócanie normalnej aktywności, oraz 5. Funkcja płuc.
|
Wartość wyjściowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni), koniec badania (4 tygodnie po leczeniu, telefon kontrolny)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba dni z użyciem albuterolu w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni), koniec badania (4 tygodnie po leczeniu, telefon kontrolny)
|
Albuterol jest lekiem rozszerzającym oskrzela stosowanym jako lek ratunkowy w leczeniu objawów astmy.
|
Wartość wyjściowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni), koniec badania (4 tygodnie po leczeniu, telefon kontrolny)
|
|
Zmiana stanu zapalnego w komórkach TH2 w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni, leczenie końcowe)
|
Zapalenie mierzone za pomocą limfocytów T Helper Type 2 (TH2) we krwi obwodowej.
|
Linia bazowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni, leczenie końcowe)
|
|
Pomiar spirometryczny: Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni, leczenie końcowe)
|
FEV1 to ilość powietrza wydychanego w ciągu 1 sekundy podczas spirometrii.
Jest to używane jako miara ciężkości astmy.
|
Linia bazowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni, leczenie końcowe)
|
|
Pomiar przepływu szczytowego: Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni), koniec badania (4 tygodnie po leczeniu, telefon kontrolny)
|
Wartość FEV1 zostanie uzyskana na podstawie pomiaru przepływu szczytowego.
Zostanie to wykorzystane jako pomiar ciężkości astmy.
|
Wartość wyjściowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni), koniec badania (4 tygodnie po leczeniu, telefon kontrolny)
|
|
Pomiar przepływu szczytowego: Szczytowy przepływ wydechowy (PEF) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni), koniec badania (4 tygodnie po leczeniu, telefon kontrolny)
|
PEF zostanie uzyskany poprzez pomiar przepływu szczytowego.
Zostanie to wykorzystane jako pomiar ciężkości astmy.
|
Wartość wyjściowa (przed leczeniem), V1 (4 tygodnie), V2 (8 tygodni), koniec badania (4 tygodnie po leczeniu, telefon kontrolny)
|
|
Zmiany w wynikach Kwestionariusza Jakości Życia Astmy (miniAQLQ) w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 2 (8 tygodni)
|
MiniAQLQ zostanie wykorzystany do pomiaru wpływu astmy na jakość życia uczestników.
MiniAQLQ zadaje pytania w następujących domenach: objawy, ograniczenia aktywności, funkcje emocjonalne i bodźce środowiskowe.
Składa się z 15 pytań, z których każde ma 7-stopniową skalę.
Odpowiedź 1 na pytanie oznacza największe możliwe upośledzenie, a 7 oznacza najmniejsze upośledzenie.
Poszczególne pytania mają jednakową wagę.
Ogólny wynik miniAQLQ jest średnią z odpowiedzi na każde z 15 pytań.
|
Linia bazowa do wizyty 2 (8 tygodni)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
18 czerwca 2019
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
10 lutego 2021
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
10 lutego 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 grudnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 marca 2019
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
21 marca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
6 maja 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 maja 2021
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Hershey-101
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .